Traiter la sclérose en plaques avec du sirolimus, un suppresseur du système immunitaire

La sclérose en plaques est une maladie auto-immune chronique du système nerveux central dans laquelle la myéline, la gaine protéique qui protège les cellules nerveuses, est dégradée par les lymphocytes T et les macrophages, entraînant une éventuelle perte de la fonction neurologique. La SEP peut être classée comme récurrente-rémittente, dans laquelle les patients subissent une aggravation des symptômes suivie d'une récupération partielle ou complète de la fonction ; ou progressive, dans laquelle les patients ont une augmentation progressive des symptômes, avec ou sans rechutes. Les traitements standards utilisés pour traiter la SEP récurrente-rémittente ne sont que modestement efficaces et peuvent être associés à une toxicité importante. Il est nécessaire de développer des thérapies avec des toxicités plus faibles qui peuvent être administrées tôt au cours de la maladie et qui ont le potentiel d'arrêter complètement la progression de la maladie. Il a été démontré que le sirolimus fournit une immunosuppression puissante lors d'essais cliniques récents portant sur la transplantation rénale et peut aider les personnes atteintes de maladies auto-immunes telles que la SEP. Cette étude déterminera le bénéfice du sirolimus chez les patients atteints de SEP.

La collecte de sang et d'urine aura lieu lors du dépistage. Les participants prendront des doses quotidiennes de sirolimus pendant 6 mois. Il y aura neuf visites d'étude ; ils se produiront aux jours 14, 28, 42, 56, 90, 120, 150, 180 et 225. Les événements indésirables liés aux médicaments, les médicaments concomitants et les signes vitaux seront enregistrés lors des visites 1 à 8. Lors de toutes les visites, l'observance du traitement par le sirolimus sera mesurée et des prélèvements de sang et d'urine auront lieu. Des examens physiques et neurologiques, des scintigraphies cérébrales par imagerie par résonance magnétique (IRM), des tests d'état de la SEP et une radiographie pulmonaire seront effectués à des moments choisis tout au long de l'étude.