Behandling af hypoparathyroidisme med syntetisk humant parathyroid hormon 1-34
10. november 2015 opdateret af: Karen K. Winer, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Denne undersøgelse har været vigtig for at etablere syntetisk humant parathyroidhormon 1-34 (PTH) som en gavnlig behandling for hypoparathyroidisme, overlegen i forhold til konventionel behandling med calcium og calcitriol.
Tilvejebringelse af syntetisk humant parathyroidhormon 1-34 (PTH) til patienter, som ikke reagerer på konventionel behandling, har gjort det muligt at håndtere alvorlige tilfælde af hypoparathyroidisme effektivt med forsøgslægemidlet PTH.
De primære mål for denne undersøgelse er at (1) give langvarig PTH-terapi til patienter, som ikke reagerer på konventionel terapi; (2) forstå den langsigtede effekt af terapeutisk PTH-erstatning på nyrefunktion og knoglemineraltæthed; (3) studere og spore lineær vækst og knogletilvækst hos børn med hypoparathyroidisme.
(4) afgøre, om forsøgspersoner når et normalt niveau af maksimal knoglemasse, og om tidspunktet for dette er sammenligneligt med normale aldersmatchede raske kontroller.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
D-vitamin og dets analoger, den konventionelle behandling af hypoparathyroidisme, er forbundet med kronisk hypercalciuri på grund af deres manglende calcium-tilbageholdende effekt i nyren.
Denne bivirkning opstår sædvanligvis, selvom serumcalcium holdes i normalområdet og kan føre til calciumaflejring i nyrerne (nephrocalcinose) og nyreinsufficiens.
Denne undersøgelse undersøger de langsigtede virkninger af subkutan parathyreoideahormon (PTH) terapi på calciummetabolisme, knogler og nyrefunktion.
Vores tidligere kortsigtede pilotstudie, der sammenlignede subkutan PTH med calcitriol, viste et signifikant fald i urin calciumudskillelse under PTH-behandling.
Baseret på disse resultater antog vi, at behandling med PTH er mere fysiologisk og giver forbedret langsigtet metabolisk kontrol.
Derudover kan behandling med PTH undgå de negative bivirkninger på nyrerne, som er forbundet med konventionel terapi.
Patienterne kommer i første omgang til Klinisk Center for en to ugers indlæggelsesundersøgelse.
Efterfølgende opfølgning vil ske halvårligt ambulant.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
27
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
17 år til 69 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
- INKLUSIONSKRITERIER:
Denne undersøgelse vil omfatte patienter (i alderen 17-69) med biokemisk bekræftet hypoparathyroidisme.
EXKLUSIONSKRITERIER
Kvinder, der er gravide, vil blive udelukket.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: PTH 1-34
Alle patienter fik to gange dagligt syntetisk humant parathyroidhormon 1-34.
|
to gange dagligt subkutane injektioner
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Calcitriol & Calcium
Alle patienter fik to gange dagligt Calcitriol og Calcium 1000mg fordelt på fire daglige doser.
|
To gange dagligt oralt calcitriol med 1000 mg calciumcarbonattilskud
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Serum Calcium niveau
Tidsramme: 3 år
|
Målinger blev taget 1 time før morgendosis af PTH eller calcitriol og calcium; UOM = mmol/liter, normalområde 2,05-2,5.
Målinger blev opnået på tre på hinanden følgende dage (tre separate mål) halvårligt på NIH CC for hvert protokolfag.
De gennemsnitlige data er gennemsnittet af disse tre halvårlige datapunkter for hvert emne, som derefter beregnes som gennemsnit på tværs af alle de halvårlige midler for alle forsøgspersoner inden for hver arm over de tre studieår.
|
3 år
|
|
Urin Calcium udskillelsesniveau
Tidsramme: 3 år
|
Målinger blev taget 1 time før morgendosis af PTH eller calcitriol og calcium; UOM = mmol/24 timer, normalområde 1,25-6,25.
Målinger blev opnået på tre på hinanden følgende dage (tre separate mål) halvårligt på NIH CC for hvert protokolfag.
De gennemsnitlige data er gennemsnittet af disse tre halvårlige datapunkter for hvert emne, som derefter beregnes som gennemsnit på tværs af alle de halvårlige midler for alle forsøgspersoner inden for hver arm over de tre studieår.
|
3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Serum 1,25-hydroxyvitamin D niveau
Tidsramme: 3 år
|
Målinger blev taget 1 time før morgendosis af PTH eller calcitriol og calcium; UOM = pg/ml.
Målinger blev opnået på tre på hinanden følgende dage (tre separate mål) halvårligt på NIH CC for hvert protokolfag.
De gennemsnitlige data er gennemsnittet af disse tre halvårlige datapunkter for hvert emne, som derefter beregnes som gennemsnit på tværs af alle de halvårlige midler for alle forsøgspersoner inden for hver arm over de tre studieår.
|
3 år
|
|
Serum 25-hydroxyvitamin D niveau
Tidsramme: 3 år
|
Målinger blev taget 1 time før morgendosis af PTH eller calcitriol og calcium; UOM = ng/ml.
Målinger blev opnået på tre på hinanden følgende dage (tre separate mål) halvårligt på NIH CC for hvert protokolfag.
De gennemsnitlige data er gennemsnittet af disse tre halvårlige datapunkter for hvert emne, som derefter beregnes som gennemsnit på tværs af alle de halvårlige midler for alle forsøgspersoner inden for hver arm over de tre studieår.
|
3 år
|
|
Serum magnesium niveau
Tidsramme: 3 år
|
Målinger blev taget 1 time før morgendosis af PTH eller calcitriol og calcium; UOM = mmol/liter, normalområde 0,65-1,05.
Målinger blev opnået på tre på hinanden følgende dage (tre separate mål) halvårligt på NIH CC for hvert protokolfag.
De gennemsnitlige data er gennemsnittet af disse tre halvårlige datapunkter for hvert emne, som derefter beregnes som gennemsnit på tværs af alle de halvårlige midler for alle forsøgspersoner inden for hver arm over de tre studieår.
|
3 år
|
|
Serum fosfor niveau
Tidsramme: 3 år
|
Målinger blev taget 1 time før morgendosis af PTH eller calcitriol og calcium; UOM = mmol/liter, normalområde 0,7-1,4.
Målinger blev opnået på tre på hinanden følgende dage (tre separate mål) halvårligt på NIH CC for hvert protokolfag.
De gennemsnitlige data er gennemsnittet af disse tre halvårlige datapunkter for hvert emne, som derefter beregnes som gennemsnit på tværs af alle de halvårlige midler for alle forsøgspersoner inden for hver arm over de tre studieår.
|
3 år
|
|
Urin kreatinin clearance
Tidsramme: 3 år
|
Målinger blev taget 1 time før morgendosis af PTH eller calcitriol og calcium; UOM = ml/min, normalområde 90-125.
Målinger blev opnået på tre på hinanden følgende dage (tre separate mål) halvårligt på NIH CC for hvert protokolfag.
De gennemsnitlige data er gennemsnittet af disse tre halvårlige datapunkter for hvert emne, som derefter beregnes som gennemsnit på tværs af alle de halvårlige midler for alle forsøgspersoner inden for hver arm over de tre studieår.
|
3 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Karen K Winer, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Winer KK, Yanovski JA, Cutler GB Jr. Synthetic human parathyroid hormone 1-34 vs calcitriol and calcium in the treatment of hypoparathyroidism. JAMA. 1996 Aug 28;276(8):631-6.
- Winer KK, Yanovski JA, Sarani B, Cutler GB Jr. A randomized, cross-over trial of once-daily versus twice-daily parathyroid hormone 1-34 in treatment of hypoparathyroidism. J Clin Endocrinol Metab. 1998 Oct;83(10):3480-6. doi: 10.1210/jcem.83.10.5185.
- Winer KK, Zhang B, Shrader JA, Peterson D, Smith M, Albert PS, Cutler GB Jr. Synthetic human parathyroid hormone 1-34 replacement therapy: a randomized crossover trial comparing pump versus injections in the treatment of chronic hypoparathyroidism. J Clin Endocrinol Metab. 2012 Feb;97(2):391-9. doi: 10.1210/jc.2011-1908. Epub 2011 Nov 16. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2015 Jul;100(7):2800.
- Winer KK, Ko CW, Reynolds JC, Dowdy K, Keil M, Peterson D, Gerber LH, McGarvey C, Cutler GB Jr. Long-term treatment of hypoparathyroidism: a randomized controlled study comparing parathyroid hormone-(1-34) versus calcitriol and calcium. J Clin Endocrinol Metab. 2003 Sep;88(9):4214-20. doi: 10.1210/jc.2002-021736.
- Winer KK, Sinaii N, Peterson D, Sainz B Jr, Cutler GB Jr. Effects of once versus twice-daily parathyroid hormone 1-34 therapy in children with hypoparathyroidism. J Clin Endocrinol Metab. 2008 Sep;93(9):3389-95. doi: 10.1210/jc.2007-2552. Epub 2008 May 20.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. oktober 1991
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. marts 2014
Studieafslutning (Faktiske)
1. april 2014
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. november 1999
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. november 1999
Først opslået (Skøn)
4. november 1999
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
15. december 2015
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. november 2015
Sidst verificeret
1. november 2015
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i det endokrine system
- Parathyreoidea sygdomme
- Hypoparathyroidisme
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Mikronæringsstoffer
- Membrantransportmodulatorer
- Vitaminer
- Knogletæthedsbevarende midler
- Calciumregulerende hormoner og midler
- Vasokonstriktormidler
- Calciumkanalagonister
- D-vitamin
- Kalk
- Hormoner
- Parathyroid hormon
- Calcitriol
Andre undersøgelses-id-numre
- 920011
- 92-CH-0011 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: NIH Clinical Center_NICHD)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .