Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af allogene kultiverede adipose-deriverede mesenchymale stromalecelle-injektioner på mundfibrose og handicap hos patienter med systemisk sklerodermi (A-MUSE)

23. december 2025 opdateret af: University Hospital, Toulouse

Effekt og sikkerhed ved allogene kultiverede mesenchymale stromecelleinjektioner fra fedtvæv på mundfibrose og handicap hos patienter med systemisk sclerodermi

Orofaciale manifestationer og mikrostomi er en hyppig komplikation ved systemisk sklerose (SSc) med en betydelig indvirkning på mundhygiejne, tandpleje og livskvalitet. Perioral injektion af allogene kultiverede fedtstamme-celler udgør en lovende tilgang til behandling af sklerodermi-induceret mundfibrose, hvor ingen alternativ terapi er valideret. Formålet med denne fase 2-studie er at sammenligne effektivitet og sikkerhed af perioral injektion af allogene kultiverede fedtstamme-celler (AdMSC) versus placebo for at forbedre oro-facial fibrose hos patienter med systemisk sklerose.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
      • Dijon, Frankrig
        • Dijon Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Martin NIVET
      • Montpellier, Frankrig
        • Montpellier Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alexandre MARIA
      • Nantes, Frankrig
      • Toulouse, Frankrig
        • Toulouse Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Gregory Pugnet
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient, mand eller kvinde, ≥18 år,
  • Patient med systemisk sklerodermi i henhold til ACR/EULAR klassifikationskriterierne fra 2013,
  • Mouth Handicap in Systemic Sclerosis Scale (MHISS) score større end eller lig med 20 (0-48),
  • Rodnan hudscore i ansigtet større end eller lig med 1,
  • Maksimal mundåbning på mindre end 40 mm (afstand mellem tandbuerne)
  • Patienten skal have givet skriftlig informeret samtykke før inklusion,
  • Patienten skal være i stand til at forstå kravene til deltagelse i protokollen.
  • Patient tilknyttet et socialsikringssystem.

Eksklusionskriterier:

  • Patient, der deltager i en klinisk undersøgelse eller har deltaget i en klinisk undersøgelse inden for de foregående 3 måneder,
  • Injektion af botulinumtoksin inden for 4 uger før "inklusionsbesøget",
  • Patient, der har gennemgået autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) inden for mindre end 1 år,
  • Lokal aktiv labial herpesvirus inden for 1 uge før "inklusionsbesøget",
  • Patienter med indikation for intensivering med autolog HSCT (i henhold til EBMT-retningslinjer og nationale MATHEC-SFGMTC-retningslinjer),
  • Krebshistorie inden for de sidste fem år, undtagen succesfuldt fjernet basalcelle/pladecellecarcinom eller succesfuldt fjernet tidligt melanom i huden. Personer, der har haft en succesfuld tumorresektion eller stråle- eller kemoterapi mere end 5 år før inklusion og ingen recidiv, kan inkluderes i studiet,
  • Igangværende stråle- eller kemoterapi,
  • Kvinder, der er gravide eller ammer eller planlægger at blive det eller gøre det i løbet af denne undersøgelse,
  • Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP), der er seksuelt aktive og ikke er villige til at bruge en tilstrækkelig præventionsmetode,
  • Sårbar patient (personer frataget deres frihed ved domstols- eller administrativ beslutning, personer under psykiatrisk behandling, personer indlagt på et sundheds- eller socialetablissement til andre formål end forskning) i henhold til artikel L1121-6 i Sundhedsloven

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AdMSC
Patienterne vil få standardbehandling (fysioterapi og daglige selvadministrerede øvelser) og modtage allogen AdMSC-injektion i perioralregionen (læber).
Medicin: AdMSC
På dag 0 vil patienterne få AdMSC-injektioner i perioralregionen. Patienterne vil blive fulgt op i 24 uger.
Placebo komparator: Placebo
Patienterne vil få standardbehandling (fysioterapi og daglige selvadministrerede øvelser) og modtage placebo-injektioner i den periorale (læber) region
Medicin: Placebo
På dag 0 får patienterne placeboinjektioner i perioral region. Patienterne følges op i 24 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Mouth Handicap in Systemic Sclerosis-skalaen (MHISS)
Tidsramme: Dag 0, 12 uger efter injektion
ændringen i Mouth Handicap in Systemic Sclerosis-skalaen (MHISS) mellem baseline og uge 12. En forbedring på mindst 5 point vil blive betragtet som klinisk signifikant
Dag 0, 12 uger efter injektion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheden ved behandlingen
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
Sikkerheden i hele forsøgets forløb (indtil uge 24 fra baseline) vil blive vurderet ved overvågning af bivirkninger, alvorlige bivirkninger og reaktioner på injektionsstedet.
Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
Effekt på mundfunktion ved hjælp af ansigtsscannere
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter indsprøjtning
Effekten på mundfunktion er en sammensat måling, der er afledt af ændringen i maksimal afstand mellem fortænder og mundomkreds ved hjælp af ansigtsscannere med digital indsamling af patientens ansigt på blot få sekunder
Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter indsprøjtning
Effekt på orofacial handicap
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
Effekt på orofacial handicap er et sammensat mål afledt af ændringer i Åbning, Tørhed og Æstetik – de 3 subskalaer i MHISS
Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
Patienttilfredshed
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter indsprøjtning
patienterne vil blive bedt om at udfylde et simpelt spørgeskema, hvor deres tilfredshed kan udtrykkes ved en sammensat måling afledt af en semikvantitativ score (utilfreds, let/moderat tilfreds, ret tilfreds og meget tilfreds), Scleroderma Health Assessment Questionnaire (sHAQ), Oral Health Assessment Tool (OHAT), Burden of Face Affected-spørgeskema (BOFA) og EQ-5D-5L
Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter indsprøjtning
Orale vaner og hygiejne
Tidsramme: Dag 0 og 24 uger efter indsprøjtning
Ændring i mundvaner og hygiejne er et sammensat mål afledt fra spørgeskema om mundsundhed og hygiejne
Dag 0 og 24 uger efter indsprøjtning
oral mikroflora
Tidsramme: Dag 0, 12 og 24 uger efter injektion
Ændring i oral mikrobiota målt i ustimuleret spyt
Dag 0, 12 og 24 uger efter injektion
Plaqueindeks
Tidsramme: Dag 0, 12 og 24 uger efter indsprøjtning
Ændring i plakindeks (reflekterer evnen til at opretholde mundhygiejne)
Dag 0, 12 og 24 uger efter indsprøjtning
Ændring i angrebne, manglende og udfyldte tænder
Tidsramme: Dag 0 og 24 uger efter indsprøjtning
Ændring i DMFT-indekset (decayed missing filled teeth) : et almindeligt anvendt indeks valideret af WHO til at vurdere mundstatus, hvor undersøgeren blot tæller antallet af rådne, manglende (på grund af caries eller paradentose) og restaurerede/fyldte tænder.
Dag 0 og 24 uger efter indsprøjtning
Ændring i mandibulær sporing
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
Ændring af mandibulær sporing er en sammensat måling afledt fra mandibulær sporing og artikulær og neuromuskulær aktivitet. Mandibulær sporing og neuromuskulær aktivitet vil blive målt med elektroder placeret for at vurdere muskelaktivitet i hvile, muskelaktivitet under mundlukning samt under ekstrem bevægelse af mundåbning og -lukning, mandibulær fremdrift og tilbagetrækning. Muskelsammentrækningssynkronisme og sammentrækningseffektivitet vil også blive målt samt det 3-dimensionelle inklusionsrum og mandibulær bevægelse under synkning
Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
Holdning ved stabilometri
Tidsramme: Dag 0, 12 og 24 uger efter injektion
Ændre holdning ved stabilometri
Dag 0, 12 og 24 uger efter injektion
psykosociale aspekter og oro-faciale smerter
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter indsprøjtning
Ændring i psykosociale aspekter og orofaciale smerter er en sammensat måling afledt af EDAS21-, Epworth- og Combadazou-Destruhaut-spørgeskemaerne
Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter indsprøjtning
Rodnan hudscore
Tidsramme: Dag 0, 12 og 24 uger efter injektion
Ændring i modificeret Rodnan hudscore
Dag 0, 12 og 24 uger efter injektion
Mundtørhedssyndrom
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
Ændring i mundtørhedssyndrom er en sammensat måling afledt fra ændringen i Xerostomi Inventory-spørgeskemaet, i spytflow, i spyt-pH og Spyt-pH
Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
Effekt på æstetik
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
effekten på estetikken vurderet ved standardiserede todimensionelle fotografier eller ansigtsskanning
Dag 0, 4, 12 og 24 uger efter injektion
Immunovervågning af vaskulære og antifibrotiske biomarkører
Tidsramme: Dag 0 og 12 uger efter injektion
Immunovervågning af vaskulære og antifibrotiske biomarkører (V5. Endothelin-1, Endostatin, Endoglin, Angiotensin I og II, Tie 1 og 2, VEGF, sICAM-1, sVCAM, E-selectin, CXCL4) målt i blodprøver
Dag 0 og 12 uger efter injektion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. april 2028

Studieafslutning (Anslået)

31. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. december 2025

Først opslået (Faktiske)

8. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RC31/22/0258
  • 2024-518516-39-00 (Ctis)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Systemisk sklerodermi

Kliniske forsøg med AdMSC

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner