Multiple sclerose behandelen met Sirolimus, een onderdrukker van het immuunsysteem

MS is een chronische auto-immuunziekte van het centrale zenuwstelsel waarbij myeline, het eiwitomhulsel dat zenuwcellen beschermt, wordt afgebroken door T-cellen en macrofagen, wat uiteindelijk leidt tot verlies van neurologische functie. MS kan worden geclassificeerd als relapsing-remitting, waarbij patiënten een verslechtering van de symptomen ervaren, gevolgd door gedeeltelijk of volledig herstel van de functie; of progressief, waarbij patiënten een geleidelijke toename van de symptomen hebben, met of zonder terugval. Standaardbehandelingen die worden gebruikt om relapsing-remitting MS te behandelen, zijn slechts matig effectief en kunnen gepaard gaan met significante toxiciteit. Er is behoefte aan het ontwikkelen van therapieën met lagere toxiciteit die vroeg in het ziekteverloop kunnen worden toegediend en die de potentie hebben om de progressie van de ziekte helemaal te stoppen. Van sirolimus is aangetoond dat het krachtige immunosuppressie biedt in recente klinische onderzoeken met niertransplantatie, en het kan mensen met auto-immuunziekten zoals MS helpen. Deze studie zal het voordeel van sirolimus bij MS-patiënten bepalen.

Tijdens de screening vindt bloed- en urineverzameling plaats. Deelnemers nemen gedurende 6 maanden dagelijkse doses sirolimus. Er zullen negen studiebezoeken zijn; ze zullen plaatsvinden op dag 14, 28, 42, 56, 90, 120, 150, 180 en 225. Medicatie-bijwerkingen, gelijktijdige medicatie en vitale functies worden geregistreerd bij bezoeken 1 tot en met 8. Bij alle bezoeken zal de therapietrouw van de patiënt aan het sirolimusregime worden gemeten en zal er bloed en urine worden verzameld. Lichamelijke en neurologische onderzoeken, MRI-hersenscans (Magnetic Resonance Imaging), MS-statustesten en een röntgenfoto van de borstkas zullen op geselecteerde momenten tijdens het onderzoek worden uitgevoerd.