Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Tyra-300 hos børn med achondroplasia: Beach301

28. august 2026 opdateret af: Tyra Biosciences, Inc

En multicenter, fase 2, dosis-eskalering/dosis-ekspansionsundersøgelse af TYRA-300 hos børn med achondroplasia med åbne vækstplader: Beach301

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og identificere potentielt effektive dosis (er) af TYRA-300 hos børn med achondroplasia med åbne vækstplader.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 2, multicenter, open-label, dosis-eskaleringsundersøgelse for at bestemme sikkerheden, tolerabiliteten og identificere potentielt effektive dosis (er) af TYRA-300, en fibroblastvækstfaktorreceptor (FGFR) -3 selektiv tyrosinkinaseinhibitor , hos børn 3 til 10 år med achondroplasia med åbne vækstplader, der vil undersøge tre kohorter af børn: Sentinel Safety Kohort, kohort 1 og kohort 2.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

92

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Suzanne Lopez
  • Telefonnummer: (619) 728-4805
  • E-mail: ACH@tyra.bio

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Rekruttering
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Rekruttering
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Kontakt:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Rekruttering
        • Sheffield Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • California
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90502
        • Rekruttering
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Rekruttering
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
        • Kontakt:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Telefonnummer: 410-614-0977
          • E-mail: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65201
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63130
        • Rekruttering
        • Washington University
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53715
        • Rekruttering
        • University of Wisconsin-Madison
        • Kontakt:
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
  • Spanien
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Spanien, 1008
        • Rekruttering
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Kontakt:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28046
        • Rekruttering
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Kontakt:
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Rekruttering
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • I alderen 3 til 10 år (inkluderende) på tidspunktet for samtykke.
  • Informeret samtykke leveret af forældre (er) eller juridiske værge (er). Da undersøgelsesdeltagerne er mindre end 18 år gamle, er deltagerne villige og i stand til at give skriftlig samtykke (hvor relevant og krævet).
  • Molekylær diagnose af achondroplasia (FGFR3 G380R).
  • Radiografisk bekræftede åbne vækstplader ved screening, som bestemt ved knoglens røntgenstråle.
  • I stand til at stå og ambulere uafhængigt.
  • I stand til at tage oral medicin.
  • Sentinel Safety Cohort kun: 5 til 10 år gammel (inkluderende).
  • Kun kohort 1: i alderen 3 til 10 år (inkluderende) og er naive til forudgående vækst accelererende terapi.
  • Kun kohort 2: i alderen 3 til 10 år (inkluderende) og har modtaget forudgående vækst accelererende terapi.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse eller historie af enhver samtidig sygdom eller tilstand, der vil forstyrre undersøgelsesdeltagelse, sikkerhedsevalueringer eller enhver ukontrolleret eller ubehandlet tilstand, der kan påvirke pædiatrisk vækst.
  • Diagnose af endokrin tilstand, der ændrer calcium/fosfathomeostase.
  • Tidligere lem forlængelse af kirurgi eller planlagt eller forventet at have lemlængningskirurgi, mens den blev tilmeldt undersøgelsen.
  • At tage medicin, der er stærke inhibitorer eller inducerere af cytochrome P450 (CYP) 3A4.
  • Historie eller nuværende bevis for hornhinde eller nethindeforstyrrelse/keratopati.
  • Tilstedeværelse af guidet væksthardware/8 plader. Planlagte eller forventede ortopædiske operationer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tyra-300 0,125 mg/kg
TYRA-300 leveres som dryskapsler/mini-tablets. Den samlede dosis beregnes baseret på deltagerens vægt. Vægtjusteringer foretages hver 3. måned.
Medicin: Tyra-300 0,125 mg/kg
Det oprindelige dosisniveau af Tyra-300 pr. Protokol, efterfølgende dosisniveau-eskaleringer vil forekomme baseret på kriterier, der er beskrevet i protokollen.
Eksperimentel: Tyra-300 0,25 mg/kg
TYRA-300 leveres som dryskapsler/mini-tablets. Den samlede dosis beregnes baseret på deltagerens vægt. Vægtjusteringer foretages hver 3. måned.
Medicin: Tyra-300 0,25 mg/kg
Efterfølgende eskaleringer på dosisniveau vil forekomme baseret på kriterier, der er beskrevet i protokollen.
Eksperimentel: Tyra-300 0,375 mg/kg
TYRA-300 leveres som dryskapsler/mini-tablets. Den samlede dosis beregnes baseret på deltagerens vægt. Vægtjusteringer foretages hver 3. måned.
Medicin: Tyra-300 0,375 mg/kg
Efterfølgende eskaleringer på dosisniveau vil forekomme baseret på kriterier, der er beskrevet i protokollen.
Eksperimentel: Tyra-300 0,50 mg/kg
TYRA-300 leveres som dryskapsler/mini-tablets. Den samlede dosis beregnes baseret på deltagerens vægt. Vægtjusteringer foretages hver 3. måned.
Medicin: Tyra-300 0,50 mg/kg
Efterfølgende eskaleringer på dosisniveau vil forekomme baseret på kriterier, der er beskrevet i protokollen.
Eksperimentel: TYRA-300 0.625 mg/kg
TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Medicin: TYRA-300 0.625 mg/kg
Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v5.0
Tidsramme: Op til 12 måneder
Op til 12 måneder
Ændring fra baseline i årlig væksthastighed (kohort 1)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i årlig væksthastighed (kohort 1)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Skift fra baseline i højden Z-score (kohort 1)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Farmakokinetik: Maksimal plasmakoncentration (CMAX)
Tidsramme: 15 dage
15 dage
Farmakokinetik: Tid til at nå maksimal plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: 15 dage
15 dage
Farmakokinetik: Område under plasmakoncentrationstidskurve (AUC)
Tidsramme: 15 dage
15 dage
Farmakokinetik: Half-levetid på Tyra-300 (T1/2)
Tidsramme: 15 dage
15 dage
Farmakokinetik: Tilsyneladende total clearance (CL/F)
Tidsramme: 15 dage
15 dage
Farmakokinetik: Tilsyneladende distributionsvolumen (VD/F)
Tidsramme: 15 dage
15 dage
Ændring fra baseline i årlig væksthastighed (kohort 2)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i højden Z-score (kohort 2)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i stående højde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i siddehøjde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i øvre og nedre armlængde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i tibiallængde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i lårbenets længde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Ændring fra baseline i armspændingsproportionalitet (armspænding/højdeforhold)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Ændring fra baseline i øvre segment/nedre segmentforhold
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Skift fra baseline i albueudvidelse
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tyra Biosciences, Inc

Efterforskere

  • Studiestol: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. januar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

24. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TYR300-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner