Behandling av multippel sklerose med Sirolimus, en immunsystemdemper

MS er en kronisk autoimmun sykdom i sentralnervesystemet der myelin, proteinkappen som beskytter nerveceller, brytes ned av T-celler og makrofager, noe som fører til et eventuelt tap av nevrologisk funksjon. MS kan klassifiseres som enten residiverende-remitterende, der pasienter opplever forverring av symptomer etterfulgt av delvis eller fullstendig gjenoppretting av funksjon; eller progressiv, der pasienter har en gradvis økning i symptomer, med eller uten tilbakefall. Standardbehandlinger som brukes for å behandle residiverende-remitterende MS er bare beskjedent effektive og kan være forbundet med betydelig toksisitet. Det er behov for å utvikle terapier med lavere toksisitet som kan administreres tidlig i sykdomsforløpet og som har potensial til å stoppe sykdomsprogresjonen helt. Sirolimus har vist seg å gi kraftig immunsuppresjon i nyere kliniske studier som involverer nyretransplantasjon, og kan hjelpe personer med autoimmune sykdommer som MS. Denne studien vil bestemme fordelen med sirolimus hos MS-pasienter.

Blod- og urininnsamling vil skje ved screening. Deltakerne vil ta daglige doser sirolimus i 6 måneder. Det blir ni studiebesøk; de vil skje på dag 14, 28, 42, 56, 90, 120, 150, 180 og 225. Medisinasjonsbivirkninger, samtidige medisiner og vitale tegn vil bli registrert ved besøk 1 til 8. Ved alle besøk vil pasientens etterlevelse av sirolimus-kuren bli målt, og blod- og urinsamling vil finne sted. Fysiske og nevrologiske undersøkelser, magnetisk resonansavbildning (MRI) hjerneskanning, MS-statustester og røntgen av thorax vil bli utført på utvalgte tidspunkter gjennom hele studien.