Badanie bezpieczeństwa i skuteczności MY008211A u pacjentów z niedokrwistością resztkową pomimo leczenia przeciwciał anty-C5

Kryteria włączenia:

1. Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥ 18 lat i BMI ≥ 18,0 kg/m2 z diagnozą PNH potwierdzonymi przez cytometrię przepływową o dużej wrażliwości o wielkości klonu ≥ 10%.
2. Stabilny schemat leczenia przeciwciał anty-C5 przez co najmniej 6 miesięcy przed leczeniem, a HB nadal wynosił <100 g/l.
3. Średni poziom hemoglobiny wynoszący co najmniej dwa testy w 4 miesiące przed badaniem przesiewowym <100 g/l.
4. Średni poziom hemoglobiny dwóch testów w laboratorium centralnym podczas badań przesiewowych <100 g/l.
5. Przed rozpoczęciem leczenia badawczego wymagana jest szczepienie przeciwko infekcji Neisseria meningitidis. Jeśli nie otrzymano wcześniej, należy podać szczepienie przeciwko Streptococcus pneumoniae i Haemophilus infnenzae infekcje.

Kryteria wykluczenia:

1. Pacjenci z retikulocytami <100 x10^9/l; płytki krwi <30x10^9/l; Neutrofile <0,5x10^9/L.
2. Historia nawracających infekcji inwazyjnych spowodowanych przez organizmy kapsułkowane, np. Meningococcus lub Pneumococcus.
3. Znany lub podejrzany o niedobór uzupełnienia dziedzicznego.
4. Poprzedni szpik kostny lub przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych.
5. Poprzednia splenektomia.
6. Historia nowotworów złośliwych w ciągu 5 lat przed badaniem, z wyjątkiem wyleczonego lokalnego raka komórek podstawowych skóry i raka in situ szyjki macicy.