Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Tyra-300 hos børn med achondroplasia: Beach301

29. september 2026 opdateret af: Tyra Biosciences, Inc

En multicenter, fase 2, dosis-eskalering/dosis-ekspansionsundersøgelse af TYRA-300 hos børn med achondroplasia med åbne vækstplader: Beach301

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and identify potentially effective dose(s) of TYRA-300 in children with achondroplasia with open growth plates.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

This is a Phase 2, multicenter, open-label, dose-escalation study to determine the safety, tolerability, and identify potentially effective dose(s) of TYRA-300, a fibroblast growth factor receptor (FGFR)-3 selective tyrosine kinase inhibitor, in children 3 to 10 years of age with achondroplasia with open growth plates that will examine three cohorts of children: the Sentinel Safety Cohort, Cohort 1, and Cohort 2.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

92

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Rekruttering
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Rekruttering
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Kontakt:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Rekruttering
        • Sheffield Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • California
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90502
        • Rekruttering
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Rekruttering
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Telefonnummer: 410-614-0977
          • E-mail: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65201
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63130
        • Rekruttering
        • Washington University
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53715
        • Rekruttering
        • University of Wisconsin-Madison
        • Kontakt:
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
  • Spanien
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Spanien, 1008
        • Rekruttering
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Kontakt:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28046
        • Rekruttering
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Kontakt:
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Rekruttering
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Aged 3 to 10 years old (inclusive) at the time of consent.
  • Informed consent provided by parent(s) or legal guardian(s). As study participants are less than 18 years old, participants are willing and able to provide written assent (where applicable and required).
  • Molecular diagnosis of achondroplasia (FGFR3 G380R).
  • Radiographically confirmed open growth plates at Screening, as determined by bone age X-ray.
  • Able to stand and ambulate independently.
  • Able to take oral medication.
  • Sentinel Safety Cohort only: aged 5 to 10 years old (inclusive).
  • Cohort 1 only: aged 3 to 10 years old (inclusive) and are naive to prior growth accelerating therapy.
  • Cohort 2 only: aged 3 to 10 years old (inclusive) and have received prior growth accelerating therapy.

Exclusion Criteria:

  • Presence or history of any concurrent disease or condition that would interfere with study participation, safety evaluations, or any uncontrolled or untreated condition that could impact pediatric growth.
  • Diagnosis of endocrine condition that alters calcium/phosphate homeostasis.
  • Prior limb lengthening surgery or planned or expected to have limb lengthening surgery while enrolled in the study.
  • Taking medications that are strong inhibitors or inducers of cytochrome P450 (Cyp) 3A4.
  • History or current evidence of corneal or retinal disorder/keratopathy.
  • Presence of guided growth hardware/8 plates. Planned or anticipated orthopedic surgeries.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TYRA-300 0.125 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Medicin: TYRA-300 0.125 mg/kg

Initial dose level of TYRA-300 per protocol, subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Eksperimentel: TYRA-300 0.25 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Medicin: TYRA-300 0.25 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Eksperimentel: TYRA-300 0.375 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Medicin: TYRA-300 0.375 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Eksperimentel: TYRA-300 0.50 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Medicin: TYRA-300 0.50 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Eksperimentel: TYRA-300 0.625 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Medicin: TYRA-300 0.625 mg/kg

Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v5.0
Tidsramme: Op til 12 måneder
Op til 12 måneder
Ændring fra baseline i årlig væksthastighed (kohort 1)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i årlig væksthastighed (kohort 1)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Skift fra baseline i højden Z-score (kohort 1)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Farmakokinetik: Maksimal plasmakoncentration (CMAX)
Tidsramme: 15 dage
15 dage
Farmakokinetik: Tid til at nå maksimal plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: 15 dage
15 dage
Farmakokinetik: Område under plasmakoncentrationstidskurve (AUC)
Tidsramme: 15 dage
15 dage
Farmakokinetik: Half-levetid på Tyra-300 (T1/2)
Tidsramme: 15 dage
15 dage
Farmakokinetik: Tilsyneladende total clearance (CL/F)
Tidsramme: 15 dage
15 dage
Farmakokinetik: Tilsyneladende distributionsvolumen (VD/F)
Tidsramme: 15 dage
15 dage
Ændring fra baseline i årlig væksthastighed (kohort 2)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i højden Z-score (kohort 2)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i stående højde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i siddehøjde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i øvre og nedre armlængde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i tibiallængde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i lårbenets længde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Ændring fra baseline i armspændingsproportionalitet (armspænding/højdeforhold)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Ændring fra baseline i øvre segment/nedre segmentforhold
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i albueudvidelse
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tyra Biosciences, Inc

Efterforskere

  • Studiestol: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. januar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

24. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. oktober 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TYR300-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner