Leczenie stwardnienia rozsianego za pomocą syrolimusu, supresora układu odpornościowego

Stwardnienie rozsiane jest przewlekłą chorobą autoimmunologiczną ośrodkowego układu nerwowego, w której mielina, osłonka białkowa chroniąca komórki nerwowe, jest rozkładana przez limfocyty T i makrofagi, co ostatecznie prowadzi do utraty funkcji neurologicznych. Stwardnienie rozsiane można sklasyfikować jako rzutowo-remisyjne, w którym pacjenci doświadczają pogorszenia objawów, po którym następuje częściowe lub całkowite przywrócenie funkcji; lub postępujące, w których pacjenci mają stopniowy wzrost objawów, z nawrotami lub bez. Standardowe terapie stosowane w leczeniu rzutowo-remisyjnej postaci SM są jedynie umiarkowanie skuteczne i mogą wiązać się ze znaczną toksycznością. Istnieje potrzeba opracowania terapii o niższej toksyczności, które można podawać na wczesnym etapie choroby i które mogą całkowicie zatrzymać postęp choroby. W ostatnich badaniach klinicznych obejmujących przeszczep nerki wykazano, że sirolimus zapewnia silną immunosupresję i może pomóc osobom z chorobami autoimmunologicznymi, takimi jak stwardnienie rozsiane. Badanie to określi korzyści płynące ze stosowania syrolimusa u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym.

Pobranie krwi i moczu odbędzie się podczas badania przesiewowego. Uczestnicy będą przyjmować dzienne dawki syrolimusa przez 6 miesięcy. Odbędzie się dziewięć wizyt studyjnych; wystąpią w dniach 14, 28, 42, 56, 90, 120, 150, 180 i 225. Zdarzenia niepożądane leków, leki towarzyszące i parametry życiowe będą rejestrowane podczas wizyt od 1 do 8. Podczas wszystkich wizyt mierzone będzie przestrzeganie schematu leczenia syrolimusem oraz pobieranie krwi i moczu. Badania fizykalne i neurologiczne, skany mózgu metodą rezonansu magnetycznego (MRI), testy stanu stwardnienia rozsianego i prześwietlenie klatki piersiowej będą przeprowadzane w wybranych momentach w trakcie badania.