Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio que compara dos dosis de AGTC-501 en sujetos masculinos con retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X causada por mutaciones RPGR (SKYLINE)

9 de agosto de 2024 actualizado por: Beacon Therapeutics

Un estudio abierto de fase 1/2 de aumento de dosis para evaluar la seguridad y eficacia de AGTC-501 (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) y un estudio multicéntrico, enmascarado, aleatorizado y controlado de fase 2 que compara dos dosis de AGTC-501 en Sujetos masculinos con retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X confirmada por una variante patógena en el gen RPGR

Este estudio evaluará la seguridad y eficacia de un vector de virus adenoasociado recombinante (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) en pacientes con retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X causada por mutaciones RPGR.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Aproximadamente 12 participantes, que no formaron parte del estudio de Fase 1/2 (HORIZON), se inscribirán en la parte de expansión de dosis del estudio. Estos participantes serán asignados al azar en una proporción de 1:1 a 1 de 2 grupos de tratamiento (es decir, Grupo 1 [dosis baja] y Grupo 2 [dosis alta]). Cada participante recibirá la dosis asignada de AGTC-501 en un ojo en una sola ocasión.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
14

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hosptial
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Casey Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Proporcionar consentimiento o asentimiento informado por escrito (según la normativa local), antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio. Los sujetos que brinden su consentimiento deben tener un padre, tutor o representante legal que proporcione su consentimiento informado por escrito.
  • Tener entre 8 y 50 años de edad (inclusive) al momento del consentimiento y asentimiento informado (según corresponda).
  • Ser hombre y tener al menos una variante patógena o probablemente patógena documentada en el gen RPGR.
  • Tener un diagnóstico clínico de XLRP.
  • Tener una BCVA no mejor que 75 letras ni peor que 35 letras según un cuadro ETDRS en cada visita de selección.
  • Ser capaz de realizar todas las pruebas de función y estructura visual y retiniana en ambos ojos según la confiabilidad y fijación del sujeto, según el criterio del investigador.
  • Tener sensibilidad macular media basal detectable medida por microperimetría (MAIA), según lo determine el investigador y lo confirme el Centro Central de Lectura (CRC).
  • Tener una línea EZ detectable en ambos ojos según lo evaluado por SD-OCT y confirmado por el CRC.

Criterio de exclusión:

  • Tener otras mutaciones conocidas que causen enfermedades documentadas en el historial médico del sujeto o identificadas mediante un panel de genes de distrofia de retina, que en opinión del investigador interferiría con el posible efecto terapéutico del agente del estudio o la calidad de las evaluaciones.

  • Para sujetos con virus del herpes simple (VHS):

    1. Tiene antecedentes de herpes oral o genital y no puede o no quiere utilizar medicamentos antivirales profilácticos.
    2. Tiene antecedentes de herpes ocular.
    3. Tiene herpes oral o genital activo o actualmente está recibiendo tratamiento para la infección por HSV.
  • Tiene enfermedades sistémicas complicadas (p. ej., afecciones médicas que causan inmunosupresión, infección sistémica activa) que impedirían la transferencia de genes o la cirugía ocular.
  • Tiene sensibilidad o alergia conocida a los corticosteroides sistémicos u otros medicamentos inmunosupresores.
  • Ha utilizado agentes anticoagulantes que pueden alterar la coagulación.
  • Haber recibido alguna vacuna/inmunización dentro de los 28 días anteriores a la evaluación y/o durante la evaluación con la excepción de la vacuna contra la influenza, que solo es excluyente si han recibido la vacuna contra la influenza dentro de los 28 días anteriores a la aleatorización.
  • Ha usado corticosteroides sistémicos u otros medicamentos inmunosupresores dentro de los 3 meses anteriores a la evaluación y/o tiene la intención de usarlos durante la evaluación.
  • Haber recibido previamente algún producto de terapia génica AAV, terapia con células madre, terapia basada en células o productos biológicos similares.

Criterios de exclusión ocular (cualquier ojo):

  • Tiene afecciones oculares preexistentes que impedirían la cirugía planificada, interferirían con la interpretación de los criterios de valoración del estudio o aumentarían el riesgo de complicaciones quirúrgicas.
  • Tienen una opacidad significativa de los medios que afecta la evaluación de la retina o el vítreo.
  • Se sometió a una cirugía intraocular dentro de los 90 días posteriores a la administración del tratamiento del estudio.
  • Tiene alguna infección o inflamación ocular/intraocular activa.
  • Tiene antecedentes de aumento de la PIO inducido por esteroides de >25 mmHg después de la exposición a corticosteroides, a pesar del tratamiento farmacológico tópico para reducir la PIO.
  • Tener algún implante o prótesis de retina artificial.
  • Tener ausencia de medios oculares claros y/o dilatación pupilar inadecuada para facilitar imágenes OCT de buena calidad.
  • Tiene antecedentes de desprendimiento de retina regmatógeno.
  • Tener miopía (equivalente esférico) superior a -10 dioptrías (o longitud axial de >30 mm si PI considera apropiado medir) o presencia de miopía patológica en el ojo del estudio.
  • Haber aprobado el curso de movilidad Low Contrast Ora-VNC™ en cualquier ojo o binocularmente en cualquier visita de selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Grupo de dosis baja
Sujetos masculinos de al menos 8 años tratados con una dosis más baja (Dosis 2 en el estudio RPGR-001 Horizon Fase 1/2) del fármaco del estudio rAAV2tYF-GRK1-RPGR.
Biológico: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Vector de virus adenoasociado que expresa un gen RPGR humano
Experimental: Grupo de dosis alta
Sujetos masculinos de al menos 8 años tratados con una dosis más alta (Dosis 5 en el estudio RPGR-001 Horizon Fase 1/2) del fármaco del estudio rAAV2tYF-GRK1-RPGR.
Biológico: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Vector de virus adenoasociado que expresa un gen RPGR humano

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
La diferencia en la proporción de ojos que respondieron entre los ojos tratados y de control en el grupo de dosis baja y el grupo de dosis alta a los 12 meses, medida por microperimetría MAIA, donde la respuesta se define como una mejora de 7 dB o más en al menos 5 loci.
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 12
Día 0 - Mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de ojos que respondieron en ojos tratados versus ojos de control en el grupo de dosis baja y el grupo de dosis alta en el mes 12, donde el respondedor se define como una mejora en la puntuación de la prueba de movilidad ORA-VNC de 2 o más niveles de luminancia.
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 12
Día 0 - Mes 12
Proporción de ojos que respondieron en los ojos tratados versus los ojos de control en el grupo de dosis baja y el grupo de dosis alta en el mes 12, medido por microperimetría MAIA, donde el respondedor se define como una mejora de 7 dB o más en al menos 5 loci dentro de la ampolla.
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 12
Día 0 - Mes 12
Proporción de ojos que respondieron en ojos tratados versus ojos de control en el grupo de dosis baja y el grupo de dosis alta en el mes 12, medida por microperimetría MAIA donde el respondedor se define como una mejora de 7 dB o más en al menos 5 loci dentro de los 16 loci centrales
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 12
Día 0 - Mes 12
Diferencia en el cambio medio desde el valor inicial en la sensibilidad media de los 36 loci centrales (C36), medida por microperimetría MAIA, en ojos tratados versus ojos de control en el grupo de dosis baja y el grupo de dosis alta en el mes 12.
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 12
Día 0 - Mes 12
Diferencia en el cambio medio desde el valor inicial en la sensibilidad media "dentro de la ampolla", medida por microperimetría MAIA, en ojos tratados versus ojos de control en el grupo de dosis baja y el grupo de dosis alta en el mes 12.
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 12
Día 0 - Mes 12
Diferencia en el cambio medio desde el valor inicial en los 10 grados centrales de visión en la perimetría estática adaptada a la luz, medida con Octopus 900, en ojos tratados versus ojos de control en el grupo de dosis baja y el grupo de dosis alta en el mes 12.
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 12
Día 0 - Mes 12
Diferencia en el cambio medio desde el inicio en BCVA, medido por ETDRS o gráfico "E" de rotación, en ojos tratados versus ojos de control en el grupo de dosis baja y el grupo de dosis alta en el mes 12.
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 12
Día 0 - Mes 12
Proporción de ojos que respondieron en ojos tratados versus ojos de control en el grupo de dosis baja y el grupo de dosis alta en el mes 12, donde el respondedor se define como una ganancia de visión de 10 letras medida por ETDRS o gráfico "E" giratorio.
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 12
Día 0 - Mes 12
Diferencia en el cambio medio desde el inicio en el área EZ, medido por SD-OCT, en los ojos tratados versus los ojos de control en el grupo de dosis baja y el grupo de dosis alta en la visita del mes 12.
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 12
Día 0 - Mes 12
Cambio medio desde el inicio en el impacto de la discapacidad visual (IVI) (Weih et al, 2002; Lamoureaux et al, 2007) o el impacto de la discapacidad visual en niños (IVI-C) (Cochrane et al, 2008) en el grupo de dosis baja y grupo de dosis alta en la visita del mes 12
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 12
Día 0 - Mes 12
Cambio medio desde el inicio en las impresiones globales de cambio del paciente (PGI-C) y las impresiones globales de gravedad del paciente (PGIS) en el grupo de dosis baja y el grupo de dosis alta en la visita del mes 12.
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 12
Día 0 - Mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Beacon Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
13 de abril de 2021

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
11 de abril de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de febrero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
16 de febrero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
20 de marzo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
27 de marzo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
12 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
9 de agosto de 2024

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • AGTC-RPGR-001 SKYLINE

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones