Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, effekt, farmakokinetik og immunogenicitet af intravenøs administration af ARGX-119 hos børnedeltagere i alderen 5 til under 18 år med spinal muskelatrofi (Sparkle)

10. september 2026 opdateret af: argenx

En fase 2-dobbeltblindet, randomiseret, placebo-kontrolleret undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, effekten, farmakokinetikken og immunogeniciteten af intravenøs administration af ARGX-119 hos børnedeltagere i alderen 5 til under 18 år med spinal muskelatrofi

Denne undersøgelse har til formål at finde den korrekte dosis af ARGX-119 til børn med SMA. Undersøgelsen vil også undersøge, hvor sikkert undersøgelsesmedicinen er, hvor godt den virker, hvordan den bevæger sig gennem kroppen, og hvordan immunsystemet reagerer på den. Undersøgelsen består af en dobbeltblind behandlingsperiode (DBTP), hvor deltagerne enten vil modtage ARGX-119 IV eller placebo IV, udover sygdomsmodificerende terapi (DMT) i 24 uger. Deltagere, der gennemfører DBTP, vil gå ind i den åbne, aktiv-behandlingsforlængelsesperiode (ATEP), hvor alle deltagere vil modtage ARGX-119 IV i op til 100 uger (cirka 2 år).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 2-undersøgelse har til formål at etablere proof of concept med den alderssvarende dosis af ARGX-119 hos ambulante pædiatriske patienter med spinal muskelatrofi (SMA). Til trods for tilgængelige behandlinger er der stadig et uopfyldt medicinsk behov for patienter med SMA. Dysfunktion i den neuromuskulære junction (NMJ) bidrager til patofysiologien af SMA, herunder muskelsvaghed og trætbarhed. Aktivering af muskelspecifik kinase (MuSK) af ARGX-119 kan stabilisere og forbedre NMJ-funktionen hos patienter med SMA, reducere muskelsvaghed og trætbarhed samt forbedre livskvaliteten.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
60

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Rekruttering
        • Addenbrooke's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Deepa Krishnakumar
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Ledende efterforsker:
          • Mariacristina Scoto
        • Kontakt:
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Ikke rekrutterer endnu
        • MDUK Oxford Neuromuscular Centre
        • Ledende efterforsker:
          • Laurent Servais
        • Kontakt:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Rekruttering
        • Sheffield Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Min Ong
        • Kontakt:
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Rekruttering
        • Royal Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shuko Joseph
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
        • Rekruttering
        • Birmingham Heartlands Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Deepak Parasuraman
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Rekruttering
        • Leeds General Infirmary
        • Ledende efterforsker:
          • Anne-Marie Childs
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kapil Arya, Dr.
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Trukket tilbage
        • Rady Childrens Hospital
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Carolina Tesi Rocha, Dr.
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Rekruttering
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gyula Acsadi, Dr.
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Forenede Stater, 34746
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nancy Kuntz, Dr.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Katherine Mathews, Dr.
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Johns Hopkins Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica Nance, Dr.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Basil Darras, Dr.
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jane Emerson, Dr.
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Claudia Chiriboga, Dr.
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Forenede Stater, 27278
        • Rekruttering
        • Rare Disease Research NC, LLC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Edward Smith, Dr.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • John Brandsema, Dr.
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Forenede Stater, 75028
        • Rekruttering
        • Neurology Rare Disease Center
        • Ledende efterforsker:
          • Diana Castro, Dr.
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Texas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Timothy Lotze, Dr.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Childrens Hospital of The Kings Daughters
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Crystal Proud, Dr.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Er i alderen ≥5 til <18 år ved gennemførelse af den informerede samtykkeproces, defineret som at give informeret samtykke i henhold til lokale forskrifter og have en forælder eller værge til at underskrive ICF, og kan overholde protokollen
  • krav.
  • Har dokumenteret historisk genetisk diagnose af 5q-SMA.
  • Modtager i øjeblikket en stabil SMA-behandlingsregime (nusinersen eller risdiplam) og/eller har en historie med onasemnogene abeparvovec-behandling
  • Skal være i stand til at gå mindst 50 meter uden ganghjælpemidler i 6MWT ved screening

Eksklusionskriterier:

  • Kendt medicinsk tilstand, der vil forstyrre en nøjagtig vurdering af SMA, forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udsætte deltageren for uberettiget risiko, som vurderet af undersøgeren
  • Nylig større operation, undtagen rygsøjlefusion, inden for 3 måneder før screening eller planlægger at have større operation under undersøgelsen
  • Nuværende eller tidligere administration af antimyostatin-terapier inden for de seneste 6 måneder
  • Svær skoliose (defineret som krumning >40°) og/eller kontrakturer ved screening. Historie med rygsøjlefusion inden for 6 måneder før screening eller planlagt under undersøgelsen
  • Respiratorisk insufficiens, defineret ved medicinsk nødvendighed af invasiv eller ikke-invasiv ventilation til dagbehandling mens vågen. Ventilation brugt om natten eller under daglige lure er acceptabelt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: DBTP - ARGX-119 IV
Deltagerne modtager ARGX-119 IV under DBTP
Biologisk: ARGX-119 IV
Intravenøs infusion af ARGX-119
Placebo komparator: DBTP - Placebo IV
Deltagerne modtager placebo IV under DBTP
Andet: Placebo IV
Intravenøs infusion af placebo
Placebo komparator: ATEP - ARGX-119 IV
Deltagerne modtager ARGX-119 IV under ATEP.
Deltagere fra ARGX-119 IV-armen i DBTP vil modtage placebo én gang for at opretholde DBTP-blindingen
Andet: Placebo IV
Intravenøs infusion af placebo
Biologisk: ARGX-119 IV
Intravenøs infusion af ARGX-119

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger
Tidsramme: Op til 124 uger
Bivirkninger
Op til 124 uger
Forekomst af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til 124 uger
Alvorlige bivirkninger
Op til 124 uger
Ændring i RHS total score fra baseline til uge 24 i den dobbeltblindede behandlingsperiode (DBTP)
Tidsramme: Op til 24 uger
RHS (Revised Hammersmith Scale) er en valideret 36-punkts skala udviklet til at evaluere spektret af grovmotorisk funktion.
Maksimal total score; 69 (optimal motorisk funktion)
Op til 24 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline over tid for 6MWT - distance og træthedsindeks
Tidsramme: Op til 124 uger
I 6MWT (6-minutters gangtest) vil deltagerne blive instrueret i at gå så hurtigt som muligt uden at jogge eller løbe langs en 25 meter lineært markeret bane i 6 minutter uden at bruge ganghjælpemidler eller assistance. Den tilbagelagte distance i hele 6-minutters perioden samt andre parametre vil blive bestemt
Op til 124 uger
ARGX-119 serumkoncentrationer over tid
Tidsramme: Op til 124 uger
ARGX-119 serumkoncentrationer over tid
Op til 124 uger
Forekomst af antistoffer mod lægemidlet (ADA) mod ARGX-119
Tidsramme: Op til 124 uger
Forekomst af antistoffer mod lægemidlet (ADA) mod ARGX-119
Op til 124 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
argenx

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
28. maj 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. maj 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. december 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ARGX-119-24-SMA-2001
  • 2025 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523496-32-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger