Behandling af multipel sklerose med Sirolimus, en immunsystemsuppressor

MS er en kronisk autoimmun sygdom i centralnervesystemet, hvor myelin, proteinkappen, der beskytter nerveceller, nedbrydes af T-celler og makrofager, hvilket fører til et eventuelt tab af neurologisk funktion. MS kan klassificeres som enten recidiverende-remitterende, hvor patienter oplever forværring af symptomer efterfulgt af delvis eller fuldstændig genopretning af funktionen; eller progressiv, hvor patienter har en gradvis stigning i symptomer, med eller uden tilbagefald. Standardbehandlinger, der anvendes til behandling af recidiverende-remitterende MS, er kun beskedent effektive og kan være forbundet med betydelig toksicitet. Der er behov for at udvikle terapier med lavere toksicitet, som kan administreres tidligt i sygdomsforløbet og har potentiale til helt at stoppe sygdomsprogression. Sirolimus har vist sig at give potent immunsuppression i de seneste kliniske forsøg med nyretransplantation og kan hjælpe mennesker med autoimmune sygdomme som MS. Denne undersøgelse vil bestemme fordelen ved sirolimus hos MS-patienter.

Blod- og urinopsamling vil ske ved screening. Deltagerne vil tage daglige doser af sirolimus i 6 måneder. Der vil være ni studiebesøg; de vil finde sted på dag 14, 28, 42, 56, 90, 120, 150, 180 og 225. Medicinbivirkninger, samtidig medicinering og vitale tegn vil blive registreret ved besøg 1 til 8. Ved alle besøg vil patientens overensstemmelse med sirolimus-kuren blive målt, og blod- og urinopsamling vil ske. Fysiske og neurologiske undersøgelser, magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) hjernescanninger, MS-statustest og røntgenbillede af thorax vil blive udført på udvalgte tidspunkter gennem hele undersøgelsen.