Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering

15. september 2026 opdateret af: Azafaros B.V.

18-måneders dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenter, fase 3-undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​oral Nizubaglustat (AZ-3102) i sene-ufravigelige og unge former af niemann-pick-type C sygdom og i sen-infantile og juvenile-eretformer af GM1-gangliosidosis eller GM2-banglies og i sen-infantile og juvenile-ere-former af GM1-gangliosidosis eller GM2-banglios og sent-infantile og juvenile-ere-former af GM1-gangliosidosis eller GM2-bangliose

An 18-month double-blind, randomized, placebo-controlled, multicenter, Phase 3 study to evaluate the safety and efficacy of oral nizubaglustat (AZ-3102) in late-infantile and juvenile forms of Niemann-Pick type C disease and in late-infantile and juvenile-onset forms of GM1 gangliosidosis or GM2 gangliosidosis

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 3 randomiseret, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret undersøgelse, der vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​oral Nizubaglustat (AZ-3102) i flere sygdomsområder ved hjælp af et Master Protocol-forskningsprogram. Deltagerne randomiseres til forskellige subprotokoller baseret på sygdomstype: Niemann-pick type C (NPC), GM1 gangliosidose eller GM2-gangliosidose.

Behandlingsspecifikke procedurer vil blive beskrevet i den sygdomsspecifikke subprotokol. Individuelle underprotokoller kan have yderligere krav til støtteberettigelse, sikkerheds- og effektivitetsprocedurer eller slutpunkter, som vil blive beskrevet i de tilsvarende subprotokoller.

For oplysninger, der er specifikke for hver enkelt subprotokol inkluderet i denne undersøgelse, henvises til de tilsvarende, separate, clinicaltrials.gov Registreringer: Niemann-Pick Type C sygdom NCT ######## og GM1 gangliosidosis eller GM2 gangliosidosis NCT ########.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

147

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Contact for Healthcare Professionals
  • Telefonnummer: Please reach out by email
  • E-mail: medinfo@azafaros.com

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Patient Advocacy Representative
  • Telefonnummer: Please reach out by email
  • E-mail: info@azafaros.com

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004 ASL
        • Rekruttering
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Rekruttering
        • Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekruttering
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
        • Kontakt:
  • Brasilien
      • Curitiba, Brasilien, 80250-060
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Pequeno Principe
        • Kontakt:
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90560-030
        • Rekruttering
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Ledende efterforsker:
          • Roberto Giugliani
        • Kontakt:
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilien, 22250-020
        • Rekruttering
        • Instituto Fernandes Figueira
        • Kontakt:
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Rekruttering
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
        • Kontakt:
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C1
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal-1000 rue Saint-Denis
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • London
      • London, London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University College London Hospitals (UCLH)
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Ledende efterforsker:
          • Caroline Hastings, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Minnesota Medical School
        • Kontakt:
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Childrens Center - PIN
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030-7404
        • Rekruttering
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
  • Indien
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, Indien, 682041
        • Rekruttering
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
        • Kontakt:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
        • Rekruttering
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Kontakt:
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
        • Rekruttering
        • JK Lone Hospital
        • Kontakt:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632004
        • Rekruttering
        • Christian Medical College and Hospital
        • Kontakt:
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
  • Mexico
      • Aguascalientes, Mexico, 20000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • Pakistan
    • Punjab Province
      • Lahore, Punjab Province, Pakistan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Children's Hospital & the University of Child Health Lahore
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Rekruttering
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
        • Kontakt:
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugal, 4050-651
  • Schweiz
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Schweiz, 3010
        • Rekruttering
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
        • Kontakt:
  • Spanien
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spanien, 8035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Kontakt:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28009
  • Sverige
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Sverige, 416 50
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
  • Tyrkiet (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Tyrkiet (Türkiye), 1250
        • Rekruttering
        • Cukurova Universitesi Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
        • Kontakt:
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 6500
        • Rekruttering
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
        • Kontakt:
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Rekruttering
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Höchheim, Tyskland, 65239
        • Rekruttering
        • SphinCS GmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mandlige og kvindelige deltagere i alderen 4 år og ældre med en diagnose af den sene-infantile eller ungdomsform af NPC-sygdom. Detaljerede inklusionskriterier præsenteres i NPC-sygdomsspecifikke subprotokol AZA-001-301-NPC (NCTXXX).
  • Mandlige og kvindelige deltagere i alderen 4 år og ældre med en diagnose af GM1 eller GM2 (Tay-Sachs, Sandhoff eller GM2AB-variant sygdom) gangliosidose af sen-infantil/ juvenil indtræden. Detaljerede inklusionskriterier er præsenteret i GM1/GM2 gangliosidosis-specifik subprotocol AZA-001-301-GMX (NCTXXX).

Ekskluderingskriterier:

  • Detaljerede ekskluderingskriterier er præsenteret i NPC-sygdomsspecifikke subprotokol AZA-001-301-NPC
  • Detaljerede ekskluderingskriterier er præsenteret i GM1/GM2 gangliosidosis-specifik subprotokol AZA-001-301-GMX

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Subprotocol NCT07082725: Intervention Group NPC

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Recruiting)
Medicin: AZ-3102
Orale spredbare tabletter
Andre navne:
  • Nizubaglustat
Medicin: Placebo
En matchende placebo administreres i det samme regime som interventionen
Eksperimentel: Subprotocol NCT07082543: Intervention Group GM1/GM2

Participants will be randomized to receive either nizubaglustat or placebo at a 2:1 ratio (nizubaglustat:placebo).

(Active, not recruiting - No longer looking for participants)
Medicin: AZ-3102
Orale spredbare tabletter
Andre navne:
  • Nizubaglustat
Medicin: Placebo
En matchende placebo administreres i det samme regime som interventionen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere, der er tildelt Subprotocol AZA-001-301-NPC
Tidsramme: Baseline til måned 18
Baseline til måned 18
Antal deltagere, der er tildelt Subprotocol AZA-001-301-GMX
Tidsramme: Baseline til måned 18
Baseline til måned 18

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Azafaros B.V.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

14. maj 2028

Studieafslutning (Anslået)

14. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juni 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2025

Først opslået (Faktiske)

8. juli 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. september 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AZA-001-301
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner