En sikkerheds- og tolerabilitetsundersøgelse, der evaluerer CTX310 hos deltagere med refraktære dyslipidemier
19. maj 2026 opdateret af: CRISPR Therapeutics AG
En fase 1, åben, multicentrisk, første-på-mennesker, stigende dosisundersøgelse, der evaluerer sikkerheden og tolerabiliteten af en lipidnanopartikelformulering af CRISPR-guide RNA-Cas9 nuclease (CTX310) til in vivo-redigering af angiopoietin-lignende 3 (ANGPTL3)-genet hos deltagere med refraktære dyslipidemier
Dette er et enarms, åbent mærket, multicentret, stigende dosis Fase 1-forsøg, der vil inkludere deltagere i alderen 18 til 75 år med dyslipidæmier, der er refraktære over for tilgængelige behandlinger.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er en fase 1, åben-label, multicenter-studie af CTX310 hos deltagere med refraktær dyslipidæmi.
Deltagerne vil modtage en dosis CTX310 via intravenøs (IV) infusion.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
90
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Clinical Trials
- Telefonnummer: 877-214-4634
- E-mail: medicalaffairs@crisprtx.com
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australien, 5000
- Rekruttering
- Research Site 1
-
Brisbane, Australien, 4064
- Ikke rekrutterer endnu
- Research Site 15
-
Brisbane, Australien
- Ikke rekrutterer endnu
- Research Site 16
-
Camperdown, Australien, 2050
- Ikke rekrutterer endnu
- Research Site 7
-
Heidelberg, Australien, 3084
- Rekruttering
- Research Site 3
-
Melbourne, Australien, 3168
- Rekruttering
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Cambridge, Det Forenede Kongerige
- Ikke rekrutterer endnu
- Research Site 18
-
London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
- Ikke rekrutterer endnu
- Research Site 8
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 1YR
- Rekruttering
- Research Site 6
-
-
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32216
- Ikke rekrutterer endnu
- Research Site 10
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32789
- Rekruttering
- Research Site 17
-
Port Orange, Florida, Forenede Stater, 32127
- Rekruttering
- Research Site 11
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- Ikke rekrutterer endnu
- Research Site 14
-
High Point, North Carolina, Forenede Stater, 27260
- Rekruttering
- Research Site 13
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Ikke rekrutterer endnu
- Research Site 9
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Ikke rekrutterer endnu
- Research Site 12
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 2025
- Rekruttering
- Research Site 5
-
Christchurch, New Zealand, 8011
- Rekruttering
- Research Site 4
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Alder ≥18 og ≤75 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke.
- I stand til at give skriftligt informeret samtykke.
- Deltagere diagnosticeret med vedvarende dyslipidæmier defineret ved TG ≥150 mg/dL - og LDL-C ≥70 mg/dL hos deltagere med ASCVD, eller LDL-C ≥70 eller 100 mg/dL hos deltagere med henholdsvis eller uden ASCVD, eller TG ≥500 mg/dL.
- Refraktær over for maksimal intensitet eller MTD af standard behandlingslinjer for lipidnedsættende behandling tilgængelig gennem rutinemæssig klinisk behandling i mindst 12 uger før screening.
- Kvindelige deltagere skal være postmenopausale eller kirurgisk sterile.
- Alle mandlige deltagere og deres kvindelige partnere skal acceptere at bruge en acceptabel metode for effektiv prævention i hele forsøgets varighed.
Eksklusionskriterier:
- Deltagere med familiært chylomikronemisyndrom (FCS). Nogle undtagelser kan gælde.
Tegn på leversygdom, defineret som men ikke begrænset til:
LFTS >2 × øvre normalgrænse (ULN), eller totalt bilirubin >2 × ULN, eller INR >1,5 × ULN, eller leverstivhed målt ved leverelastografi
- Unormal eller kompromitteret funktion af nyre, hjerte, blod eller lever.
- Akut koronarsyndrom eller slagtilfælde inden for 24 uger før dag 1. Akut pankreatitis inden for 12 uger før dag 1.
- Nuværende brug eller brug inden for 365 dage fra dag 1 af enhver hepatocyt-målrettet lille interfererende RNA (undtagen inclisiran).
- Positiv serologi for HIV, hepatitis B eller hepatitis C (antistof, overfladeantigen eller NAT). Serologi i overensstemmelse med tidligere immunisering vil være berettiget til forsøget.
- Enhver tidligere malignitet inden for de seneste 5 år, eller nuværende malignitet (undtagelser for fjernet basalcellecarcinom, pladecellecarcinom in situ og carcinom in situ i livmoderhalsen eller brystet).
- Kvinder i den fødedygtige alder.
Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde.
Bemærk: De listede inklusions- og eksklusionskriterier repræsenterer den globale protokol. Yderligere eller modificerede berettigelseskriterier kan gælde i visse lande i henhold til lokale regulatoriske og etikkomitékrav samt den godkendte landspecifikke protokol.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: CTX310
Deltagerne vil modtage en intravenøs (IV) infusion.
|
CTX310 er en lipid-nanopartikel (LNP) formulering af clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-associeret protein 9 (Cas9) komponenter til in vivo-redigering af målgenet angiopoietin-like 3 (ANGPTL3).
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
At evaluere sikkerheden af CTX310 hos voksne forsøgspersoner med dyslipidæmier, der er refraktære over for tilgængelige behandlinger
Tidsramme: Fra CTX310-infusion op til 12 måneder
|
Forekomst af dosisbegrænsende toksiciteter og hyppighed af bivirkninger
|
Fra CTX310-infusion op til 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For at vurdere den foreløbige effekt af CTX310 hos voksne deltagere med dyslipidæmier, der er refraktære over for tilgængelige behandlinger
Tidsramme: Over 12 måneder sammenlignet med udgangspunktet
|
Procentvis ændring fra baseline i lipidværdier (LDL-C, non-HDL-C, triglycider, apoB og HDL-C)
|
Over 12 måneder sammenlignet med udgangspunktet
|
|
For yderligere at karakterisere sikkerheden af CTX310 hos voksne deltagere med dyslipidæmier, der er refraktære over for tilgængelige behandlinger
Tidsramme: Fra CTX310-infusion op til 12 måneder
|
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger (AE), herunder behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE) og bivirkninger af særlig interesse (AESI), klinisk signifikante laboratorieafvigelser og klinisk signifikante abnorme vitale tegn.
|
Fra CTX310-infusion op til 12 måneder
|
|
At vurdere farmakokinetikken (PK) af CTX310 hos voksne deltagere med dyslipidæmier, der er refraktære over for tilgængelige behandlinger
Tidsramme: Fra CTX310-infusion op til 12 måneder
|
Niveauer af CTX310 i blodet over tid
|
Fra CTX310-infusion op til 12 måneder
|
|
For at vurdere den farmakodynamiske (PD) respons af CTX310 hos voksne deltagere med dyslipidæmier, der er refraktære over for tilgængelige behandlinger
Tidsramme: Over 12 måneder sammenlignet med udgangspunktet
|
Procentvis ændring fra baseline af ANGPTL3
|
Over 12 måneder sammenlignet med udgangspunktet
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
21. juni 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. juni 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. juni 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. marts 2026
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
18. marts 2026
Først opslået (Faktiske)
24. marts 2026
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. maj 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. maj 2026
Sidst verificeret
1. maj 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hyperlipidæmi
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Hyperlipoproteinæmier
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Hyperlipoproteinæmi Type II
- Homozygot familiær hyperkolesterolæmi
- Hyperkolesterolæmi
- Dyslipidæmi
- Metaboliske sygdomme
- Hypertriglyceridæmi
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hyperlipoproteinæmi Type V
Andre undersøgelses-id-numre
- CRSP-CVD-400
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .