Multippeliskleroosin hoito sirolimuusilla, immuunijärjestelmän suppressorilla

MS on keskushermoston krooninen autoimmuunisairaus, jossa T-solut ja makrofagit hajottavat myeliiniä, hermosoluja suojaavaa proteiinivaippaa, mikä johtaa lopulta neurologisen toiminnan menetykseen. MS-tauti voidaan luokitella joko uusiutuvaksi-remittoivaksi, jolloin potilaiden oireet pahenevat ja sen jälkeen toiminta palautuu osittain tai kokonaan; tai progressiivinen, jossa potilaiden oireet lisääntyvät asteittain joko pahenemisvaiheen kanssa tai ilman. Vakiohoidot, joita käytetään uusiutuvan remittoivan MS-taudin hoitoon, ovat vain kohtalaisen tehokkaita ja niihin voi liittyä merkittävää toksisuutta. On tarpeen kehittää hoitoja, joilla on alhaisempi toksisuus ja joita voidaan antaa varhain taudin kulun aikana ja joilla on mahdollisuus pysäyttää taudin eteneminen kokonaan. Sirolimuusin on osoitettu aiheuttavan voimakasta immunosuppressiota viimeaikaisissa kliinisissä tutkimuksissa, joihin liittyy munuaisensiirtoa, ja se voi auttaa ihmisiä, joilla on autoimmuunisairauksia, kuten MS-tautia. Tämä tutkimus määrittää sirolimuusin hyödyn MS-potilailla.

Veren ja virtsan keräys tapahtuu seulonnassa. Osallistujat ottavat päivittäisiä sirolimuusiannoksia 6 kuukauden ajan. Opintovierailuja järjestetään yhdeksän; ne tapahtuvat päivinä 14, 28, 42, 56, 90, 120, 150, 180 ja 225. Lääkityksen haittatapahtumat, samanaikaiset lääkkeet ja elintoiminnot kirjataan käynneillä 1-8. Kaikilla käynneillä mitataan potilaan myöntyvyys sirolimuusihoitoon ja kerätään verta ja virtsaa. Fyysiset ja neurologiset tutkimukset, magneettikuvaus (MRI) aivoskannaukset, MS-tilatestit ja rintakehän röntgenkuvaus suoritetaan valittuina aikoina koko tutkimuksen ajan.