Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ARGX-119:n turvallisuuden, siedettävyyden, tehon, farmakokinetiikan ja immunogeenisuuden arvioimiseksi intravenoosissa annostelussa lasten osallistujilla, jotka ovat 5–alle 18-vuotiaita ja joilla on selkäydinlihasatrofia (Sparkle)

torstai 10. syyskuuta 2026 päivittänyt: argenx

Fasa 2 kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumelääkekontrolloitu tutkimus ARGX-119:n turvallisuuden, siedettävyyden, tehon, farmakokinetiikan ja immunogeenisuuden arvioimiseksi 5 vuotta täyttäneistä alle 18-vuotiaista selkäydinlihasatrofiaa sairastavista lapsista

Tämä tutkimus pyrkii löytämään oikean ARGX-119-annoksen lapsille, joilla on SMA. Tutkimuksessa tarkastellaan myös, kuinka turvallinen tutkimuslääke on, kuinka hyvin se toimii, kuinka se liikkuu kehossa ja kuinka immuunijärjestelmä reagoi siihen. Tutkimus koostuu kaksoissokkotutkittavajaksosta (DBTP), jolla osallistujat saavat joko ARGX-119 IV:n tai lumelääkettä IV:n sairautta muokkaavan hoidon (DMT) ohella 24 viikon ajan. DBTP:n suorittaneet osallistujat siirtyvät avoimen merkinnän aktiivisen hoidon jatkojaksolle (ATEP), jolla kaikki osallistujat saavat ARGX-119 IV:tä jopa 100 viikon ajan (noin 2 vuotta).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaiheen 2 tutkimus pyrkii osoittamaan käsitteen toimivuuden ARGX-119:n ikäihmisten sopivalla annoksella liikkuvilla lapsipotilailla, joilla on selkäydinkanavan lihasatrofia (SMA). Saatavista hoidoista huolimatta SMA-potilailla on edelleen tyydyttämätön lääketieteellinen tarve. Hermolihasliitoksen (NMJ) toimintahäiriö osaltaan vaikuttaa SMA:n patofysiologiaan, mukaan lukien lihasheikkous ja väsymiskyky. ARGX-119:n aktivoima lihasspesifisen kinasin (MuSK) aktivaatio voi vakiinnuttaa ja parantaa NMJ:n toimintaa SMA-potilailla, vähentäen lihasheikkoutta ja väsymiskykyä sekä parantaen elämänlaatua.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
60

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Rekrytointi
        • Addenbrooke's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Deepa Krishnakumar
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Ei vielä rekrytointia
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Päätutkija:
          • Mariacristina Scoto
        • Ottaa yhteyttä:
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Ei vielä rekrytointia
        • MDUK Oxford Neuromuscular Centre
        • Päätutkija:
          • Laurent Servais
        • Ottaa yhteyttä:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
        • Rekrytointi
        • Sheffield Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Min Ong
        • Ottaa yhteyttä:
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Rekrytointi
        • Royal Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Shuko Joseph
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
        • Rekrytointi
        • Birmingham Heartlands Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Deepak Parasuraman
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
        • Rekrytointi
        • Leeds General Infirmary
        • Päätutkija:
          • Anne-Marie Childs
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Rekrytointi
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kapil Arya, Dr.
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Peruutettu
        • Rady Childrens Hospital
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Rekrytointi
        • Stanford University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Carolina Tesi Rocha, Dr.
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Rekrytointi
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Gyula Acsadi, Dr.
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Yhdysvallat, 34746
        • Rekrytointi
        • Rare Disease Research FL LLC
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Renata Shih, Dr.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nancy Kuntz, Dr.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Katherine Mathews, Dr.
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Johns Hopkins Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jessica Nance, Dr.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Boston Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Basil Darras, Dr.
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jane Emerson, Dr.
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Ei vielä rekrytointia
        • Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Claudia Chiriboga, Dr.
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Yhdysvallat, 27278
        • Rekrytointi
        • Rare Disease Research NC, LLC
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Edward Smith, Dr.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Ei vielä rekrytointia
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • John Brandsema, Dr.
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Yhdysvallat, 75028
        • Rekrytointi
        • Neurology Rare Disease Center
        • Päätutkija:
          • Diana Castro, Dr.
        • Ottaa yhteyttä:
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Texas Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Timothy Lotze
          • Puhelinnumero: (832) 822-1779
          • Sähköposti: tlotze@bcm.edu
        • Päätutkija:
          • Timothy Lotze, Dr.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Ei vielä rekrytointia
        • Childrens Hospital of The Kings Daughters
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Crystal Proud, Dr.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • On 5–<18-vuotias suostumuksen antamishetkellä, mikä määritellään paikallisten säädösten mukaisen tiedostetun suostumuksen antamiseksi ja vanhemman tai huoltajan allekirjoittaman suostumislomakkeen sekä kykenevän noudattamaan tutkimussuunnitelmaa
  • vaatimuksia.
  • On dokumentoitu historiallinen geneettinen diagnoosi 5q-SMA:sta.
  • Saa parhaillaan vakaata SMA-hoitoa (nusinersen tai risdiplam) ja/tai on saanut aiemmin onasemnogeeni abeparvovec -hoitoa
  • Kykenee kävelemään vähintään 50 metriä kävelytukea käyttämättä 6MWT-testissä seulontavaiheessa

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu sairaus, joka häiritsee SMA:n tarkkaa arviointia, vaikuttaa tutkimustuloksiin tai aiheuttaa osallistujalle kohtuutonta riskiä tutkijan arvioimana
  • Äskettäinen suuri leikkaus, lukuun ottamatta selkärangan nivelistutusta, 3 kuukauden kuluessa seulonnasta tai aikomus suureen leikkaukseen tutkimuksen aikana
  • Nykyinen tai aiempi antimüostatinihoito viimeisen 6 kuukauden aikana
  • Vakava skolioosi (määritelty >40° kaarevuudeksi) ja/tai kontraktuurit seulonnassa. Selkärangan nivelistutuksen historia 6 kuukauden kuluessa seulonnasta tai suunniteltu tutkimuksen aikana
  • Hengitysvajaus, määritelty invasiivisen tai ei-invasiivisen hengityksen lääketieteelliseksi tarpeeksi päiväaikaan hereillä ollessa. Yöllä tai päiväuniaikaan käytettävä hengitysapu on hyväksyttävää.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: DBTP - ARGX-119 IV
Osallistujat saavat ARGX-119 IV:n DBTP:n aikana
Biologinen: ARGX-119 IV
ARGX-119:n laskimonsisäinen infuusio
Placebo Comparator: DBTP - Plasebo IV
Osallistujat saavat lumelääkettä IV:nä DBTP:n aikana
Muut: Placebo IV
Laskimonsisäinen lumelääkeinfuusio
Placebo Comparator: ATEP - ARGX-119 IV
Osallistujat saavat ARGX-119 IV:n ATEP:n aikana. DBTP:n ARGX-119 IV-ryhmän osallistujat saavat kerran lumelääkettä DBTP:n sokeuttamisen ylläpitämiseksi
Muut: Placebo IV
Laskimonsisäinen lumelääkeinfuusio
Biologinen: ARGX-119 IV
ARGX-119:n laskimonsisäinen infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
AE-oireiden esiintyvyys
Aikaikkuna: Enintään 124 viikkoa
Haittatapahtumat
Enintään 124 viikkoa
Vakavien haittatapausten esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 124 viikkoa
Vakavat haittatapahtumat
Jopa 124 viikkoa
Muutos RHS-kokonaispisteistä lähtötasolta 24. viikkoon kaksinkertaisesti sokeutetun hoidonjakson (DBTP) aikana
Aikaikkuna: Enintään 24 viikkoa
RHS (Revised Hammersmith Scale) on validoitu 36 kohdetta sisältävä asteikko, joka on kehitetty arvioimaan karkeiden motoristen toimintojen kirjoa. Maksimi kokonaispisteet; 69 (optimaalinen motorinen toiminta)
Enintään 24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtöarvosta ajan kuluessa 6MWT-testille - matka ja väsymysindeksi
Aikaikkuna: Jopa 124 viikkoa
6MWT-testissä (6 minuutin kävelytestissä) osallistujia ohjeistetaan kävelemään mahdollisimman nopeasti ilman hölkkäämistä tai juoksemista 25 metrin lineaarisesti merkittyä rataa pitkin 6 minuutin ajan käyttämättä kävelyapuvälineitä tai apua. Koko 6 minuutin ajalta kävelty matka sekä muut parametrit määritetään
Jopa 124 viikkoa
ARGX-119 seerumpitoisuudet ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa 124 viikkoa
ARGX-119 seerumpitoisuudet ajan myötä
Jopa 124 viikkoa
ARGX-119:ää vastaan kohdistuvien antidrug-vasta-aineiden (ADA) esiintyvyys
Aikaikkuna: Enintään 124 viikkoa
ARGX-119:ää vastaan suunnattujen lääkevastavaiheiden (ADA) esiintyvyys
Enintään 124 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
argenx

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 19. joulukuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 28. toukokuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 28. toukokuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 15. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 15. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 14. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 10. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • ARGX-119-24-SMA-2001
  • 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523496-32-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia