Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af Telitacicept i behandlingen af børn med okulær myasthenia gravis

5. marts 2026 opdateret af: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Børnehospitalet, Zhejiang University School of Medicine, Nationalt Klinisk Forskningscenter for Børnesundhed

Ved konventionelle behandlingsregimer er pediatrisk okulær myasthenia gravis (OMG) tilbøjelig til tilbagefald og er forbundet med binyrebarkhormon-relaterede bivirkninger, hvilket indikerer et uopfyldt klinisk behov. I maj 2025 blev det målrettede B-celle-biologiske middel Telitacicept godkendt til brug hos voksne patienter med acetylcholinreceptor (AChR)-antistof-positiv generaliseret myasthenia gravis (GMG) og efterfølgende indledt i nationale multicenter-kliniske forsøg for voksen OMG. Vores center offentliggjorde en retrospektiv undersøgelse i Chinese Journal of Evidence-Based Pediatrics i august 2025, som var den første rapport både indenlands og internationalt om effektiviteten og sikkerheden af Telitacicept hos fire pediatriske OMG-patienter. Denne undersøgelse planlægger at gennemføre et prospektivt, multicenter, åbent, enarms klinisk forsøg, der sigter mod at evaluere effektiviteten og sikkerheden af Telitacicept i pediatrisk OMG.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina
        • Shenzhen children's Hospital of China Medical University
        • Kontakt:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten og deres værge underskriver frivilligt informeret samtykkeerklæringen.
  2. Alder < 18 år, mand eller kvinde.
  3. Diagnose med OMG i henhold til de kinesiske retningslinjer for diagnostik og behandling af myasthenia gravis (2025-udgaven).
  4. Modtager kortikosteroidbehandling før inddeling.

Eksklusionskriterier:

  1. Aktiv infektion under behandling: Patienter, der er HBsAg-positive, skal udelukkes. Patienter, der er HBsAg-negative men HBcAb-positive, skal gennemgå kvantitativ HBV-DNA-test. Patienter med et positivt kvantitativt HBV-DNA-resultat skal udelukkes; dem med et negativt resultat kan inddeles.
  2. Svær lever- eller nyreinsufficiens.
  3. Patienter med ondartede svulster andre end thymom.
  4. Patienter inden for 3 måneder efter thymektomi.
  5. Hypogammaglobulinæmi (IgG < 400 mg/dL) eller IgA-mangel (IgA < 10 mg/dL).
  6. Tidligere allergi over for humanafledte biologiske produkter.
  7. Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 28 dage før inddeling eller inden for 5 gange halveringstiden for undersøgelseslægemidlet fra det foregående forsøg (afhængigt af hvad der er længst).
  8. Patienter, som undersøgeren vurderer er uegnede til deltagelse (f.eks. patienter med svære psykiske lidelser).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: en enkelt Telitacicept-behandlingsgruppe
Medicin: Telitacicept
Alle indskrevne pædiatriske patienter med OMG, der opfylder inklusionskriterierne, vil modtage subkutane injektioner af Telitacicept oven i deres eksisterende medicinregime. Doseringen vil blive tilpasset efter patientens kropsvægt: 160 mg pr. dosis for dem, der vejer ≥40 kg; 80 mg pr. dosis for dem, der vejer mellem 20 kg og <40 kg; for patienter, der vejer <20 kg eller er under 5 år, kan en gradvis dosisreduktion overvejes baseret på individuelle omstændigheder. Administreringsplanen for Telitacicept (80 mg eller 160 mg pr. dosis) er som følger: én gang ugentligt via subkutan injektion i de første 12 uger; efterfølgende én gang hver anden uge via subkutan injektion i de næste 12 uger; efterfulgt af én gang hver fjerde uge via subkutan injektion derefter. Kortikosteroider vil gradvist reduceres og afbrydes baseret på ændringer i patientens kliniske tilstand.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ocular Myasthenia Gravis Rating Scale-q Score
Tidsramme: baseline, 1 uge, 2 uger, 3 uger, 4 uger, 6 uger, 8 uger, 10 uger, 12 uger, 16 uger, 20 uger, 24 uger

Denne Ocular Myasthenia Gravis Rating Scale (OMGRate) anvendes til at vurdere symptomers indvirkning på livskvaliteten hos patienter med OMG. OMGRate-q sektionen af skalaen er patientrapporterede resultatkomponenten til evaluering af forbedring af selvopfattede symptomer. Spørgeskemaet udfyldes baseret på patientens tilstand over de sidste 2 uger.

Den samlede score spænder fra 0 til 52 point, hvor højere score indikerer mere alvorlige symptomer og større nedsættelse af daglig livskvalitet.
baseline, 1 uge, 2 uger, 3 uger, 4 uger, 6 uger, 8 uger, 10 uger, 12 uger, 16 uger, 20 uger, 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
kvantitativ Myasthenia Gravis-skala
Tidsramme: baseline, 1 uge, 2 uge, 3 uge, 4 uge, 6 uge, 8 uge, 10 uge, 12 uge, 16 uge, 20 uge, 24 uge

Denne skala er et standardiseret værktøj til den objektive måling af muskelstyrke og udholdenhed i MG-påvirkede muskelgrupper. Den består af 13 punkter, der dækker følgende aspekter: øjne (starttid for dobbeltsyn og øjenlågsfald), ansigtsmuskler (læbelukningsstyrke), svælg og strubehoved (synkning og udtalelsesprøver), respiration (procentdel af tvungen vitalkapacitet i forhold til den forudsagte værdi), hals (varighed af hovedløftning i liggende stilling), håndstyrke (styrkereduktion målt med et dynamometer) og lemmer (varighed af stillingsopretholdelse).

Hvert punkt scores på en 4-punkts skala: 0 (normal), 1 (let), 2 (moderat) og 3 (svær), med en totalscore fra 0 til 39. Højere score indikerer mere alvorlige symptomer.
baseline, 1 uge, 2 uge, 3 uge, 4 uge, 6 uge, 8 uge, 10 uge, 12 uge, 16 uge, 20 uge, 24 uge
Myasthenia Gravis⁃aktiviteter i dagligdagen skala
Tidsramme: baseline, 1 uge, 2 uger, 3 uger, 4 uger, 6 uger, 8 uger, 10 uger, 12 uger, 16 uger, 20 uger, 24 uger

Denne skala anvendes primært til at vurdere symptomers indvirkning på livskvaliteten i hverdagen hos patienter med MG og afspejler sygdommens sværhedsgrad.

Den omfatter 8 punkter, der dækker 4 aspekter: øjne (hyppighed af ptose og dobbeltsyn), bulbærregion (grad af involvering i tale, tygning og synkning), respiration (forholdet mellem vejrtrækning og fysisk aktivitet) og lemmer (evne til at fuldføre daglige bevægelser).

Hvert punkt scores på en skala fra 0 (normalt) til 3 (mest alvorligt), med en samlet score fra 0 til 24. Højere score indikerer større sygdomsalvorlighed.
baseline, 1 uge, 2 uger, 3 uger, 4 uger, 6 uger, 8 uger, 10 uger, 12 uger, 16 uger, 20 uger, 24 uger
Antal og andel af børnepatienter, der får deres hormonbehandling afbrudt
Tidsramme: 8 uger, 16 uger, 24 uger
8 uger, 16 uger, 24 uger
Hyppigheden og sværhedsgraden af bivirkninger
Tidsramme: baseline, 4 uge, 8 uge, 12 uge, 24 uge
baseline, 4 uge, 8 uge, 12 uge, 24 uge

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal og andel af patienter, der stoppede behandling med kolinesterasehæmmere
Tidsramme: 8 uger, 16 uger, 24 uger
8 uger, 16 uger, 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

10. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. december 2025

Først opslået (Faktiske)

23. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KYYS-2025-0347

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Telitacicept

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner