Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Prospektiv ikke-randomiseret multicenter forsøg: effektiviteten af terapi hos patienter med akut myeloid leukæmi og Downs syndrom i Rusland (AML-DS-2025)

17. november 2025 opdateret af: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Prospektiv Ikke-randomiseret Multicenter Studie: Effektiviteten af Terapi hos Patienter med Akut Myeloisk Leukæmi og Downs Syndrom i Rusland

Dette prospektive ikke-randomiserede multicenters studie blev oprettet på grundlag af protokol ML DS 2006 og har til formål at standardisere de nuværende behandlingstilgange samt etablere et nationalt netværk for diagnostik, behandling og overvågning af børn (0-18 år) med AML og Downs syndrom i Rusland. Baseret på resultaterne forventer vi at øge den langsigtede overlevelse i alt og hændelsesfri overlevelse hos børn med AML og DS samt reducere den umiddelbare og fjern-toksicitet af kemoterapi ved at reducere dosisbelastningen af kemoterapeutiske lægemidler.

Studiets protokolterapi for alle patienter omfatter fire kemoterapiblokke:

Kursus 1 AIE (cytarabin/idarubicin/etoposid) Kursus 2 AI (cytarabin/idarubicin) Kursus 3 HAD (høj dosis cytarabine (1g)/daunorubicin) Kursus 4 HA (høj dosis cytarabine) Sikkerhed overvåges baseret på CTCAE v5.0

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette prospektive ikke-randomiserede multicenterstudie er oprettet på grundlag af protokol ML DS 2006 og har til formål at standardisere nuværende behandlingstilgange og etablere et nationalt netværk for diagnostik, behandling og monitorering af børn (0-18 år) med AML og Downs syndrom i Rusland. Baseret på resultaterne forventer vi at øge den langsigtede overlevelse og begivenhedsfri overlevelse hos børn med AML og DS og reducere den umiddelbare og fjerne toksicitet af kemoterapi ved at reducere dosisbelastningen af kemoterapeutiske lægemidler.

Patienter, der skal inkluderes: Alder 0-18 år

  • Diagnose af AML, MDS og tilstedeværelse af Downs syndrom (konstitutionel trisomi 21 og mutation i GATA1-genet)
  • Underskrevet informeret samtykke

Patienter, der ikke inkluderes:

  • Børn med Downs syndrom og akut lymfoblastisk leukæmi (ALL)
  • Alvorlige komorbiditeter med kontraindikationer for behandling ifølge protokollen
  • Forbehandling >14 dage med intensiv induktionsterapi
  • Afvisning af al behandling eller vigtige elementer af behandlingen

NB: Patienter med Transient Abnormal Myelopoiesis (TAM) er berettigede til inddragelse, men vil blive inkluderet i analysen som en separat gruppe.

Patienter med M7 AML, trisomi 21 i tumor klonen (uden Downs syndrom fænotype) og mutation i GATA1-genet bør diskuteres individuelt med protokolgruppen for at fastlægge behandlingsstrategien, da patienter med M7 AML og trisomi 21 i tumor klonen (uden Downs syndrom fænotype) ikke er inkluderet i den nuværende version af pædiatriske AML kliniske anbefalinger.

Hvis en patient opfylder inklusionskriterierne, men ikke kan/bør ikke modtage behandling ifølge protokollen, kan han/hun inddrages i studiet som en patient under observation. Resultaterne af behandlingen af patienter under observation vil ikke blive taget i betragtning i vurderingen af behandlingseffektiviteten.

Studiets protokolbehandling for alle patienter inkluderer fire kemoterapiblokke:

Kursus 1 AIE (cytarabin/idarubicin/etoposid) Kursus 2 AI (cytarabin/idarubicin) Kursus 3 HAD (høj-dosis cytarabine (1g)/daunorubicin) Kursus 4 HA (høj-dosis cytarabine)/ Effektparametre inkluderer responsrate; begivenhedsfri overlevelse (EFS); recidivfri overlevelse (RFS); total overlevelse (OS); behandlingsrelateret dødelighed, myelogram, MRD Sikkerhed overvåges baseret på CTCAE v5.0 AML-DS-2025 protokollen inkluderer ikke et vedligeholdelsesbehandlingsforløb for at reducere toksicitet og forbedre livskvaliteten.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
100

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Rusland
      • Moscow, Rusland
        • Rekruttering
        • National medical research center of pediatric haematology, oncology and immulogy named after Dmytriy Rogachyov, Moscow, 117198
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 0-18 år
  • Diagnose af AML, MDS og tilstedeværelse af Downs syndrom (konstitutionel trisomi 21 og mutation i GATA1-genet)
  • Underskrevet informeret samtykke

Eksklusionskriterier:

  • Børn med Downs syndrom og akut lymfatisk leukæmi (ALL)
  • Alvorlige komorbiditeter med kontraindikationer for behandling i henhold til protokollen
  • Forbehandling >14 dage med intensiv induktionsterapi
  • Afvisning af al terapi eller vigtige elementer af terapien

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: 4 kemoterapiblokke: cytarabin/idarubicin/etoposid, cytarabin/idarubicin, højdosis cytarabin
Medicin: 4 kemoterapiblokke: Kursus 1 AIE (cytarabin/idarubicin/etoposid), Kursus 2 AI (cytarabin/idarubicin), Kursus 3 HAD (højdosis cytarabin (1g)/daunorubicin), Kursus 4 HA (højdosis cytarabin).
4 kemoterapi-blokke: Kursus 1 AIE (cytarabin/idarubicin/etoposid), Kursus 2 AI (cytarabin/idarubicin), Kursus 3 HAD (høj-dosis cytarabine (1g)/daunorubicin), Kursus 4 HA (høj-dosis cytarabine).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
hændelsesfri overlevelse
Tidsramme: op til 2 år
Responsrate; hændelsesfri overlevelse (EFS)
op til 2 år
relapsfri overlevelse (RFS)
Tidsramme: op til 2 år
op til 2 år
overlevelse i alt (OS)
Tidsramme: op til 2 år
op til 2 år
behandlingsrelateret dødelighed
Tidsramme: op til 2 år
op til 2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
CTCAE
Tidsramme: op til 2 år
Antal bivirkninger klassificeret efter Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) 5.0
op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. juli 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
24. juli 2030

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. december 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. november 2025

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. november 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NCHPOI- 2025-8

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger