Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1/2a, enkelt- og flerdosis-eskaleringsstudie af KRRO-110 (REWRITE)

14. april 2026 opdateret af: Korro Bio, Inc.

Et fase 1/2a, enkelt- og multiple-dosis eskaleringsstudie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten, farmakodynamikken og farmakokinetikken af ​​KRRO 110 hos raske voksne frivillige og hos voksne deltagere med Alpha-1 Antitrypsin-mangel (AATD) (REWRITE)

Formålet med dette first-in human (FIH) studie er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetik (PK) af enkelt- og multiple doser af KRRO-110 hos både raske voksne deltagere og hos klinisk stabile patienter med Alpha-1 antitrypsin-mangel (AATD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3065
        • St. Vincent's Hospital Melbourne
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Nucleus Network Pty Ltd
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, New Zealand
        • New Zealand Clinical Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Del A SAD-kohorte Inklusionskriterier (sunde frivillige)

  • Voksne mandlige eller kvindelige deltagere, 18 til 65 år
  • Dokumenteret PiMM-genotype
  • Deltagere, der er villige til og i stand til at give underskrevet skriftligt informeret samtykke

PiZZ Genotype (Del A SAD og Del B MAD kohorter) Inklusionskriterier (PiZZ Genotype)

  • Voksne mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 18 til 70 år (inklusive)
  • Dokumenteret PiZZ genotype
  • Baseline blod totalt AAT niveau < 11 µM/L

Ekskluderingskriterier:

Eksklusionskriterier (sunde frivillige)

  • Kvindelig deltager i den fødedygtige alder eller mandlig deltager, der ikke er i stand til eller uvillig til at bruge et godkendt, pålideligt præventionsmiddel
  • Body mass index (BMI) > 32 eller < 18,5 kg/m2
  • Anamnese eller aktuelle kliniske tegn på leversygdom
  • Bevis på aktiv infektion
  • Anamnese med medicinsk(e) tilstand(er), f.eks. fremskreden hjertesygdom, nuværende eller nylig malignitet, organtransplantation eller anden sygdom
  • Serologisk resultat, der indikerer enhver eksponering (tidligere eller aktiv) for hepatitis C, hepatitis B eller human immundefektvirus (HIV)
  • Respiratorisk eller anden akut sygdom inden for 8 uger
  • Tobaksbrug af enhver art inden for 6 måneder

Eksklusionskriterier (PiZZ-genotype)

  • Kvindelig deltager i den fødedygtige alder eller mandlig deltager, der ikke er i stand til eller uvillig til at bruge et godkendt, pålideligt præventionsmiddel
  • BMI > 32 eller < 18,5 kg/m2 eller vægt > 90 kg
  • Historie med FEV1 < 50 %
  • Anamnese eller aktuelle kliniske tegn på fremskreden leversygdom og/eller lungesygdom
  • Brug af en eksperimentel terapi undtagen KRRO-110 inden for 6 måneder eller 5 halveringstider for den eksperimentelle terapi, alt efter hvad der er størst
  • Tobaksbrug af enhver art inden for 6 måneder
  • Brug af konventionelt doseret AAT-forøgelsesterapi inden for 5 halveringstider
  • Serologisk resultat i overensstemmelse med eksponering for HIV, eller serologi i overensstemmelse med aktiv hepatitis B- eller hepatitis C-infektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm 1: KRRO-110 (del A og del B)
KRRO-110 er et RNA-redigerende oligonukleotid indkapslet i en lipid-nanopartikel (LNP) administreret ved intravenøs (IV) infusion som en enkelt dosis i del A (SAD), multidosis i del B (MAD).
Medicin: KRRO-110
KRRO-110 lægemiddelprodukt, IV
Placebo komparator: Arm 2: Placebo (kun del A)
Placebo, IV administration
Medicin: KRRO-110
KRRO-110 lægemiddelprodukt, IV

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og Tolerabilitet
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 43 i SAD og fra dag 1 til dag 85 i MAD
Type, hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Fra dag 1 til dag 43 i SAD og fra dag 1 til dag 85 i MAD

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik (PK) af KRRO-110
Tidsramme: Dag 1 til dag 43 (SAD) og dag 1 til dag 85 (MAD)
PK-profil af KRRO-110 inklusive maksimal blodkoncentration (Cmax)
Dag 1 til dag 43 (SAD) og dag 1 til dag 85 (MAD)
Farmakodynamik (PD) af KRRO-110
Tidsramme: Dag 1 til dag 43 (SAD) og dag 1 til dag 85 (MAD)
PD-profil af KRRO-110 baseret på ændring fra baseline i alfa-antitrypsin (AAT) enzymniveauer på alle målte tidspunkter (kun PiZZ-deltagere).
Dag 1 til dag 43 (SAD) og dag 1 til dag 85 (MAD)
Farmakokinetik (PK) af KRRO-110
Tidsramme: Dag 1 til dag 43 (SAD) og dag 1 til dag 85 (MAD)
PK-profil for KRRO-110-halveringstid (t1/2), areal under koncentration-tid-kurven (AUC) og bundniveau (kun MAD-kohorter).
Dag 1 til dag 43 (SAD) og dag 1 til dag 85 (MAD)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Korro Bio, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Korro Bio, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. januar 2025

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. oktober 2025

Studieafslutning (Faktiske)

15. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. november 2024

Først opslået (Faktiske)

6. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KRRO-110-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med AATD

Kliniske forsøg med KRRO-110

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner