Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, effekt, farmakokinetik og immunogenicitet af intravenøs administration af ARGX-119 hos børnedeltagere i alderen 5 til under 18 år med spinal muskelatrofi (Sparkle)

20. maj 2026 opdateret af: argenx

En fase 2-dobbeltblindet, randomiseret, placebo-kontrolleret undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, effekten, farmakokinetikken og immunogeniciteten af intravenøs administration af ARGX-119 hos børnedeltagere i alderen 5 til under 18 år med spinal muskelatrofi

Denne undersøgelse har til formål at finde den korrekte dosis af ARGX-119 til børn med SMA. Undersøgelsen vil også undersøge, hvor sikkert undersøgelsesmedicinen er, hvor godt den virker, hvordan den bevæger sig gennem kroppen, og hvordan immunsystemet reagerer på den. Undersøgelsen består af en dobbeltblind behandlingsperiode (DBTP), hvor deltagerne enten vil modtage ARGX-119 IV eller placebo IV, udover sygdomsmodificerende terapi (DMT) i 24 uger. Deltagere, der gennemfører DBTP, vil gå ind i den åbne, aktiv-behandlingsforlængelsesperiode (ATEP), hvor alle deltagere vil modtage ARGX-119 IV i op til 100 uger (cirka 2 år).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 2-undersøgelse har til formål at etablere proof of concept med den alderssvarende dosis af ARGX-119 hos ambulante pædiatriske patienter med spinal muskelatrofi (SMA). Til trods for tilgængelige behandlinger er der stadig et uopfyldt medicinsk behov for patienter med SMA. Dysfunktion i den neuromuskulære junction (NMJ) bidrager til patofysiologien af SMA, herunder muskelsvaghed og trætbarhed. Aktivering af muskelspecifik kinase (MuSK) af ARGX-119 kan stabilisere og forbedre NMJ-funktionen hos patienter med SMA, reducere muskelsvaghed og trætbarhed samt forbedre livskvaliteten.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kapil Arya, Dr.
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Rady Childrens Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Chamindra Laverty, Dr.
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Carolina Tesi Rocha, Dr.
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gyula Acsadi, Dr.
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Forenede Stater, 34746
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nancy Kuntz, Dr.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Katherine Mathews, Dr.
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Johns Hopkins Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica Nance, Dr.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Basil Darras, Dr.
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • William Arnold, Dr.
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Claudia Chiriboga, Dr.
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Forenede Stater, 27278
        • Rekruttering
        • Rare Disease Research NC, LLC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Edward Smith, Dr.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • John Brandsema, Dr.
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Ikke rekrutterer endnu
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Richard Finkel, Dr.
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Forenede Stater, 75028
        • Rekruttering
        • Neurology Rare Disease Center
        • Ledende efterforsker:
          • Diana Castro, Dr.
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Texas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Timothy Lotze, Dr.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Childrens Hospital of The Kings Daughters
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Crystal Proud, Dr.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Er i alderen ≥5 til <18 år ved gennemførelse af den informerede samtykkeproces, defineret som at give informeret samtykke i henhold til lokale forskrifter og have en forælder eller værge til at underskrive ICF, og kan overholde protokollen
  • krav.
  • Har dokumenteret historisk genetisk diagnose af 5q-SMA.
  • Modtager i øjeblikket en stabil SMA-behandlingsregime (nusinersen eller risdiplam) og/eller har en historie med onasemnogene abeparvovec-behandling
  • Skal være i stand til at gå mindst 50 meter uden ganghjælpemidler i 6MWT ved screening

Eksklusionskriterier:

  • Kendt medicinsk tilstand, der vil forstyrre en nøjagtig vurdering af SMA, forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udsætte deltageren for uberettiget risiko, som vurderet af undersøgeren
  • Nylig større operation, undtagen rygsøjlefusion, inden for 3 måneder før screening eller planlægger at have større operation under undersøgelsen
  • Nuværende eller tidligere administration af antimyostatin-terapier inden for de seneste 6 måneder
  • Svær skoliose (defineret som krumning >40°) og/eller kontrakturer ved screening. Historie med rygsøjlefusion inden for 6 måneder før screening eller planlagt under undersøgelsen
  • Respiratorisk insufficiens, defineret ved medicinsk nødvendighed af invasiv eller ikke-invasiv ventilation til dagbehandling mens vågen. Ventilation brugt om natten eller under daglige lure er acceptabelt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DBTP - ARGX-119 IV
Deltagerne modtager ARGX-119 IV under DBTP
Biologisk: ARGX-119 IV
Intravenøs infusion af ARGX-119
Placebo komparator: DBTP - Placebo IV
Deltagerne modtager placebo IV under DBTP
Andet: Placebo IV
Intravenøs infusion af placebo
Placebo komparator: ATEP - ARGX-119 IV
Deltagerne modtager ARGX-119 IV under ATEP.
Deltagere fra ARGX-119 IV-armen i DBTP vil modtage placebo én gang for at opretholde DBTP-blindingen
Andet: Placebo IV
Intravenøs infusion af placebo
Biologisk: ARGX-119 IV
Intravenøs infusion af ARGX-119

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger
Tidsramme: Op til 124 uger
Bivirkninger
Op til 124 uger
Forekomst af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til 124 uger
Alvorlige bivirkninger
Op til 124 uger
Ændring i RHS total score fra baseline til uge 24 i den dobbeltblindede behandlingsperiode (DBTP)
Tidsramme: Op til 24 uger
RHS (Revised Hammersmith Scale) er en valideret 36-punkts skala udviklet til at evaluere spektret af grovmotorisk funktion.
Maksimal total score; 69 (optimal motorisk funktion)
Op til 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline over tid for 6MWT - distance og træthedsindeks
Tidsramme: Op til 124 uger
I 6MWT (6-minutters gangtest) vil deltagerne blive instrueret i at gå så hurtigt som muligt uden at jogge eller løbe langs en 25 meter lineært markeret bane i 6 minutter uden at bruge ganghjælpemidler eller assistance. Den tilbagelagte distance i hele 6-minutters perioden samt andre parametre vil blive bestemt
Op til 124 uger
ARGX-119 serumkoncentrationer over tid
Tidsramme: Op til 124 uger
ARGX-119 serumkoncentrationer over tid
Op til 124 uger
Forekomst af antistoffer mod lægemidlet (ADA) mod ARGX-119
Tidsramme: Op til 124 uger
Forekomst af antistoffer mod lægemidlet (ADA) mod ARGX-119
Op til 124 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

argenx

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. maj 2029

Studieafslutning (Anslået)

28. maj 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. december 2025

Først opslået (Faktiske)

17. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. maj 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARGX-119-24-SMA-2001
  • 2025-523496-32-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi (SMA)

Kliniske forsøg med Placebo IV

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner