Behandlung von Multipler Sklerose mit Sirolimus, einem Immunsystem-Suppressor

MS ist eine chronische Autoimmunerkrankung des zentralen Nervensystems, bei der Myelin, die Proteinhülle, die Nervenzellen schützt, durch T-Zellen und Makrophagen abgebaut wird, was schließlich zu einem Verlust der neurologischen Funktion führt. MS kann entweder als schubförmig remittierend klassifiziert werden, bei dem die Patienten eine Verschlechterung der Symptome gefolgt von einer teilweisen oder vollständigen Wiederherstellung der Funktion erfahren; oder progressiv, bei der Patienten eine allmähliche Zunahme der Symptome mit oder ohne Schübe haben. Standardbehandlungen zur Behandlung von schubförmig remittierender MS sind nur mäßig wirksam und können mit erheblicher Toxizität verbunden sein. Es besteht die Notwendigkeit, Therapien mit geringerer Toxizität zu entwickeln, die früh im Krankheitsverlauf verabreicht werden können und das Potenzial haben, das Fortschreiten der Krankheit insgesamt zu stoppen. Sirolimus hat sich in jüngsten klinischen Studien mit Nierentransplantation als wirksame Immunsuppression erwiesen und kann Menschen mit Autoimmunerkrankungen wie MS helfen. Diese Studie wird den Nutzen von Sirolimus bei MS-Patienten bestimmen.

Beim Screening erfolgt eine Blut- und Urinabnahme. Die Teilnehmer nehmen 6 Monate lang tägliche Sirolimus-Dosen ein. Es wird neun Studienbesuche geben; Sie finden an den Tagen 14, 28, 42, 56, 90, 120, 150, 180 und 225 statt. Bei den Visiten 1 bis 8 werden unerwünschte Arzneimittelwirkungen, Begleitmedikationen und Vitalfunktionen aufgezeichnet. Bei allen Besuchen wird die Compliance des Patienten mit dem Sirolimus-Regime gemessen, und Blut- und Urinproben werden entnommen. Zu ausgewählten Zeiten während der Studie werden körperliche und neurologische Untersuchungen, Magnetresonanztomographie (MRT)-Gehirnscans, MS-Statustests und eine Röntgenaufnahme des Brustkorbs durchgeführt.