Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Prospektiv ikke-randomisert multisentersstudie: effekten av terapi hos pasienter med akutt myeloid leukemi og Downs syndrom i Russland (AML-DS-2025)

17. november 2025 oppdatert av: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Prospektiv ikke-randomisert multicenterstudie: effekten av terapi hos pasienter med akutt myelogen leukemi og Downs syndrom i Russland

Denne prospektive, ikke-randomiserte multicenterstudien ble opprettet basert på protokoll ML DS 2006 og har som mål å standardisere nåværende behandlingstilnærminger og etablere et nasjonalt nettverk for diagnostisering, behandling og oppfølging av barn (0-18 år) med AML og Downs syndrom i Russland. Basert på resultatene forventer vi å øke langsiktig totaloverlevelse og hendelsesfri overlevelse hos barn med AML og Downs syndrom, samt redusere den umiddelbare og senvirkende toksisiteten til kjemoterapi ved å redusere dosismengden av kjemoterapeutiske legemidler.

Studieprotokollen for behandling for alle pasienter inkluderer fire kjemoterapiblokker:

Kurs 1 AIE (cytarabin/idarubicin/etoposid) Kurs 2 AI (cytarabin/idarubicin) Kurs 3 HAD (høy-dose cytarabine (1g)/daunorubicin) Kurs 4 HA (høy-dose cytarabine) Sikkerhet skal overvåkes basert på CTCAE v5.0

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette prospektive, ikke-randomiserte multisinsstudiet er opprettet basert på protokoll ML DS 2006 og har som mål å standardisere nåværende behandlingstilnærminger og etablere et nasjonalt nettverk for diagnostisering, behandling og overvåking av barn (0-18 år) med AML og Downs syndrom i Russland. Basert på resultatene forventer vi å øke langtids overlevelse og hendelsesfri overlevelse hos barn med AML og DS, og redusere den umiddelbare og sene toksisiteten av kjemoterapi ved å redusere dosebelastningen av kjemoterapeutiske legemidler.

Pasienter som inkluderes: Alder 0-18 år

  • Diagnose AML, MDS og tilstedeværelse av Downs syndrom (konstitusjonell trisomi 21 og mutasjon i GATA1-genet)
  • Signert informert samtykke

Pasienter som ikke inkluderes:

  • Barn med Downs syndrom og akutt lymfatisk leukemi (ALL)
  • Alvorlige komorbiditeter med kontraindikasjoner for behandling i henhold til protokollen
  • Førbehandling >14 dager med intensiv induksjonsterapi
  • Avslag på all terapi eller viktige elementer av terapien

NB: Pasienter med Transient Abnormal Myelopoiesis (TAM) er kvalifisert for inkludering, men vil bli inkludert i analysen som en separat gruppe.

Pasienter med M7 AML, trisomi 21 i tumorklonen (uten Downs syndrom-fenotype) og mutasjon i GATA1-genet bør diskuteres individuelt med protokollgruppen for å fastsette behandlingsstrategi, ettersom pasienter med M7 AML og trisomi 21 i tumorklonen (uten Downs syndrom-fenotype) ikke er inkludert i gjeldende versjon av pediatriske AML-kliniske anbefalinger.

Hvis en pasient oppfyller inklusjonskriteriene, men ikke kan/bør ikke motta behandling i henhold til protokollen, kan han/hun inkluderes i studien som en pasient under observasjon. Resultatene av behandlingen av pasienter under observasjon vil ikke bli tatt med i vurderingen av behandlingseffekt.

Studieprotokollbehandlingen for alle pasienter inkluderer fire kjemoterapiblokker:

Kurs 1 AIE (cytarabin/idarubicin/etoposid) Kurs 2 AI (cytarabin/idarubicin) Kurs 3 HAD (høy-dose cytarabine (1g)/daunorubicin) Kurs 4 HA (høy-dose cytarabine)/ Effektparametere inkluderer responsrate; hendelsesfri overlevelse (EFS); tilbakefallsfri overlevelse (RFS); total overlevelse (OS); behandlingsrelatert dødelighet, myelogram, MRD Sikkerhet overvåkes basert på CTCAE v5.0 AML-DS-2025-protokollen inkluderer ikke et vedlikeholdsterapikurs for å redusere toksisitet og forbedre livskvalitet.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
100

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Russland
      • Moscow, Russland
        • Rekruttering
        • National medical research center of pediatric haematology, oncology and immulogy named after Dmytriy Rogachyov, Moscow, 117198
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 0-18 år
  • Diagnose av AML, MDS og tilstedeværelse av Downs syndrom (konstitusjonell trisomi 21 og mutasjon i GATA1-genet)
  • Signert informert samtykke

Eksklusjonskriterier:

  • Barn med Downs syndrom og akutt lymfatisk leukemi (ALL)
  • Alvorlige komorbiditeter med kontraindikasjoner for behandling i henhold til protokollen
  • Førbehandling >14 dager med intensiv induksjonsterapi
  • Avslag på all terapi eller viktige elementer av terapien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Annen: 4 kjemoterapiblokker: cytarabin/idarubicin/etoposid, cytarabin/idarubicin, høy dose cytarabin
Legemiddel: 4 kjemoterapiblokker: Kurs 1 AIE (cytarabin/idarubicin/etoposid), Kurs 2 AI (cytarabin/idarubicin), Kurs 3 HAD (høy dose cytarabin (1g)/daunorubicin), Kurs 4 HA (høy dose cytarabin).
4 kjemoterapiblokker: Kurs 1 AIE (cytarabin/idarubicin/etoposid), Kurs 2 AI (cytarabin/idarubicin), Kurs 3 HAD (høy-dose cytarabine (1g)/daunorubicin), Kurs 4 HA (høy-dose cytarabine).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
hendelsesfri overlevelse
Tidsramme: opptil 2 år
Responsrate; hendelsesfri overlevelse (EFS)
opptil 2 år
resesjonsfri overlevelse (RFS)
Tidsramme: opptil 2 år
opptil 2 år
total overlevelse (OS)
Tidsramme: opptil 2 år
opptil 2 år
behandlingsrelatert dødelighet
Tidsramme: opptil 2 år
opptil 2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
CTCAE
Tidsramme: opptil 2 år
Antall bivirkninger etter Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) 5.0
opptil 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
24. juli 2025

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
24. juli 2030

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. desember 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
14. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. november 2025

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
18. november 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
20. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. november 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • NCHPOI- 2025-8

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger