Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af sikkerhed og foreløbig effekt af ALT001 hos patienter med Multippelt System Atrofi-cerebellar type (SPRITE-C)

4. september 2026 opdateret af: yilong Wang

Undersøgelse af sikkerhed og foreløbig effekt af ALT001 hos patienter med multisyndrom atrofi-cerebellær type

Dette er en single-center, prospektiv, randomiseret, open-label, blinded outcome assessment (PROBE) undersøgelse. I slutningen af PROBE-undersøgelsen kan patienter, der har gennemført undersøgelsen, vælge at indgå i open-label extension (OLE) undersøgelsen. Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den potentielle foreløbige effekt af ALT001 i behandlingen af patienter med multiple system atrophy-cerebellar type (MSA-C).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Multiple system atrophy (MSA) er en progressiv neurodegenerativ lidelse karakteriseret ved en blanding af autonom dysfunktion, Parkinsons syndrom og cerebellært syndrom. Forekomsten af MSA varierer fra 1,9 til 4,9 per 100.000 individer, med en gennemsnitlig debutalder på 56,2 år. Blandt individer på 50 år og derover er prævalensen 3,0 per 100.000. Den gennemsnitlige debutalder for MSA er 56,2 år, og den mediane overlevelse varierer fra 6,2 til 7,5 år. MSA-C-subtypen er forbundet med en dårligere prognose på grund af dens primære involvering af cerebellum og hjernestammen. Hos patienter med MSA-C manifesteres gang- og balanceforstyrrelser tidligt, hvilket fører til, at næsten 50% af patienterne har brug for ganghjælp eller fysisk assistance til at gå inden for tre år efter motoriske symptomers debut. Inden for fem år bliver 60% af patienterne afhængige af kørestol, og efter seks til otte år er de fleste fuldstændigt sengeliggende, hvilket alvorligt påvirker deres livskvalitet. Behandling af MSA-C, en sjælden neurodegenerativ tilstand, forbliver en betydelig udfordring. Nuværende symptomatiske og støttende terapier opfylder ikke behandlingsbehovene hos MSA-C-patienter. Yderligere begrænser potentielle bivirkninger og sygdomsprogression faktorer brugen af visse lægemidler, hvilket understreger det kritiske behov for udvikling af sygdomsmodificerende eller neuroprotektive midler for at bremse sygdomsfremskridt. "ALT001, et nerve-reparationsprotein skabt af Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, er afledt af cellulære eksosomer, et sæt specifikke mikromiljø proteinpolymerer udskilt af stamceller under nødssituationer. Det besidder selektiv sammensætning, målrettet levering, høj effektiv vævsreparation, exceptionel sikkerhed, kemisk stabilitet og bekvem opbevaring. Tidligere grundforskning har indikeret ALT001's potentiale for at fremme endogen neural vævsreparation, med signifikante neuroprotektive og neurorestaurative effekter i dyremodeller. Derfor, baseret på den igangværende undersøgelse hos patienter med MSA-parkinsoniansk subtypen, iværksætter dette projekt yderligere en enkeltcenter, prospektiv, randomiseret, åben-label, blindet endepunktsvurdering (PROBE) undersøgelse, efterfulgt af en åben-label forlængelses (OLE) undersøgelse, specifikt rettet mod patienter med MSA-C-subtypen. Målene er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og potentiel foreløbig effektivitet af ALT001 i behandling af MSA-C-patienter. Denne undersøgelse sigter mod at rekruttere 20 MSA-C-subtype patienter i alderen mellem 30 og 75 år. Besøgsindholdet på hvert stadium af denne undersøgelse inkluderer vitale tegn, neurologisk undersøgelse, laboratorietests (såsom rutinemæssig blodprøve, blod biokemisk undersøgelse, koagulationstest, etc.), billeddannende undersøgelser (såsom MRI, blære ultralyd), neurologiske vurderinger (såsom unified multiple system atrophy rating scale [UMSARS], composite autonomic symptom score [COMPASS], scale for the assessment and rating of ataxia[SARA], quick