Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at teste sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​et antistof, REGN7999, injiceret under huden til behandling af jernoverskud hos voksne deltagere med ikke-transfusionsafhængig β-thalassæmi, ved hjælp af MR-scanninger til at måle jernniveauer i kroppen (FERVENT-1)

16. marts 2026 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

ET FASE 2, TO-DELT, TILFÆLDIGT, DOBBELT-BLINDT, PLACEBO-KONTROLLERET, MULTICENTER-UNDERSØGELSE TIL EVALUERING AF EFFEKTIVITETEN, SIKKERHEDEN OG TOLERABILITETEN AF SUBCUTANT ADMINISTRERET REGN7999 (EN INHIBITOR AF IMPR ANVENDELSE AFHÆNGIG β-THALASSÆMI

Denne undersøgelse forsker i et eksperimentelt lægemiddel kaldet REGN7999 (kaldet "undersøgelsesmiddel"). Undersøgelsen er fokuseret på patienter med ikke-transfusionsafhængig beta-thalassæmi. Formålet med undersøgelsen er at se, hvor sikkert og effektivt undersøgelsesmidlet er.

Undersøgelsen ser på flere andre forskningsspørgsmål, herunder:

  • Om undersøgelsesmidlet sænker ekstra jernniveauer i kroppen
  • Hvilke bivirkninger kan der ske ved at tage undersøgelseslægemidlet
  • Hvor meget undersøgelsesmiddel er der i blodet på forskellige tidspunkter
  • Om kroppen danner antistoffer mod undersøgelseslægemidlet (hvilket kan gøre lægemidlet mindre effektivt eller kunne føre til bivirkninger)

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

95

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Rekruttering
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • Rekruttering
        • University College London Hospitals NHS Trust
  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Rekruttering
        • Weill Cornell Medicine
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0159
        • Rekruttering
        • K Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
      • Tbilisi, Georgien, 0160
        • Rekruttering
        • Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology Limited
  • Grækenland
      • Ioannina, Grækenland, 45110
        • Rekruttering
        • University Hospital of Ioannina
    • Attica
      • Athens, Attica, Grækenland, 11527
        • Rekruttering
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attica, Grækenland, 11521
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Agia Sophia
  • Indien
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indien, 380009
        • Rekruttering
        • Hemato-Oncology Clinic Ahmedabad PVT. LTD.
      • Surat, Gujarat, Indien, 395002
        • Rekruttering
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd - Surat
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
        • Rekruttering
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400022
        • Rekruttering
        • K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
        • Rekruttering
        • All India Institute of Medical Sciences, New Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110048
        • Rekruttering
        • Indraprastha Apollo Hospitals
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
        • Rekruttering
        • JK Lon Hospital
  • Italien
      • Ferrara, Italien, 44124
        • Rekruttering
        • Day Hospital Thalassemia and Haemoglobinopathies (DHTE); A.O.U S.Anna
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 56000
        • Rekruttering
        • Hospital Tunku Ampuan Besar Tuanku Aishah Rohani (HPKK UKM)
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Rekruttering
        • Hospital Queen Elizabeth
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Rekruttering
        • Sarawak General Hospital
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Rekruttering
        • Hospital Ampang
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Rekruttering
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Rekruttering
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Rekruttering
        • Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thailand, 40000
        • Rekruttering
        • Srinagarind Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
        • Rekruttering
        • Songklanagarind Hospital, Prince of Songkla University
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06100
        • Rekruttering
        • Hacettepe University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Klinisk diagnose af NTDT som beskrevet i protokollen
  2. IOL, defineret som LIC ≥ 5 mg Fe/g DW målt ved R2* MRI ved screening
  3. Serumferritin ≥ 300 ng/ml som beskrevet i protokollen

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Hæmoglobin ≤ 8 g/dL
  2. Enhver RBC-transfusion inden for ca. 8 uger før screening som beskrevet i protokollen
  3. Kun for del A: Enhver IKT-brug i ca. 12 uger før screening som beskrevet i protokollen
  4. Kun for del B: Hvis på ICT, enhver ændring i Iron chelation therapy (ICT) dosis i ca. 12 uger før screening som beskrevet i protokollen
  5. Enhver brug af luspatercept eller mitapivat i 6 måneder før screening som beskrevet i protokollen
  6. Absolut kontraindikation til MR

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A Højdosis
Randomiseret 2:2:1
Medicin: REGN7999
Administreret subkutant (SC)
Eksperimentel: Del A Lav dosis
Randomiseret 2:2:1
Medicin: REGN7999
Administreret subkutant (SC)
Placebo komparator: Del A Placebo
Randomiseret 2:2:1
Medicin: Placebo
Administreret SC
Eksperimentel: Del B Højdosis
Randomiseret 2:2:1
Medicin: REGN7999
Administreret subkutant (SC)
Eksperimentel: Del B Lav dosis
Randomiseret 2:2:1
Medicin: REGN7999
Administreret subkutant (SC)
Placebo komparator: Del B Placebo
Randomiseret 2:2:1
Medicin: Placebo
Administreret SC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline i leverjernkoncentration (LIC) ved R2* Magnetisk resonansafbildning (MRI)
Tidsramme: I uge 24
I uge 24
Forekomst af behandlingsvækstbemærkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til uge 72
Op til uge 72
Alvorlighed af tees
Tidsramme: Op til uge 72
Op til uge 72

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i hæmoglobin over tid
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56
Antal RBC-transfusioner påkrævet
Tidsramme: Baseline til uge 72
Baseline til uge 72
Opnåelse af transfusionsuafhængighed
Tidsramme: Baseline til uge 72
Baseline til uge 72
Ændring i RBC-tal over tid
Tidsramme: Baseline til uge 56
Baseline til uge 56
Koncentrationer af REGN7999 i serum over tid
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56
Opnåelse af ≥20% reduktion fra baseline i lic med R2* MRI
Tidsramme: Gennem uge 52
Gennem uge 52
Skift fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Til uge 24
Til uge 24
Skift fra baseline i lic med R2* MRI
Tidsramme: I uge 52
I uge 52
Procentændring fra baseline i lic med R2* MRI
Tidsramme: Til uge 24 og uge 52
Til uge 24 og uge 52
Opnåelse af ≥20% reduktion fra baseline i lic med R2* MRI
Tidsramme: Gennem uge 24
Gennem uge 24
Opnåelse af ≥1,5 g/dl stigning i hæmoglobin til to på hinanden følgende vurderinger i fravær af røde blodlegemer (RBC) transfusioner
Tidsramme: Baseline til uge 56
Baseline til uge 56
Forekomst af anti-Drug Antistof (ADA) til REDN7999 over tid
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56
Størrelsen af ADA til regn7999 over tid
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

24. januar 2028

Studieafslutning (Anslået)

24. januar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

20. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R7999-BThal-2350
  • 2023-508604-37-00 (Ctis: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling.

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikationen, har gjort resultater offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation) , videnskabelig konference, register over kliniske forsøg), har lovhjemmel til at dele dataene og har sikret muligheden for at beskytte deltagernes privatliv.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende et forslag om adgang til individuelle patient- eller aggregerede data fra et Regeneron-sponsoreret klinisk forsøg gennem Vivli. Regenerons uafhængige forskningsanmodningsevalueringskriterier kan findes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner