Léčba roztroušené sklerózy sirolimem, supresorem imunitního systému

MS je chronické autoimunitní onemocnění centrálního nervového systému, při kterém je myelin, proteinová pochva, která chrání nervové buňky, degradován T buňkami a makrofágy, což vede k případné ztrátě neurologické funkce. RS může být klasifikována buď jako relabující-remitující, kdy pacienti pociťují zhoršení příznaků následované částečným nebo úplným obnovením funkce; nebo progresivní, kdy pacienti mají postupný nárůst symptomů, s relapsy nebo bez nich. Standardní léčba používaná k léčbě relaps-remitující RS je pouze mírně účinná a může být spojena s významnou toxicitou. Existuje potřeba vyvinout terapie s nižší toxicitou, které lze podávat časně v průběhu onemocnění a mají potenciál zcela zastavit progresi onemocnění. V nedávných klinických studiích zahrnujících transplantaci ledvin bylo prokázáno, že sirolimus poskytuje silnou imunosupresi a může pomoci lidem s autoimunitními chorobami, jako je RS. Tato studie určí přínos sirolimu u pacientů s RS.

Při screeningu proběhne odběr krve a moči. Účastníci budou užívat denní dávky sirolimu po dobu 6 měsíců. Uskuteční se devět studijních návštěv; budou probíhat ve dnech 14, 28, 42, 56, 90, 120, 150, 180 a 225. Nežádoucí účinky léků, souběžná medikace a vitální funkce budou zaznamenány při návštěvách 1 až 8. Při všech návštěvách bude měřena compliance pacienta k režimu sirolimu a dojde k odběru krve a moči. Fyzikální a neurologická vyšetření, skenování mozku magnetickou rezonancí (MRI), testy stavu MS a rentgen hrudníku budou prováděny ve vybraných časech v průběhu studie.