Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En sikkerheds- og tolerabilitetsundersøgelse, der evaluerer CTX310 hos deltagere med refraktære dyslipidemier

17. september 2026 opdateret af: CRISPR Therapeutics AG

En fase 1, åben, multicentrisk, første-på-mennesker, stigende dosisundersøgelse, der evaluerer sikkerheden og tolerabiliteten af en lipidnanopartikelformulering af CRISPR-guide RNA-Cas9 nuclease (CTX310) til in vivo-redigering af angiopoietin-lignende 3 (ANGPTL3)-genet hos deltagere med refraktære dyslipidemier

Dette er et enarms, åbent mærket, multicentret, stigende dosis Fase 1-forsøg, der vil inkludere deltagere i alderen 18 til 75 år med dyslipidæmier, der er refraktære over for tilgængelige behandlinger.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 1, åben-label, multicenter-studie af CTX310 hos deltagere med refraktær dyslipidæmi. Deltagerne vil modtage en dosis CTX310 via intravenøs (IV) infusion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

90

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Rekruttering
        • Royal Adelaide
        • Kontakt:
      • Brisbane, Australien, 4064
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Kontakt:
      • Heidelberg, Australien, 3084
      • Melbourne, Australien, 3168
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Papworth Hospital
        • Kontakt:
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 1YR
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Forenede Stater, 33015
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32216
        • Rekruttering
        • Jacksonville Center for Clinical Research
        • Kontakt:
          • Sonia Gerardo
          • Telefonnummer: 904-730-0101
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32789
      • Port Orange, Florida, Forenede Stater, 32127
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke Early Phase Clinical Research
        • Kontakt:
      • High Point, North Carolina, Forenede Stater, 27260
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Kontakt:
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 2025
      • Christchurch, New Zealand, 8011

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Alder ≥18 og ≤75 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke.
  2. I stand til at give skriftligt informeret samtykke.
  3. Deltagere diagnosticeret med vedvarende dyslipidæmier defineret ved TG ≥150 mg/dL - og LDL-C ≥70 mg/dL hos deltagere med ASCVD, eller LDL-C ≥70 eller 100 mg/dL hos deltagere med henholdsvis eller uden ASCVD, eller TG ≥500 mg/dL.
  4. Refraktær over for maksimal intensitet eller MTD af standard behandlingslinjer for lipidnedsættende behandling tilgængelig gennem rutinemæssig klinisk behandling i mindst 12 uger før screening.
  5. Kvindelige deltagere skal være postmenopausale eller kirurgisk sterile.
  6. Alle mandlige deltagere og deres kvindelige partnere skal acceptere at bruge en acceptabel metode for effektiv prævention i hele forsøgets varighed.

Eksklusionskriterier:

  1. Deltagere med familiært chylomikronemisyndrom (FCS). Nogle undtagelser kan gælde.

  2. Tegn på leversygdom, defineret som men ikke begrænset til:

    LFTS >2 × øvre normalgrænse (ULN), eller totalt bilirubin >2 × ULN, eller INR >1,5 × ULN, eller leverstivhed målt ved leverelastografi

  3. Unormal eller kompromitteret funktion af nyre, hjerte, blod eller lever.
  4. Akut koronarsyndrom eller slagtilfælde inden for 24 uger før dag 1. Akut pankreatitis inden for 12 uger før dag 1.
  5. Nuværende brug eller brug inden for 365 dage fra dag 1 af enhver hepatocyt-målrettet lille interfererende RNA (undtagen inclisiran).
  6. Positiv serologi for HIV, hepatitis B eller hepatitis C (antistof, overfladeantigen eller NAT). Serologi i overensstemmelse med tidligere immunisering vil være berettiget til forsøget.
  7. Enhver tidligere malignitet inden for de seneste 5 år, eller nuværende malignitet (undtagelser for fjernet basalcellecarcinom, pladecellecarcinom in situ og carcinom in situ i livmoderhalsen eller brystet).
  8. Kvinder i den fødedygtige alder.

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde.

Bemærk: De listede inklusions- og eksklusionskriterier repræsenterer den globale protokol. Yderligere eller modificerede berettigelseskriterier kan gælde i visse lande i henhold til lokale regulatoriske og etikkomitékrav samt den godkendte landspecifikke protokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CTX310
Deltagerne vil modtage en intravenøs (IV) infusion.
Medicin: CTX310
CTX310 er en lipid-nanopartikel (LNP) formulering af clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-associeret protein 9 (Cas9) komponenter til in vivo-redigering af målgenet angiopoietin-like 3 (ANGPTL3).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere sikkerheden af CTX310 hos voksne forsøgspersoner med dyslipidæmier, der er refraktære over for tilgængelige behandlinger
Tidsramme: Fra CTX310-infusion op til 12 måneder
Forekomst af dosisbegrænsende toksiciteter og hyppighed af bivirkninger
Fra CTX310-infusion op til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere den foreløbige effekt af CTX310 hos voksne deltagere med dyslipidæmier, der er refraktære over for tilgængelige behandlinger
Tidsramme: Over 12 måneder sammenlignet med udgangspunktet
Procentvis ændring fra baseline i lipidværdier (LDL-C, non-HDL-C, triglycider, apoB og HDL-C)
Over 12 måneder sammenlignet med udgangspunktet
For yderligere at karakterisere sikkerheden af CTX310 hos voksne deltagere med dyslipidæmier, der er refraktære over for tilgængelige behandlinger
Tidsramme: Fra CTX310-infusion op til 12 måneder
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger (AE), herunder behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE) og bivirkninger af særlig interesse (AESI), klinisk signifikante laboratorieafvigelser og klinisk signifikante abnorme vitale tegn.
Fra CTX310-infusion op til 12 måneder
At vurdere farmakokinetikken (PK) af CTX310 hos voksne deltagere med dyslipidæmier, der er refraktære over for tilgængelige behandlinger
Tidsramme: Fra CTX310-infusion op til 12 måneder
Niveauer af CTX310 i blodet over tid
Fra CTX310-infusion op til 12 måneder
For at vurdere den farmakodynamiske (PD) respons af CTX310 hos voksne deltagere med dyslipidæmier, der er refraktære over for tilgængelige behandlinger
Tidsramme: Over 12 måneder sammenlignet med udgangspunktet
Procentvis ændring fra baseline af ANGPTL3
Over 12 måneder sammenlignet med udgangspunktet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CRISPR Therapeutics AG

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

24. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CRSP-CVD-400

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner