Tratamiento de la esclerosis múltiple con sirolimus, un supresor del sistema inmunitario

La EM es una enfermedad autoinmune crónica del sistema nervioso central en la que la mielina, la vaina proteica que protege las células nerviosas, es degradada por las células T y los macrófagos, lo que conduce a una eventual pérdida de la función neurológica. La EM se puede clasificar como recurrente-remitente, en la que los pacientes experimentan un empeoramiento de los síntomas seguido de una recuperación parcial o completa de la función; o progresiva, en la que los pacientes tienen un aumento gradual de los síntomas, con o sin recaídas. Los tratamientos estándar utilizados para tratar la EM remitente-recurrente son solo moderadamente efectivos y pueden estar asociados con una toxicidad significativa. Existe la necesidad de desarrollar terapias con toxicidades más bajas que puedan administrarse temprano durante el curso de la enfermedad y que tengan el potencial de detener la progresión de la enfermedad por completo. Se ha demostrado que el sirolimus proporciona una inmunosupresión potente en ensayos clínicos recientes que involucran trasplantes de riñón y puede ayudar a las personas con enfermedades autoinmunes como la EM. Este estudio determinará el beneficio del sirolimus en pacientes con EM.

La recolección de sangre y orina ocurrirá en la selección. Los participantes tomarán dosis diarias de sirolimus durante 6 meses. Habrá nueve visitas de estudio; ocurrirán en los días 14, 28, 42, 56, 90, 120, 150, 180 y 225. Los eventos adversos de los medicamentos, los medicamentos concomitantes y los signos vitales se registrarán en las Visitas 1 a 8. En todas las visitas, se medirá el cumplimiento del régimen de sirolimus por parte del paciente y se realizará una recolección de sangre y orina. Se realizarán exámenes físicos y neurológicos, imágenes de resonancia magnética (MRI) del cerebro, pruebas de estado de la EM y una radiografía de tórax en momentos seleccionados a lo largo del estudio.