MSA quality of life questionnaire [MSA-QoL], mini-mental state examination [MMSE]), og cerebrospinalvæskesamling. Forskellige stadier af undersøgelsen fokuserer på overvågning af patienters samtidig medicin, bivirkninger og alvorlige bivirkninger. Detaljeret opfølgning udføres ved slutningen af hver behandlingsperiode, med ansigt-til-ansigt besøg på specifikke tidspunkter. Yderligere er forskere forpligtet til prompte at rapportere og håndtere hændelser, når patienter udvikler nye neurologiske symptomer eller mistænkelige hændelser. Opfølgningsindholdet af undersøgelsen inkluderer behandlings- og opfølgningsvurderinger på flere stadier. Oprindeligt udføres omfattende fysiske undersøgelser, laboratorietests (inklusive blod, urintests, etc.), multidimensionelle scorevurderinger (såsom UMSARS, COMPASS, SARA, MSA-QoL), og hjerneundersøgelser gennem billeddannende teknikker såsom 3T MRI på forsøgspersoner ved baseline. Derefter går forsøgspersoner ind i tre behandlingsperioder og opfølgningsstadier med en varighed på i alt 90 dage, med daglig overvågning af vitale tegn, cerebrospinalvæskesamling, laboratorietests og bivirkningsdokumentation i hvert stadium. Opfølgning under Open-Label Extension (OLE) fasen (fra dag 90 til dag 165 efter randomisering) fortsætter overvågning af vitale tegn, laboratorietests og bivirkningsregistrering. Ved opfølgningsbesøgene på dag 90, dag 180 og dag 360 udføres omfattende fysiske undersøgelser, laboratorietests, ganganalyse, blære ultralyd, MRI og gentagne UMSARS, COMPASS, SARA, MSA-QoL scoringer. Yderligere, hvis patienter oplever nye neurologiske symptomer eller mistænkelige hændelser, vil yderligere besøg blive udført, og forskere er forpligtet til at indsende og fortolke relevante data inden for 72 timer efter hændelsens forekomst.Protokollen for denne undersøgelse er blevet godkendt af etisk komité ved Beijing Tiantan Hospital. Alle deltagere vil give skriftlig informeret samtykke før indtræden i undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Yahui Zhu
  • Telefonnummer: 8613439182912

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100070
        • Rekruttering
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 1. Alder mellem 30 og 75 år inklusive, begge køn;
  • 2. Klinisk etableret eller klinisk sandsynlig MSA-C som defineret af MDS' diagnostiske kriterier fra 2022 for multippel systematrofi;
  • 3. Varighed af MSA-C-relaterede motorsymptomer, inklusive ataksi, ikke længere end 5 år;
  • 4. Score ≤ 3 på punkt 14 i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) del II (motorisk undersøgelse);
  • 5. Estimeret forventet levetid ≥ 1 år som vurderet af undersøgeren;
  • 6. Frivillig deltagelse i denne undersøgelse og afgivelse af skriftligt informeret samtykke

Eksklusionskriterier:

  • 1. Tilstedeværelse af andre sygdomme, der kan forårsage ataksi ved screening (f.eks. infektionssygdomme, immunmedierede sygdomme, tumorer, paraneoplastiske tilstande, arvelige lidelser, traumer, ernæringsmæssige mangler, toksisk eksponering eller andre neurodegenerativ sygdomme);
  • 2. Demens angivet ved Mini-Mental State Examination (MMSE) ved indskrivning (score ≤17 for analfabeter, ≤20 for folkeskoleuddannelse eller ≤24 for mellemskole eller derover) eller en tidligere definitiv diagnose på demens;
  • 3. Tegn på andre centralnervesystempatologier på hjerne-MRI ved screening, der tyder på en diagnose af neurodegenerative sygdomme andet end MSA; eller andre signifikante patologiske fund på hjerne-MRI ved screening, inklusive men ikke begrænset til: cerebral blødning, akut cerebral infarkt, aneurisme, vaskulær misdannelse, infektiøse læsioner, hjernetumor eller andre rumoptagende læsioner (meningeomer eller arachnoidcyster med en maksimal diameter <1 cm udelukker ikke);
  • 4. Tilstedeværelse af immunmedierede sygdomme, der er utilstrækkeligt kontrolleret eller kræver behandling med biologiske midler;
  • 5. Kendt historie med allergier over for biologiske midler, såsom proteiner eller cellebaserede produkter;
  • 6. Modtagelse af enhver vaccination inden for de sidste 1 måned;
  • 7. Patienter med en tidligere definitiv diagnose på malignitet eller dem, der i øjeblikket modtager anti-tumor lægemiddelbehandling;
  • 8. Patienter med en tidligere definitiv diagnose på epilepsi eller dem, der i øjeblikket tager anti-epileptiske lægemidler;
  • 9. Tilstedeværelse af lændesøjlesygdomme eller deformiteter, eller andre kontraindikationer mod lumbalpunktur;
  • 10. Koagulationsabnormaliteter ved indskrivning (f.eks. trombocytantal <100 × 10⁹/L; protrombintid [PT] >3 sekunder), en tidligere diagnose på koagulationsforstyrrelser som hæmofili, eller nuværende brug af to eller flere antipladeletmidler;
  • 11. Kontraindikationer mod MRI (f.eks. klaustrofobi, implanteret pacemaker eller ferromagnetisk metal);
  • 12. Samtidig svær leversvigt, nyresvigt eller svær hjertesvigt (svær leversvigt defineret som ALT ≥1,5 gange den øvre normale grænse eller AST ≥1,5 gange den øvre normale grænse; svær nyresvigt defineret som serumkreatinin [CRE] ≥1,5 gange den øvre normale grænse eller estimeret glomerulær filtrationsrate [eGFR] <40 mL/min/1,73 m²; svær hjertesvigt defineret som NYHA klasse 3-4), eller nogen signifikante abnormaliteter ved fysisk undersøgelse, vitale tegn, laboratorietest eller elektrokardiogram, som efter undersøgerens mening kræver yderligere undersøgelse eller behandling, eller kan forstyrre undersøgelsesprocedurer eller sikkerhed;
  • 13. Aktiv hepatitis B-infektion (positiv for hepatitis B overfladeantigen, tilbagevendende/vedvarende ALT-forhøjelse, positiv serum HBV DNA, eller serum HBV DNA >2 × 10⁵ IU/mL);
  • 14. Positiv for hepatitis C-virus antistof eller en historie med positive testresultater;
  • 15. Positiv for HIV eller en historie med positive testresultater;
  • 16. Patienter med en historie med alkohol- eller stofmisbrug, eller alkohol- eller stofafhængighed inden for de sidste 2 år;
  • 17. Diagnose på psykiske lidelser, svær angst, svær depression eller tydelige selvmordstanker ifølge DSM-V diagnostiske kriterier;
  • 18. Patienter, der er gravide, ammer eller har potentiale for at blive gravide, eller dem, der planlægger graviditet;
  • 19. Nuværende deltagelse i andre interventionsforsøg eller brug af andre undersøgelsesmæssige biologiske midler, lægemidler eller apparater, eller brug af andre undersøgelsesmæssige lægemidler inden for de sidste 1 måned eller inden for 5 halveringstider for lægemidlet;
  • 20. Manglende evne til at overholde opfølgende vurderinger på grund af andre årsager;
  • 21. Patienter, der af undersøgeren anses for at være uegnede til deltagelse i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Interventionsgruppe
Intratekal administration kombineret med intravenøs administration af ALT001 blev givet til hver MSA-patient i interventionsgruppen, med intratekal administration på dag 1, 31 og 61 og intravenøs administration på dag 2 til 14, 32 til 44±3 og 62 til 74±5, og behandlingen blev givet én gang om dagen. intratekal administration: 8 mL natriumklorid-injektion + ALT001 (130 μg/gren) til intratekal administration, som blev afsluttet på ca. 5 minutter; intravenøs administration: ALT001 (130 μg/gren) blev opløst i 100 ml natriumklorid-injektion, som blev afsluttet på ca. 30-40 minutter. Efter afslutning af ovenstående behandlinger og 90±7 dages opfølgning gik alle forsøgspersoner ind i OLE-studiefasen. I denne periode blev alle deltagere givet muligheden for at fortsætte med at modtage 3 faser (på dag 91 til 104±7, dag 121 til 134±7 og dag 151 til 164±7) af intravenøs ALT001-administration (14 på hinanden følgende dage med ALT001 130 μg qd i.v. i hver fase).
Medicin: ALT001
Intratekal administration kombineret med intravenøs administration af ALT001 blev givet til hver MSA-patient i interventionsgruppen, med intratekal administration på dag 1, 31 og 61 og intravenøs administration på dag 2 til 14, 32 til 44±3 og 62 til 74±5, og behandlingen blev givet én gang dagligt. intratekal administration: 8 mL natriumklorid-injektion + ALT001 (130 μg/gren) til intratekal administration, som blev afsluttet på ca. 5 minutter; intravenøs administration: ALT001 (130 μg/gren) blev opløst i 100 ml natriumklorid-injektion, som blev afsluttet på ca. 30-40 minutter. Efter afslutning af ovenstående behandlinger og 90±7 dages opfølgning gik alle forsøgspersoner ind i OLE-studiefasen. I denne periode blev alle deltagere givet muligheden for at fortsætte med at modtage 3 faser (på dag 91 til 104±7, dag 121 til 134±7 og dag 151 til 164±7) af intravenøs ALT001-administration (14 på hinanden følgende dage med ALT001 130 μg qd i.v. i hver fase).
Ingen indgriben: Ingen interventionsgruppe
Hver MSA-C-patient i den tomme kontrolgruppe modtog kun basal behandling uden forsøgsrelateret behandling. Efter afslutning af ovenstående behandlinger og 90±7 dages opfølgning gik alle forsøgspersoner ind i OLE-studiefasen. I denne periode fik alle deltagere mulighed for at fortsætte med at modtage 3 faser (på dag 91 til 104±7, dag 121 til 134±7 og dag 151 til 164±7) af intravenøs ALT001-administrering (14 på hinanden følgende dage med ALT001 130 μg qd i.v. i hver fase).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppigheden af undersøgerrapporterede bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Dag 90±7 efter randomisering
Forekomsten af undersøgerrapporterede bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Dag 90±7 efter randomisering
Forekomsten af ændringer i kliniske laboratorieprøveparametre, ændringer i vitale tegn, unormaliteter ved neurologisk undersøgelse og unormaliteter på EKG
Tidsramme: Dag 90±7 efter randomisering
Laboratorieundersøgelser inkluderer: rutinemæssig blodprøve, koagulationstest, blodbiokemisk undersøgelse, urinanalyse (bemærk at unormale ændringer i laboratorietestresultater muligvis skal gennemgås for yderligere at afgøre og vurdere deres relevans for studiet). Vitalsignaler inkluderer: unormal kropstemperatur (≥38℃ eller ≤35℃), blodtryk (systolisk blodtryk ≥180mmHg eller <90mmHg), respiration (>24 åndedræt/min og andre rytmeafvigelser) og puls (>100 slag/min eller <60 slag/min).
Dag 90±7 efter randomisering

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i de enhedsvisende multiple system atrofi vurderingsskala (UMSARS) delscore, summen af del 1 og 2 scorer
Tidsramme: Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 og 360±14 efter randomisering
Den Forenede Vurderingsskala for Multipel System Atrofi (UMSARS) består af fire sektioner. Del I er "Historisk Gennemgang," som består af 12 emner, der vurderer nedsættelse af aktiviteter i dagligdagen som rapporteret af patienten. Hvert emne scores fra et minimum på 0 point (normalt) til et maksimum på 4 point (svær handicap), hvilket resulterer i en samlet score for denne sektion fra 0 til 48. Del II er "Motorisk Undersøgelse," som vurderer motorisk nedsættelse baseret på klinisk undersøgelse. Den indeholder 14 emner, hvor hvert også scores fra et minimum på 0 (normalt) til et maksimum på 4 (svær handicap), hvilket giver en samlet score fra 0 til 56. Del III er "Autonom Undersøgelse." Del IV er "Global Handicapskala," en enkelt-emne skala, der bruges til at vurdere patientens overordnede handicapniveau, med scores fra et minimum på 1 (fuldstændig uafhængig) til et maksimum på 5 (fuldstændig sengeliggende).
Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 og 360±14 efter randomisering
Ændringer i skalaen til vurdering og rating af ataksi (SARA)
Tidsramme: Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14, og 360±14 efter randomisering
Skalaen for vurdering og rating af ataksi (SARA) er et semikvantitativt klinisk instrument designet til at kvantificere sværhedsgraden af cerebellær ataksi, med totalscore fra 0 (ingen ataksi) til 40 (mest alvorlig ataksi). Skalaen omfatter otte punkter, der afspejler gradvist stigende funktionsnedsættelse, og vurderer gang (0-8 point), stående stilling (0-6 point), siddeevne (0-4 point), taleforstyrrelse (0-6 point), fingerjagt (0-4 point), næse-finger-test (0-4 point), hurtige vekslende håndbevægelser (0-4 point) og hæl-knæ-skinne-glidning (0-4 point). For øvre og nedre ekstremitetspunkterne vurderes begge sider separat, og gennemsnittet beregnes for inklusion i totalscoren. SARA demonstrerer god pålidelighed og validitet og bruges almindeligvis i klinisk praksis til at evaluere sværhedsgraden af ataksi og overvåge sygdomsforløb.
Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14, og 360±14 efter randomisering
Ændringer i den sammensatte autonome symptomescore (COMPASS) score
Tidsramme: Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 og 360±14 efter randomisering
Den sammensatte autonome symptomscore (COMPASS) er en revideret version af det 169-spørgsmål store Autonome Symptomprofil, der vurderer 11 domæner af autonom funktion, til den 31-spørgsmål store COMPASS, der nu vurderer seks domæner: ortostatisk hypotension (maksimal score 10), vasomotorisk (maksimal score 6), sekretorisk (maksimal score 7), gastrointestinal (maksimal score 28), blære (maksimal score 9) og pupillomotoriske funktioner (maksimal score 15). Scorer fra hver komponent registreres, og en vægtet totalscore beregnes. Højere scorer på denne skala indikerer mere alvorlige kliniske symptomer relateret til autonom dysfunktion. Det er et valideret, brugervenligt selvudfyldningsinstrument designet til klinisk autonom forskning og praksis.
Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 og 360±14 efter randomisering
Ændringer i incidensen af ortostatisk hypotension
Tidsramme: Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14, og 360±14 efter randomisering
Ændringer i incidensen af ortostatisk hypotension hos patienter på dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14 og 360±14 efter randomisering målt ved liggende-oprejst blodtryksmonitorering/24-timers ambulant blodtryksmonitorering/hoved-oprejst tilt-test.
Dag 15, 45±3, 75±5, 90±7, 180±14, og 360±14 efter randomisering
Ændringer i quick MSA livskvalitets-spørgeskema (MSA-QoL)
Tidsramme: Dag 90±7, 180±14 og 360±14 efter randomisering
The Quick MSA Quality of Life questionnaire (Quick MSA-QoL) er et kortfattet, patientrapporteret resultatmål, der er udledt og valideret fra den oprindelige 40-punkts MSA-QoL-skala. Den er designet til at reducere udfyldelsesbyrden for patienter med multisystematrofi (MSA), samtidig med at datakvaliteten forbedres. Denne endimensionale skala består af 15 punkter, der dækker kerneområder, herunder motorfunktion, ikke-motoriske symptomer og følelsesmæssig/social funktion. Hvert punkt tilbyder fem svarmuligheder: intet problem, let problem, moderat problem, alvorligt problem og ekstremt problem. Skalaens totalscore spænder fra 0 (minimum) til 60 (maksimum). En højere totalscore indikerer større nedsættelse af den helbredsrelaterede livskvalitet.
Dag 90±7, 180±14 og 360±14 efter randomisering
Ændringer i immunologiske indeks (lymfocyt subpopulation)
Tidsramme: Dag 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 og 165±7 efter randomisering
Ændringer i immunologiske indeks (lymfocyt subpopulation) på dag 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 og 165±7 efter randomisering. Lymfocyt subset inkluderer CD3+%, CD3+CD4+% og CD3+CD8+%, blandt andre.
Dag 15, 30±3, 45±3, 60±5, 75±5, 105±7, 135±7 og 165±7 efter randomisering
Variation af tredimensionelle ganganalysers parametre under multitasking
Tidsramme: Dag 90±7, 180±14 og 360±14 efter randomisering
Ændringer i parametre for tredimensionel ganganalyse under multitasking hos patienter på dag 90±7, 180±14 og 360±14 efter randomisering. Hovedindholdet i tredimensionel ganganalyse er ganghastighed (m/s). Deltagernes ganghastighed blev målt ved hjælp af en tredimensional ganganalysator på forskellige opfølgningstidspunkter.
Dag 90±7, 180±14 og 360±14 efter randomisering

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i postvoid residual urinvolumen (blæreultralyd)
Tidsramme: Dag 90±7, 180±14 og 360±14 efter randomisering
Ændringer i postvoid resturinvolumen (ml) (blæreultralyd) hos patienter på dag 90±7, 180±14 og 360±14 efter randomisering
Dag 90±7, 180±14 og 360±14 efter randomisering
Ændringer i plasma-biomarkører (NFL, α-syn, GFAP)
Tidsramme: Dag 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 og 360±14 efter randomisering
Ændringer i NFL (pg/ml), α-syn (pg/ml), GFAP (pg/ml) i plasma på dag 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 og 360±14 efter randomisering. NFL (Neurofilament Light Chain) er en markør for aksonal skade, der afspejler graden af neurodegeneration. α-syn (α-Synuclein) er et patologisk kendetegnsprotein i synucleinopatier som Parkinsons sygdom. GFAP (Glial Fibrillary Acidic Protein) indikerer astroglial aktivering, hvilket tyder på CNS-skade eller inflammation.
Dag 15, 30±3, 60±5, 90±7, 180±14 og 360±14 efter randomisering
Ændringer i cerebrospinalvæskebiomarkører (α-Syn SAA, NFL, α-syn, GFAP)
Tidsramme: Dag 31±3 og 61±5 efter randomisering
Ændringer i α-Syn SAA, NFL (pg/ml), α-syn (pg/ml), GFAP (pg/ml) i cerebrospinalvæske på dag 31±3 og 61±5 efter randomisering. α-Syn SAA muliggør ultrahøjfølsom kvantificering af α-synuclein til tidlig diagnostik af synucleinopatier. NFL er en markør for aksonal skade, der indikerer neurodegenerationens alvorlighed. α-syn er det patologiske kendeprotein i synucleinopatier. GFAP indikerer astroglieaktivering, der afspejler CNS-skade eller inflammation.
Dag 31±3 og 61±5 efter randomisering
Ændringer i 3T MR-skanningsegenskaper
Tidsramme: Dag 90±7 efter randomisering
Longitudinal ændringsrate af pontine volumen (eller AP-diameter); longitudinal ændringsrate af middle cerebellar peduncle (MCP) volumen (eller tværgående diameter); longitudinal ændringsrate af cerebellar hvid substans volumen.
Dag 90±7 efter randomisering
Ændringer i fMRI (BOLD)
Tidsramme: Dag 90±7 efter randomisering
Ændringer i fMRI (BOLD) på dag 90±7 efter randomisering. Hovedindeks for hviletilstands BOLD er ALFF. ALFF afspejler intensiteten af spontan neural aktivitet i lokale hjerneområder. Højere ALFF-værdier indikerer mere kraftfuld spontan neural aktivitet i det tilsvarende hjerneområde i hvile; omvendt indikerer lavere ALFF-værdier relativt reduceret neural aktivitet i det område.
Dag 90±7 efter randomisering
Ændringer i forekomsten af undersøger-rapporterede bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) inden for patientgruppen, der modtog den eksperimentelle behandling i OLE-studieperioden
Tidsramme: Dag 120±7, 150±7, 180±14 og 360±14 efter randomisering
Ændringer i incidensen af undersøgerrapporterede bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) inden for gruppen af patienter, der modtog den eksperimentelle behandling i OLE-studieperioden, samt incidensen af undersøgerrapporterede bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) mellem grupperne af patienter, der modtog den eksperimentelle behandling, og dem, der ikke gjorde.
Dag 120±7, 150±7, 180±14 og 360±14 efter randomisering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
yilong Wang

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
  • Ledende efterforsker: Tao Feng, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • KY2026-049-01
  • HX-A-2025121 (Anden identifikator: National Medical Center for Neurological Diseases Office)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger