Estudio de seguridad y eficacia de My008211a en pacientes con anemia residual a pesar del tratamiento con anticuerpos anti-C5

Criterios de inclusión:

1. Participantes masculinos y femeninos ≥ 18 años de edad y IMC ≥ 18.0 kg/m2 con un diagnóstico de PNH confirmado por citometría de flujo de alta sensibilidad con tamaño de clon ≥ 10%.
2. Régimen estable del tratamiento con anticuerpos anti-C5 durante al menos 6 meses antes del tratamiento, y Hb todavía era <100 g/L.
3. El nivel promedio de hemoglobina de al menos dos pruebas en 4 meses antes de la detección <100 g/L.
4. El nivel promedio de hemoglobina de dos pruebas en el laboratorio central durante la detección <100 g/L.
5. La vacunación contra la infección de Neisseria meningitidis se requiere antes del inicio del tratamiento del estudio. Si no se recibió anteriormente, se debe administrar la vacunación contra las infecciones por Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae.

Criterios de exclusión:

1. Pacientes con reticulocitos <100x10^9/L; plaquetas <30x10^9/L; Neutrófilos <0.5x10^9/L.
2. Historia de infecciones invasivas recurrentes causadas por organismos encapsulados, por ejemplo. Meningococcus o Pneumococcus.
3. Deficiencia de complemento hereditario conocido o sospechoso.
4. Pasado de médula ósea o trasplante de células madre hematopoyéticas.
5. Esplenectomía previa.
6. Una historia de malignidad dentro de los 5 años previos al detección, excepto el carcinoma de células basales locales curadas de la piel y el carcinoma in situ del cuello uterino.