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Efficacia e Sicurezza delle Iniezioni di Cellule Stromali Mesenchimali Allogeniche Coltivate da Tessuto Adiposo sulla Fibrosi del Cavo Orale e sulla Disabilità nei Pazienti con SclErodermia Sistemica (A-MUSE)

23 dicembre 2025 aggiornato da: University Hospital, Toulouse

Efficacia e sicurezza delle iniezioni di cellule stromali mesenchimali allogeniche coltivate derivate dal tessuto adiposo sulla fibrosi della bocca e sulla disabilità nei pazienti con sclEroderma sistemico

Le manifestazioni orofacciali e la microstomia sono una complicanza frequente nella sclerosi sistemica (SSc) con un impatto significativo sull'igiene orale, le cure dentali e la qualità della vita. L'iniezione peri-orale di cellule stromali adipose coltivate allogeniche costituisce un approccio promettente per trattare la fibrosi orale indotta dalla sclerodermia, dove nessuna terapia alternativa è validata. L'obiettivo di questo studio di fase 2 è confrontare l'efficacia e la sicurezza dell'iniezione periorale di cellule stromali adipose coltivate allogeniche (AdMSC) rispetto al placebo per migliorare la fibrosi oro-facciale nei pazienti con sclerosi sistemica.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non ancora reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
50

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia
      • Dijon, Francia
        • Dijon Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Martin NIVET
      • Montpellier, Francia
        • Montpellier Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alexandre MARIA
      • Nantes, Francia
        • Nantes Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Christian AGARD
      • Toulouse, Francia
        • Toulouse Hospital
        • Investigatore principale:
          • Gregory Pugnet
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Paziente di sesso maschile o femminile di età ≥18 anni,
  • Paziente con sclerodermia sistemica secondo i criteri di classificazione ACR/EULAR 2013,
  • Punteggio della scala Mouth Handicap in Systemic Sclerosis (MHISS) maggiore o uguale a 20 (0-48),
  • Punteggio cutaneo di Rodnan sul viso maggiore o uguale a 1,
  • Apertura massima della bocca inferiore a 40 mm (distanza tra gli archi dentali)
  • Il paziente deve aver fornito il consenso informato scritto prima dell'arruolamento,
  • Il paziente deve essere in grado di comprendere i requisiti della partecipazione al protocollo.
  • Paziente affiliato a un sistema di sicurezza sociale.

Criteri di esclusione:

  • Paziente che partecipa a uno studio clinico o che ha partecipato a uno studio clinico nei precedenti 3 mesi,
  • Iniezione di tossina botulinica entro 4 settimane prima della "visita di inclusione",
  • Paziente che ha subito un trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) in meno di 1 anno,
  • Infezione erpetica labiale attiva locale entro 1 settimana prima della "visita di inclusione",
  • Pazienti con indicazione per l'intensificazione mediante HSCT autologo (secondo le linee guida EBMT e le linee guida nazionali MATHEC-SFGMTC),
  • Storia di cancro negli ultimi cinque anni, eccetto carcinoma basocellulare/carcinoma a cellule squamose asportato con successo, o melanoma cutaneo precoce asportato con successo. I soggetti che hanno avuto una resezione tumorale riuscita o radioterapia o chemioterapia più di 5 anni prima dell'inclusione e senza recidiva, possono essere arruolati nello studio,
  • Radio- o chemioterapia in corso,
  • Donne in gravidanza o in allattamento o che pianificano di esserlo o di allattare durante il corso di questo studio,
  • Donne in età fertile (WOCBP) sessualmente attive e non disposte a utilizzare un metodo contraccettivo adeguato,
  • Paziente vulnerabile (persone private della libertà per decisione giudiziaria o amministrativa, persone sottoposte a trattamento psichiatrico, persone ricoverate in un istituto sanitario o sociale per scopi diversi dalla ricerca) secondo l'articolo L1121-6 del Codice della Salute Pubblica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: AdMSC
I pazienti riceveranno la cura standard (fisioterapia ed esercizi giornalieri autosomministrati) e un'iniezione di AdMSC allogenica nella regione periorale (labbra).
Droga: AdMSC
Al giorno 0, i pazienti riceveranno iniezioni di AdMSC nella regione periorale. I pazienti saranno seguiti per 24 settimane
Comparatore placebo: Placebo
I pazienti seguiranno il trattamento standard (fisioterapia ed esercizi quotidiani auto-somministrati) e riceveranno iniezioni di placebo nella regione periorale (labbra)
Droga: Placebo
Al giorno 0, i pazienti riceveranno iniezioni di placebo nella regione periorale. I pazienti saranno seguiti per 24 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della scala MHISS (Mouth Handicap in Systemic Sclerosis)
Lasso di tempo: Giorno 0, 12 settimane dopo l'iniezione
la variazione della scala Mouth Handicap in Systemic Sclerosis (MHISS) tra il basale e la settimana 12. Un miglioramento di almeno 5 punti sarà considerato clinicamente significativo
Giorno 0, 12 settimane dopo l'iniezione

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza del trattamento
Lasso di tempo: Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
La sicurezza durante tutto il corso dello studio (fino alla settimana 24 dal basale) sarà valutata monitorando eventi avversi, eventi avversi gravi e reazioni nel sito di iniezione.
Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Efficacia sulla funzione orale mediante scanner facciali
Lasso di tempo: Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
L'efficacia sulla funzione orale è una misura composita derivata dalla variazione della distanza interincisale massima e del perimetro orale mediante scanner facciali con acquisizione digitale del volto del paziente in pochi secondi
Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Efficacia sulla disabilità orofacciale
Lasso di tempo: Settimane 0, 4, 12 e 24 dopo l'iniezione
L'efficacia sulla disabilità orofacciale è una misura composita derivata dal cambiamento in Apertura, Secchezza ed Estetica, le 3 sottoscale del MHISS
Settimane 0, 4, 12 e 24 dopo l'iniezione
Soddisfazione del paziente
Lasso di tempo: Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
ai pazienti verrà chiesto di compilare un semplice questionario in cui il loro grado di soddisfazione potrà essere espresso attraverso una misura composita derivata da un punteggio semiquantitativo (insoddisfatto, leggermente/moderatamente soddisfatto, piuttosto soddisfatto e molto soddisfatto), Scleroderma Health Assessment Questionnaire (sHAQ), Oral Health Assessment Tool (OHAT), Burden of Face Affected questionnaire (BOFA) ed EQ-5D-5L
Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Abitudini e igiene orale
Lasso di tempo: Giorno 0 e 24 settimane dopo l'iniezione
Il cambiamento delle abitudini e dell'igiene orale è una misura composita derivata dal questionario sulla salute e igiene orale
Giorno 0 e 24 settimane dopo l'iniezione
microbiota orale
Lasso di tempo: Giorno 0, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Variazione del microbiota orale misurata nella saliva non stimolata
Giorno 0, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Indice di placca
Lasso di tempo: Giorno 0, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Variazione dell'indice di placca (che riflette la capacità di mantenere l'igiene orale)
Giorno 0, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Variazione dei denti cariati, mancanti o otturati
Lasso di tempo: Giorno 0 e 24 settimane dopo l'iniezione
Variazione dell'indice dei denti cariati, mancanti e otturati (DMFT): un indice comunemente utilizzato e convalidato dall'OMS per valutare lo stato orale, in cui l'esaminatore conta semplicemente il numero di denti cariati, mancanti (a causa di carie o malattia parodontale) e restaurati/otturati.
Giorno 0 e 24 settimane dopo l'iniezione
Variazione nel tracciamento mandibolare
Lasso di tempo: Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Il Change Mandibular tracking è una misura composita derivata dal tracciamento mandibolare e dall'attività articolare e neuro-muscolare. Il tracciamento mandibolare e l'attività neuro-muscolare saranno misurati con elettrodi posizionati per valutare l'attività muscolare a riposo, l'attività muscolare durante la chiusura della bocca, nonché durante il movimento estremo di apertura e chiusura della bocca, la propulsione e la deduzione mandibolare. Saranno inoltre misurati il sincronismo della contrazione muscolare e l'efficacia della contrazione, nonché lo spazio di innoclusione tridimensionale e il movimento mandibolare durante la deglutizione.
Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Postura mediante stabilometria
Lasso di tempo: Giorno 0, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Cambiamento posturale mediante stabilometria
Giorno 0, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
aspetti psico-sociali e dolori oro-facciali
Lasso di tempo: Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
La variazione degli aspetti psicosociali e dei dolori orofacciali è una misura composita derivata dai questionari EDAS21, Epworth e Combadazou-Destruhaut
Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Punteggio cutaneo di Rodnan
Lasso di tempo: Giorno 0, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Variazione del punteggio cutaneo di Rodnan modificato
Giorno 0, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Sindrome della bocca secca
Lasso di tempo: Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
La variazione della sindrome della bocca secca è una misura composita derivata dalla variazione del questionario Xerostomia Inventory, dal flusso salivare, dal pH salivare e dal pH salivare
Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Efficacia sull'estetica
Lasso di tempo: Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
l'efficacia sull'estetica valutata mediante fotografie standardizzate bidimensionali o scansione facciale
Giorno 0, 4, 12 e 24 settimane dopo l'iniezione
Immunomonitoraggio dei biomarcatori vascolari e antifibrotici
Lasso di tempo: Giorno 0 e 12 settimane dopo l'iniezione
Immunomonitoraggio dei biomarcatori vascolari e antifibrotici (V5. Endotelina-1, Endostatina, Endoglina, Angiotensina I e II, Tie 1 e 2, VEGF, sICAM-1, sVCAM, E-selectina, CXCL4) misurati in campioni di sangue
Giorno 0 e 12 settimane dopo l'iniezione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University Hospital, Toulouse

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 aprile 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 luglio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 dicembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • RC31/22/0258
  • 2024-518516-39-00 (Ctis)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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