Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af MY008211A hos patienter med resterende anæmi på trods af anti-C5 antistofbehandling

5. maj 2025 opdateret af: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

En multicenter, enkeltarms, open-label fase III-undersøgelse for at evaluere effektivitet og sikkerhed for MY008211A-tabletter hos patienter med PNH og resterende anæmi på trods af behandling med anti-C5-antistof.

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​MY008211A hos PNH-patienter med restanæmi på trods af behandling med anti-C5-antistof.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, enkeltarms, open-label fase III klinisk forsøg. Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om MY008211A er effektiv og sikker til behandling af PNH-patienter, der stadig er anæmi efter anti-C5-antistofbehandling.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Telefonnummer: 027-68788900
  • E-mail: lcyxzx@createrna.com

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100032
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital (PUMCH).
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige deltagere ≥ 18 år og BMI ≥ 18,0 kg/m2 med en diagnose af PNH bekræftet ved flowcytometri med høj følsomhed med klonstørrelse ≥ 10%.
  2. Stabilregime af anti-C5-antistofbehandling i mindst 6 måneder før behandlingen, og Hb var stadig <100 g/l.
  3. Det gennemsnitlige hæmoglobinniveau på mindst to test på 4 måneder før screening <100 g/l.
  4. Det gennemsnitlige hæmoglobinniveau af to test i det centrale laboratorium under screening <100 g/l.
  5. Vaccination mod Neisseria -meningitidis -infektion er påkrævet inden start af undersøgelsesbehandlingen. Hvis det ikke er modtaget tidligere, bør vaccination mod Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae -infektioner gives.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med reticulocytter <100x10^9/l; Blodplader <30x10^9/l; Neutrofiler <0,5x10^9/l.
  2. Historie om tilbagevendende invasive infektioner forårsaget af indkapslede organismer, f.eks. Meningococcus eller Pneumococcus.
  3. Kendt eller mistænkt arvelig komplementmangel.
  4. Tidligere knoglemarv eller hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  5. Tidligere splenektomi.
  6. En historie med malignitet inden for 5 år før screening, undtagen kureret lokal basalcellekarcinom i huden og karcinomet in situ af livmoderhalsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: My008211a tabletter
My008211a tabletter 400 mg bud
Medicin: My008211a tabletter
MY008211A Tabletter Deltagere vil modtage MY008211A i en dosis på 400 mg oralt B.I.D
Andre navne:
  • MY008211A

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​deltagere med vedvarende hæmoglobinniveauer på ≥ 120 g/l i mangel af transfusioner af røde blodlegemer (defineret som ingen infusion af røde blodlegemer efter D14 til D168)
Tidsramme: Mellem dag 126 og dag 168
Andelen af ​​patienter med vedvarende hæmoglobinniveauer ≥ 120 g/l blandt dem uden RBC -transfusion.
Mellem dag 126 og dag 168

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring (udtrykt som procentdel) på LDH -niveau fra baseline
Tidsramme: Mellem dag 126 og dag 168
Ændring (udtrykt som procentdel) på LDH -niveau fra baseline
Mellem dag 126 og dag 168
Ændring i reticulocyttælling fra baseline
Tidsramme: Mellem dag 126 og dag 168
Ændring i reticulocyttælling fra baseline
Mellem dag 126 og dag 168
Den kliniske BTH -sats
Tidsramme: Mellem dag 1 og dag 168
Den kliniske BTH -sats
Mellem dag 1 og dag 168
De største ugunstige vaskulære begivenheder
Tidsramme: Mellem dag 1 og dag 168
De største ugunstige vaskulære begivenheder
Mellem dag 1 og dag 168
Andelen af ​​forsøgspersoner med en stigning i hæmoglobinkoncentration ≥ 20 g/l fra baseline blandt personer, der ikke modtager RBC -transfusion (defineret som ingen rød blodlegemer infusion efter D14 til D168)
Tidsramme: Mellem dag 126 og dag 168
Andelen af ​​deltagere, der opnår en vedvarende stigning fra baseline i hæmoglobinniveauer på ≥ 20 g/l vurderet blandt dem uden RBC -transfusion.
Mellem dag 126 og dag 168
Skift fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Mellem dag 126 og dag 168
Ændring i hæmoglobinkoncentration fra baseline hos patienter uden RBC -transfusion.
Mellem dag 126 og dag 168
Andelen af ​​patienter med LDH <1,5 uln blandt dem uden RBC -transfusion.
Tidsramme: Mellem dag 126 og dag 168
Andelen af ​​patienter med hæmolyse kontrollerede (defineret som LDH <1,5 ULN) blandt dem uden RBC -transfusion.
Mellem dag 126 og dag 168
Andelen af ​​patienter uden RBC -transfusion
Tidsramme: Mellem dag 14 og dag 168
Andelen af ​​patienter uden RBC -transfusion.
Mellem dag 14 og dag 168
Ændring i FACIT-F-score fra baseline
Tidsramme: Mellem dag 126 og dag 168
Ændring i facit-fatigue score fra baseline. Facit-fatigue er et spørgeskema på 13 punkter med støtte til dets gyldighed og pålidelighed i PNH, der vurderer patientens selvrapporteret træthed og dens indflydelse på daglige aktiviteter og funktion. Alle facit -skalaer scores, så en høj score er bedre. Da hver af de 13 poster i Facit-F-skalaen varierer fra 0-4, er intervallet af mulige scoringer 0-52, hvor 0 er den værst mulige score og 52 bedst.
Mellem dag 126 og dag 168

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. august 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. april 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. maj 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MY008211A-PNH-3-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger