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Estudo de segurança e eficácia de My008211a em pacientes com anemia residual, apesar do tratamento anticorpo anti-C5

5 de maio de 2025 atualizado por: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Um estudo multicêntrico, de fase III de braço único e de braço único, para avaliar a eficácia e a segurança dos comprimidos MY008211A em pacientes com PNH e anemia residual, apesar do tratamento com anticorpo anti-C5.

O principal objetivo deste estudo é avaliar a eficácia de My008211a em pacientes com PNH com anemia residual, apesar do tratamento com anticorpo anti-C5.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um ensaio clínico de fase III multicêntrico, de braço único e aberto. O objetivo deste estudo é determinar se o MY008211A é eficaz e seguro para o tratamento de pacientes com PNH que ainda são anemia após tratamento com anticorpos anti-C5.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
20

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Número de telefone: 027-68788900
  • E-mail: lcyxzx@createrna.com

Locais de estudo

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100032
        • Recrutamento
        • Peking Union Medical College Hospital (PUMCH).
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Participantes masculinos e femininos ≥ 18 anos de idade e IMC ≥ 18,0 kg/m2 com um diagnóstico de PNH confirmado por citometria de fluxo de alta sensibilidade com tamanho de clone ≥ 10%.
  2. Regime estável do tratamento com anticorpos anti-C5 por pelo menos 6 meses antes do tratamento, e a HB ainda foi <100 g/L.
  3. O nível médio de hemoglobina de pelo menos dois testes em 4 meses antes da triagem <100 g/L.
  4. O nível médio de hemoglobina de dois testes no laboratório central durante a triagem <100 g/L.
  5. A vacinação contra a infecção por Neisseria meningitidis é necessária antes do início do tratamento do estudo. Se não for recebido anteriormente, devem ser dadas a vacinação contra as infecções por Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae.

Critérios de exclusão:

  1. Pacientes com reticulócitos <100x10^9/L; plaquetas <30x10^9/L; Neutrófilos <0,5x10^9/L.
  2. História de infecções invasivas recorrentes causadas por organismos encapsulados, por exemplo, Meningococcus ou pneumococcus.
  3. Deficiência de complemento hereditário conhecido ou suspeito.
  4. Transplante de células -tronco hematopoiéticas anteriores ou hematopoiéticas.
  5. Esplenectomia anterior.
  6. Uma história de malignidade dentro de 5 anos antes da triagem, exceto o carcinoma das células basais locais curadas da pele e carcinoma in situ do colo do útero.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Comprimidos my008211a
My008211a comprimidos de 400 mg de lance
Medicamento: Comprimidos my008211a
Os participantes do My008211A Combutes receberão My008211a na dose de 400 mg por via oral B.I.D
Outros nomes:
  • MY008211A

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A proporção de participantes com níveis sustentados de hemoglobina de ≥ 120 g/L na ausência de transfusões de glóbulos vermelhos (definidos como nenhuma infusão de glóbulos vermelhos após D14 a D168)
Prazo: Entre o dia 126 e o ​​dia 168
A proporção de pacientes com níveis sustentados de hemoglobina ≥ 120 g/L entre aqueles sem transfusão de RBC.
Entre o dia 126 e o ​​dia 168

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança (expressa como porcentagens) no nível de LDH da linha de base
Prazo: Entre o dia 126 e o ​​dia 168
Mudança (expressa como porcentagens) no nível de LDH da linha de base
Entre o dia 126 e o ​​dia 168
Mudança na contagem de reticulócitos da linha de base
Prazo: Entre o dia 126 e o ​​dia 168
Mudança na contagem de reticulócitos da linha de base
Entre o dia 126 e o ​​dia 168
A taxa clínica de BTH
Prazo: Entre o dia 1 e o dia 168
A taxa clínica de BTH
Entre o dia 1 e o dia 168
A principal taxa de eventos vasculares adversos
Prazo: Entre o dia 1 e o dia 168
A principal taxa de eventos vasculares adversos
Entre o dia 1 e o dia 168
A proporção de indivíduos com um aumento na concentração de hemoglobina ≥ 20 g/L da linha de base entre os indivíduos que não recebem transfusão de RBC (definido como nenhuma infusão de glóbulos vermelhos após D14 a D168)
Prazo: Entre o dia 126 e o ​​dia 168
Proporção de participantes que atingem um aumento sustentado da linha de base nos níveis de hemoglobina de ≥ 20 g/L avaliados entre aqueles sem transfusão de RBC.
Entre o dia 126 e o ​​dia 168
Mudança da linha de base em hemoglobina
Prazo: Entre o dia 126 e o ​​dia 168
Alteração na concentração de hemoglobina da linha de base em pacientes sem transfusão de hemácias.
Entre o dia 126 e o ​​dia 168
A proporção de pacientes com LDH <1,5 ULN entre aqueles sem transfusão de hemácias.
Prazo: Entre o dia 126 e o ​​dia 168
A proporção de pacientes com hemólise controlada (definida como LDH <1,5 ULN) entre aqueles sem transfusão de RBC.
Entre o dia 126 e o ​​dia 168
A proporção de pacientes sem transfusão de hemácias
Prazo: Entre o dia 14 e o dia 168
A proporção de pacientes sem transfusão de hemácias.
Entre o dia 14 e o dia 168
Mudança na pontuação FACIT-F em relação à linha de base
Prazo: Entre o dia 126 e o ​​dia 168
Mudança na pontuação do Facit-Fatigue em relação à linha de base. O FACIT-FATIGUE é um questionário de 13 itens com apoio à sua validade e confiabilidade no PNH que avalia a fadiga auto-relatada do paciente e seu impacto nas atividades e funções diárias. Todas as escalas FACIT são pontuadas para que uma pontuação alta seja melhor. Como cada um dos 13 itens da escala FACIT-F varia de 0 a 4, a faixa de pontuações possíveis é de 0 a 52, sendo 0 a pior pontuação possível e 52 a melhor.
Entre o dia 126 e o ​​dia 168

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
30 de agosto de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
9 de abril de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
9 de abril de 2025

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de abril de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
9 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de maio de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • MY008211A-PNH-3-01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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