Tratando a Esclerose Múltipla com Sirolimus, um Supressor do Sistema Imunológico

A EM é uma doença autoimune crônica do sistema nervoso central na qual a mielina, a bainha proteica que protege as células nervosas, é degradada por células T e macrófagos, levando a uma eventual perda da função neurológica. A EM pode ser classificada como remitente-recorrente, na qual os pacientes apresentam piora dos sintomas seguida de recuperação parcial ou completa da função; ou progressiva, na qual os pacientes apresentam aumento gradual dos sintomas, com ou sem recidivas. Os tratamentos padrão usados ​​para tratar a EM remitente-recorrente são apenas modestamente eficazes e podem estar associados a toxicidade significativa. Existe a necessidade de desenvolver terapias com toxicidades mais baixas que possam ser administradas no início do curso da doença e tenham o potencial de interromper completamente a progressão da doença. Sirolimo demonstrou fornecer imunossupressão potente em ensaios clínicos recentes envolvendo transplante renal e pode ajudar pessoas com doenças autoimunes como a esclerose múltipla. Este estudo determinará o benefício do sirolimus em pacientes com EM.

A coleta de sangue e urina ocorrerá na triagem. Os participantes tomarão doses diárias de sirolimus por 6 meses. Haverá nove visitas de estudo; eles ocorrerão nos dias 14, 28, 42, 56, 90, 120, 150, 180 e 225. Eventos adversos de medicamentos, medicamentos concomitantes e sinais vitais serão registrados nas visitas 1 a 8. Em todas as visitas, a adesão do paciente ao regime de sirolimus será medida e a coleta de sangue e urina será realizada. Exames físicos e neurológicos, exames cerebrais de ressonância magnética (MRI), testes de status de EM e uma radiografia de tórax serão realizados em momentos selecionados ao longo do estudo.