Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet og sikkerhed af HN2301 i ildfast myasthenia gravis (MG)

10. februar 2026 opdateret af: Shenzhen MagicRNA Biotechnology Co., Ltd

Dosis-eskaleringsundersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af HN2301 hos patienter med ildfast myasthenia gravis (MG)

Dette er en efterforsker-initieret prøve designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​HN2301 i ildfast myasthenia gravis

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er et potentielt undersøgende klinisk forsøg hos personer med ildfast myasthenia gravis. Målet er at evaluere sikkerheden, den oprindelige effektivitet af HN2301injektion i ildfast myasthenia gravis.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Ailian Du, MD
  • Telefonnummer: +86021-67721633
  • E-mail: lotusdu@126.com

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina, 201600
        • Shanghai General Hospital (Songjiang Branch) of Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier

  • Alder: 18-80 år, ingen kønsbegrænsning;

  • Bekræftet diagnose af generaliseret myasthenia gravis (MG) med positive AChR- eller moskusantistoffer, der opfylder mindst en af ​​følgende tilstande:

    (1) gentagen nervestimulering, der antyder neuromuskulær transmissionsdefekt; (2) positiv respons på neostigmin -test; (3) klinisk bedømt forbedring af -MG -symptomer efter oral cholinesteraseinhibitorbehandling;

  • Klinisk klassificering af MG ifølge MGFA-typer IIA-IVB (inklusive IIA, IIB, IIIA, IIIB, IVA, IVB);
  • Baseline MG-ADL (Myasthenia gravis-aktiviteter i dagligdagen) score ≥6 med okulærrelateret score <50%;
  • Dårlig respons og/eller mangel på effektiv behandling under standardterapier, defineret som ingen forbedring eller forværring af symptomer på trods af stabil behandling med kortikosteroider, immunsuppressiva (f.eks. Azathioprin, mycophenolat mofetil, tacrolimus, cyclosporin A, cyclophosphamid) eller rituximab;
  • Forventet overlevelsestid over 12 uger;
  • Tilstrækkelig knoglemarv, koagulation, kardiopulmonal, lever og nyrefunktion ； knoglemarvsfunktion: ANC ≥1,5 × 10⁹/L, ALC ≥0,8 × 10⁹/L, Hb ≥80g/L; Transfusioner eller vækstfaktorer må ikke bruges inden for 7 dage før screening for at opfylde disse kriterier. Koagulationsfunktion: INR eller APTT ≤1,5 ​​× ULN.
  • Hjertefunktion: venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) ≥40% vurderet ved ekkokardiogram (ECHO).
  • Pulmonal funktion: CTCAE -grad ≤1 dyspnø og rumluftspo₂ ≥92% (målt ved pulsoximetri).
  • Leverfunktion: Alt og AST ≤2,5 × Uln; Total Bilirubin <2,0 mg/dL (eller <3,0 mg/dL for personer med Gilberts syndrom).
  • Nyrefunktion: Beregnet kreatinin-clearance (Cockcroft-Gault) ≥50 ml/min uden hydratiseringsassistance.

Ekskluderingskriterier

  • Personer, der er positive for hepatitis B -overfladeantigen (HBsAg) og/eller hepatitis B -kerneantistof (HBCAB) med påviselig eller kvantificerbart HBV -DNA, positivt for hepatitis C -antistof (HCV) med detekterbar eller kvantificerbart HCV -RNA, positivt for HIV -antistof, positivt CMV -DNA, eller CMV DNA over det overbegrænsede detektion; positivt for syfilisantigen eller antistof;
  • Tilstedeværelse af andre ukontrollerede aktive infektioner;
  • Historie om større organtransplantation (f.eks. Hjerte, lunge, lever, nyre) eller knoglemarv/hæmatopoietisk stamcelletransplantation;
  • Gravide eller ammende kvinder;
  • Modtagelse af mRNA-LNP-produkter eller andre LNP-baserede lægemidler inden for de sidste to år;
  • Historie om nogen af ​​følgende kardiovaskulære forhold inden for 6 måneder før screening: New York Heart Association (NYHA) Klasse III eller IV hjertesvigt, myokardieinfarkt, ustabil angina, ukontrolleret eller symptomatisk atriearytmier, enhver ventrikulær arytmi eller anden klinisk signifikant hjerte -sygdom;
  • Historie om ≥klat 2 blødningshændelser inden for 30 dage før screening eller kræver langvarig kontinuerlig antikoagulationsterapi (f.eks. Warfarin, heparin med lav molekylvægt, XA-faktorinhibitorer);
  • Historie om levende vaccination inden for 30 dage før screening;
  • Alvorlige sygdomme i centralnervesystemet eller patologiske ændringer, herunder men ikke begrænset til: cerebrovaskulær ulykke, aneurisme, epilepsi, anfald/kramper, afasi, slagtilfælde, alvorlig hjerneskade, demens, Parkinsons sygdom, cerebellare lidelser, organiske hjerne -syndromer eller psykose;
  • Historie om astma eller alvorlige allergier;
  • Enhver betingelse, der efter efterforskerens mening kan øge patientens risiko eller forstyrre undersøgelsesvurderinger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: HN2301 behandlingsgruppe
Specificeret dosisniveau
Medicin: HN2301 -injektion
Beskrivelse: Tre dosisgrupper blev oprettet, startende fra gruppen med lav dosis og klatring for at udforske den sikre og effektive dosis.
Andre navne:
  • in vivo vogn

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger relateret til HN2301
Tidsramme: 3 måneder
Forekomst og sværhedsgrad af AE'er forbundet med HN2301 som vurderet af CTCAE V5.
3 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
B -celleforhold og tæller i perifert blod
Tidsramme: Dag-28 til 12 måneder
Vurdering af B -celleforhold og tællinger (B -celletællinger pr. Μl perifert blod) og B -celleundersæt (naiv B -celle, hukommelse B -celle) ved flowcytometri (FACS) i perifert blod
Dag-28 til 12 måneder
vivo bil T -celleproduktion
Tidsramme: Dag-28 til 14 dage
Vurdering af bil -T -produktion (bilekspressionsforhold i T -celler) i det perifere blod fra Mg -patienter ved flowcytometri (FACS)
Dag-28 til 14 dage
Ændring fra baseline af MG-ADL-score efter HN2301-administration.
Tidsramme: Dag-28 til 12 måneder
  1. Vurdering af MG-ADL-score fra baselineadministration på forskellige tidspunkter op til måned 12 opfølgende besøg. En total score kan falde mellem 0 og 24 med en højere score, der repræsenterer en mere betydelig grad af sygdomsaktivitet.
  2. Andel af patienter, der opnår en ≥2-punkts reduktion i MG-ADL-score efter HN2301-administration.
Dag-28 til 12 måneder
Ændring fra baseline af MGC -score efter HN2301 -administration.
Tidsramme: Dag-28 til 12 måneder
  1. Vurdering af MGC-score fra baselineadministration på forskellige tidspunkter op til måned 12 opfølgende besøg. En total score kan falde mellem 0 og 50 med en højere score, der repræsenterer en mere betydelig grad af sygdomsaktivitet.
  2. Andel af patienter, der opnår en ≥3-punkts reduktion i MGC-score efter HN2301-administration.
Dag-28 til 12 måneder
Ændring fra baseline af QMG -score efter HN2301 -administration.
Tidsramme: Dag-28 til 12 måneder
  1. Vurdering af QMG fra baselineadministration på forskellige tidspunkter op til måned 12 opfølgende besøg. En total score kan falde mellem 0 og 32, med en højere score, der repræsenterer en mere betydelig grad af sygdomsaktivitet.
  2. Andel af patienter, der opnår en ≥3-punkts reduktion i QMG-score efter HN2301-administration.
Dag-28 til 12 måneder
Ændring fra baseline af Mg-QOL15R-score efter HN2301-administration.
Tidsramme: Dag-28 til 12 måneder
Vurdering af MG-QOL15R fra baselineadministration på forskellige tidspunkter op til måned 12 opfølgende besøg. En total score kan falde mellem 0 og 100, med en lavere score, der repræsenterer en mere betydelig grad af sygdomsaktivitet.
Dag-28 til 12 måneder
Ændring af patienter efter HN2301 -administration.
Tidsramme: Dag-28 til 12 måneder
  1. Andel af patienter uden symptom forværring
  2. Andel af patienter uden symptom tilbagefald
  3. Andel af patienter, der opnår minimale kliniske manifestationer
  4. Andel af patienter, der gennemgår kortikosteroiddosisreduktion
Dag-28 til 12 måneder
Tid til at opnå en ≥2-punkts reduktion i MG-ADL-score efter HN2301-administration.
Tidsramme: 14 dage-12 måneder
Tiden (måneder) for at opnå en ≥2-punkts reduktion i MG-ADL-score efter HN2301-administration af patienten.
14 dage-12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shenzhen MagicRNA Biotechnology Co., Ltd

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Shanghai General Hospital (Songjiang Branch)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Ailian Du, Shanghai Songshan Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. januar 2026

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
11. februar 2026

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
11. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. maj 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. maj 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. februar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HN2301-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger