Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af allogene kultiverede adipose-deriverede mesenchymale stromalecelle-injektioner på mundfibrose og handicap hos patienter med systemisk sklerodermi (A-MUSE)

23. december 2025 opdateret af: University Hospital, Toulouse

Effekt og sikkerhed ved allogene kultiverede mesenchymale stromecelleinjektioner fra fedtvæv på mundfibrose og handicap hos patienter med systemisk sclerodermi

Orofaciale manifestationer og mikrostomi er en hyppig komplikation ved systemisk sklerose (SSc) med en betydelig indvirkning på mundhygiejne, tandpleje og livskvalitet. Perioral injektion af allogene kultiverede fedtstamme-celler udgør en lovende tilgang til behandling af sklerodermi-induceret mundfibrose, hvor ingen alternativ terapi er valideret. Formålet med denne fase 2-studie er at sammenligne effektivitet og sikkerhed af perioral injektion af allogene kultiverede fedtstamme-celler (AdMSC) versus placebo for at forbedre oro-facial fibrose hos patienter med systemisk sklerose.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
      • Dijon, Frankrig
        • Dijon Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Martin NIVET
      • Montpellier, Frankrig
        • Montpellier Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alexandre MARIA
      • Nantes, Frankrig
      • Toulouse, Frankrig
        • Toulouse Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Gregory Pugnet
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient, mand eller kvinde, ≥18 år,
  • Patient med systemisk sklerodermi i henhold til ACR/EULAR klassifikationskriterierne fra 2013,
  • Mouth Handicap in Systemic Sclerosis Scale (MHISS) score større end eller lig med 20 (0-48),
  • Rodnan hudscore i ansigtet større end eller lig med 1,
  • Maksimal mundåbning på mindre end 40 mm (afstand mellem tandbuerne)
  • Patienten skal have givet skriftlig informeret samtykke før inklusion,
  • Patienten skal være i stand til at forstå kravene til deltagelse i protokollen.
  • Patient tilknyttet et socialsikringssystem.

Eksklusionskriterier:

  • Patient, der deltager i en klinisk undersøgelse eller har deltaget i en klinisk undersøgelse inden for de foregående 3 måneder,
  • Injektion af botulinumtoksin inden for 4 uger før "inklusionsbesøget",
  • Patient, der har gennemgået autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) inden for mindre end 1 år,
  • Lokal aktiv labial herpesvirus inden for 1 uge før "inklusionsbesøget",
  • Patienter med indikation for intensivering med autolog HSCT (i henhold til EBMT-retningslinjer og nationale MATHEC-SFGMTC-retningslinjer),
  • Krebshistorie inden for de sidste fem år, undtagen succesfuldt fjernet basalcelle/pladecellecarcinom eller succesfuldt fjernet tidligt melanom i huden. Personer, der har haft en succesfuld tumorresektion eller stråle- eller kemoterapi mere end 5 år før inklusion og ingen recidiv, kan inkluderes i studiet,
  • Igangværende stråle- eller kemoterapi,
  • Kvinder, der er gravide eller ammer eller planlægger at blive det eller gøre det i løbet af denne undersøgelse,
  • Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP), der er seksuelt aktive og ikke er villige til at bruge en tilstrækkelig præventionsmetode,
  • Sårbar patient (personer frataget deres frihed ved domstols- eller administrativ beslutning, personer under psykiatrisk behandling, personer indlagt på et sundheds- eller socialetablissement til andre formål end forskning) i henhold til artikel L1121-6 i Sundhedsloven

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: AdMSC
Patienterne vil få standardbehandling (fysioterapi og daglige selvadministrerede øvelser) og modtage allogen AdMSC-injektion i perioralregionen (læber).
Medicin: AdMSC
På dag 0 vil patienterne få AdMSC-injektioner i perioralregionen. Patienterne vil blive fulgt op i 24 uger.
Placebo komparator: Placebo
Patienterne vil få standardbehandling (fysioterapi og daglige selvadministrerede øvelser) og modtage placebo-injektioner i den periorale (læber) region
Medicin: Placebo
På dag 0 får patienterne placeboinjektioner i perioral region. Patienterne følges op i 24 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Mouth Handicap in Systemic Sclerosis-skalaen (MHISS)
Tidsramme: Dag 0, 12 uger efter injektion
ændringen i Mouth Handicap in Systemic Sclerosis-skalaen (MHISS) mellem baseline og uge 12. En forbedring på mindst 5 point vil blive betragtet som klinisk signifikant
Dag 0, 12 uger efter injektion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheden ved behandlingen
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
Sikkerheden i hele forsøgets forløb (indtil uge 24 fra baseline) vil blive vurderet ved overvågning af bivirkninger, alvorlige bivirkninger og reaktioner på injektionsstedet.
Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
Effekt på mundfunktion ved hjælp af ansigtsscannere
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter indsprøjtning
Effekten på mundfunktion er en sammensat måling, der er afledt af ændringen i maksimal afstand mellem fortænder og mundomkreds ved hjælp af ansigtsscannere med digital indsamling af patientens ansigt på blot få sekunder
Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter indsprøjtning
Effekt på orofacial handicap
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
Effekt på orofacial handicap er et sammensat mål afledt af ændringer i Åbning, Tørhed og Æstetik – de 3 subskalaer i MHISS
Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
Patienttilfredshed
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter indsprøjtning
patienterne vil blive bedt om at udfylde et simpelt spørgeskema, hvor deres tilfredshed kan udtrykkes ved en sammensat måling afledt af en semikvantitativ score (utilfreds, let/moderat tilfreds, ret tilfreds og meget tilfreds), Scleroderma Health Assessment Questionnaire (sHAQ), Oral Health Assessment Tool (OHAT), Burden of Face Affected-spørgeskema (BOFA) og EQ-5D-5L
Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter indsprøjtning
Orale vaner og hygiejne
Tidsramme: Dag 0 og 24 uger efter indsprøjtning
Ændring i mundvaner og hygiejne er et sammensat mål afledt fra spørgeskema om mundsundhed og hygiejne
Dag 0 og 24 uger efter indsprøjtning
oral mikroflora
Tidsramme: Dag 0, 12 og 24 uger efter injektion
Ændring i oral mikrobiota målt i ustimuleret spyt
Dag 0, 12 og 24 uger efter injektion
Plaqueindeks
Tidsramme: Dag 0, 12 og 24 uger efter indsprøjtning
Ændring i plakindeks (reflekterer evnen til at opretholde mundhygiejne)
Dag 0, 12 og 24 uger efter indsprøjtning
Ændring i angrebne, manglende og udfyldte tænder
Tidsramme: Dag 0 og 24 uger efter indsprøjtning
Ændring i DMFT-indekset (decayed missing filled teeth) : et almindeligt anvendt indeks valideret af WHO til at vurdere mundstatus, hvor undersøgeren blot tæller antallet af rådne, manglende (på grund af caries eller paradentose) og restaurerede/fyldte tænder.
Dag 0 og 24 uger efter indsprøjtning
Ændring i mandibulær sporing
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
Ændring af mandibulær sporing er en sammensat måling afledt fra mandibulær sporing og artikulær og neuromuskulær aktivitet. Mandibulær sporing og neuromuskulær aktivitet vil blive målt med elektroder placeret for at vurdere muskelaktivitet i hvile, muskelaktivitet under mundlukning samt under ekstrem bevægelse af mundåbning og -lukning, mandibulær fremdrift og tilbagetrækning. Muskelsammentrækningssynkronisme og sammentrækningseffektivitet vil også blive målt samt det 3-dimensionelle inklusionsrum og mandibulær bevægelse under synkning
Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
Holdning ved stabilometri
Tidsramme: Dag 0, 12 og 24 uger efter injektion
Ændre holdning ved stabilometri
Dag 0, 12 og 24 uger efter injektion
psykosociale aspekter og oro-faciale smerter
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter indsprøjtning
Ændring i psykosociale aspekter og orofaciale smerter er en sammensat måling afledt af EDAS21-, Epworth- og Combadazou-Destruhaut-spørgeskemaerne
Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter indsprøjtning
Rodnan hudscore
Tidsramme: Dag 0, 12 og 24 uger efter injektion
Ændring i modificeret Rodnan hudscore
Dag 0, 12 og 24 uger efter injektion
Mundtørhedssyndrom
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
Ændring i mundtørhedssyndrom er en sammensat måling afledt fra ændringen i Xerostomi Inventory-spørgeskemaet, i spytflow, i spyt-pH og Spyt-pH
Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
Effekt på æstetik
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
effekten på estetikken vurderet ved standardiserede todimensionelle fotografier eller ansigtsskanning
Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
Immunovervågning af vaskulære og antifibrotiske biomarkører
Tidsramme: Dag 0 og 12 uger efter injektion
Immunovervågning af vaskulære og antifibrotiske biomarkører (V5. Endothelin-1, Endostatin, Endoglin, Angiotensin I og II, Tie 1 og 2, VEGF, sICAM-1, sVCAM, E-selectin, CXCL4) målt i blodprøver
Dag 0 og 12 uger efter injektion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital, Toulouse

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. april 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. december 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RC31/22/0258
  • 2024-518516-39-00 (Ctis)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger