Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En observationsundersøgelse af deltagere med type 3 von Willebrand sygdom ved profylaktisk behandlingsbehandling (WILL-EMI NIS)

11. juni 2026 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En multicenter ikke-interventionel undersøgelse, der evaluerer blødninger og sundhedsrelateret livskvalitet hos patienter med type 3 von Willebrand sygdom ved profylaktisk behandlingsbehandling

Denne ikke-interventionelle undersøgelse (NIS) er designet til at indsamle information om effektiviteten og sikkerheden ved behandling, der er modtaget i rutinemæssig klinisk pleje, samt måle den sundhedsrelaterede livskvalitet (HRQOL) af deltagere med type 3 Von Willebrand sygdom (VWD), der modtager profylaktisk terapi pr. Lokal plejestandard (SOC) over en observationsperiode på mindst 24 uger.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Von Willebrands sygdom, type 3

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Belgien
- - Leuven, Belgien, 3000
    - UZ Leuven Gasthuisberg
Canada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
    - McGill University Health Center
Colombia
- - Medellín, Colombia
    - IPS SURA Industriales Medellín
Det Forenede Kongerige
- - London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital
  - London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary
Forenede Stater
- California
  - Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
    - UC Davis
- Florida
  - Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
    - University of Florida
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
    - University of Minnesota Medical Center
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
    - Washington University School of Medicine
Frankrig
- - Lille, Frankrig, 59037
    - Hopital Claude Huriez - CHU Lille
  - Paris, Frankrig, 75015
    - Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
Holland
- - Rotterdam, Holland, 3015 GD
    - Erasmus MC
Italien
- Lazio
  - Rome, Lazio, Italien, 00161
    - Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
- Lombardy
  - Milan, Lombardy, Italien, 20122
    - IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Italien, 50134
    - AOU Careggi
Japan
- - Fukuoka, Japan, 830-0011
    - Kurume University Hospital
  - Tokyo, Japan, 160-0023
    - Tokyo Medical University Hospital
Polen
- - Warsaw, Polen, 02-776
    - Instytut Hematologii i Transfuzjologii
Spanien
- - Madrid, Spanien, 28046
    - Hospital Universitario La Paz
  - Seville, Spanien, 41013
    - Hospital Universtiario Virgen del Rocio
Sverige
- - Gothenburg, Sverige, S-413 45
    - Sahlgrenska Universitetssjukhuset
Sydafrika
- - Johannesburg, Sydafrika, 2193
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
Tyskland
- - Bonn, Tyskland, 53127
    - Universitätsklinikum Bonn
  - Duisburg, Tyskland, 47051
    - Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
  - Frankfurt/M., Tyskland, 60590
    - Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Barn
Voksen
Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Denne undersøgelse vil observere cirka 40 deltagere med type 3 VWD (2 år og ældre), der i øjeblikket behandles med SOC -profylaktisk terapi.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

Bekræftet diagnose af type 3 von Willebrand sygdom (VWD), baseret på medicinske poster
Tilstrækkelig hæmatologisk, lever- og nyrefunktion
Dokumenteret og bekræftet tidligere brug af SOC-profylaktisk terapi til VWD (1-3 gange ugentligt, som pr. Foreskrevet dosis) og forventning om at forblive på det samme regime under undersøgelsen
For deltagere af fødedygtige potentiale: Aftale om at forblive abstinent eller overholde præventionskravene

Ekskluderingskriterier:

Arvet eller erhvervet blødningsforstyrrelse bortset fra medfødt type 3 VWD
Historie om gastrointestinal blødning inden for 18 måneder før tilmelding eller enhver tidligere diagnose af angiodysplasi
Historie om intrakraniel blødning
Tidligere eller nuværende behandling af tromboembolisk sygdom eller tegn på tromboembolisk sygdom
Andre tilstande (f.eks. Visse autoimmune sygdomme), der kan øge risikoen for blødning eller trombose
Historie om klinisk signifikant overfølsomhed forbundet med monoklonale antistofbehandlinger eller komponenter i emicizumab -injektionen
Anvendelse af systemiske immunmodulatorer (f.eks. Interferon) til tilmelding eller planlagt brug under undersøgelsen, med undtagelse af antiretroviral terapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Antal grupper/kohorter

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte	Intervention / Behandling
Deltagere med type 3 VWD behandlet med profylaktisk SOC Deltagere med type 3 VWD, i alderen 2 år og derover, som i øjeblikket er på standard for pleje (SOC) profylaktisk terapi, forventes at forblive på det valgte SOC -regime under undersøgelsen. Dosering og behandlingsvarighed af alle studerede medicinske produkter indsamlet som en del af denne undersøgelse er efter den behandlende læge i overensstemmelse med lokal mærkning eller lokale behandlingsretningslinjer.	Medicin: Von Willebrand Factor koncentrerer Brugt i henhold til lokal mærkning eller lokale behandlingsretningslinjer. Medicin: Von Willebrand Factor -koncentrater og faktor VIII -koncentrater Brugt i henhold til lokal mærkning eller lokale behandlingsretningslinjer. Medicin: Faktor VIII koncentrerer sig Brugt i henhold til lokal mærkning eller lokale behandlingsretningslinjer. Medicin: Rekombinant aktiveret faktor VII Brugt i henhold til lokal mærkning eller lokale behandlingsretningslinjer. Medicin: Aktiveret protrombinkompleks koncentrat Brugt i henhold til lokal mærkning eller lokale behandlingsretningslinjer.

Gruppe / kohorte

Intervention / Behandling

Deltagere med type 3 VWD behandlet med profylaktisk SOC

Deltagere med type 3 VWD, i alderen 2 år og derover, som i øjeblikket er på standard for pleje (SOC) profylaktisk terapi, forventes at forblive på det valgte SOC -regime under undersøgelsen. Dosering og behandlingsvarighed af alle studerede medicinske produkter indsamlet som en del af denne undersøgelse er efter den behandlende læge i overensstemmelse med lokal mærkning eller lokale behandlingsretningslinjer.

Medicin: Von Willebrand Factor koncentrerer