Sammenligning af inhaleret mannitol og rhDNase hos børn med cystisk fibrose
31. januar 2010 opdateret af: Pharmaxis
En cross-over sammenlignende undersøgelse af inhaleret mannitol, alene og i kombination med daglig rhDNase, hos børn med cystisk fibrose
Formålet med denne undersøgelse er at bestemme den mellemlange virknings- og sikkerhedsprofil af inhaleret mannitol, alene og også som en yderligere terapi til rhDNase (pulmozyme).
Vi vil især vurdere indvirkningen på: lungefunktion; luftvejsbetændelse; sputum mikrobiologi; eksacerbationer; livskvalitet; uønskede hændelser; motion tolerance; samlede omkostninger til hospitals- og lokalpleje; og omkostningseffektivitet.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
20
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige
- Royal Brompton Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige
- Great Ormond Hospital for Children
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
8 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Kendt diagnose af cystisk fibrose (svedtest eller genotype)
- Af begge køn
- I alderen mellem 8 og 18 år
- Har en baseline FEV1 på <70 % af den forudsagte normale værdi
- Tager i øjeblikket rhDNase i mindst 4 uger
Ekskluderingskriterier:
- Aktuelt aktiv astma, ukontrolleret hypertension, koloniseret med Burkholderia cepacia eller MRSA
- Opført til transplantation
- Kendt intolerance over for mannitol, rhDNase eller bronkodilatatorer
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: 1
|
400mg BD i 12 uger
|
|
Aktiv komparator: 2
DNase dagligt i 12 uger
|
2,5 mg dagligt i 2 uger
Andre navne:
|
|
Andet: 3
kombination
|
kombination
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
FEV1 efter 12 uger af hver af følgende behandlingsregimer: *kun mannitol *kun rhDNase *mannitol + rhDNase
Tidsramme: 12 uger
|
12 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
at sammenligne mannitol med rhDNase på FVC
Tidsramme: 12 uger
|
12 uger
|
|
at vurdere om virkningerne af mannitol er additive til rhDNase
Tidsramme: 12 uger
|
12 uger
|
|
at påvise, at mannitol ikke forårsager forringelse af luftvejsbetændelse
Tidsramme: 12 uger
|
12 uger
|
|
at vurdere, om mannitol reducerer bakteriebelastningen i lungen
Tidsramme: 12 uger
|
12 uger
|
|
at vurdere, om virkningerne af mannitol er gavnlige for livskvaliteten
Tidsramme: 12 uger
|
12 uger
|
|
at vurdere om mannitol eller mannitol + rhDNase er omkostningseffektive sammenlignet med rhDNase alene
Tidsramme: 12 uger
|
12 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Andrew Bush, FRCPCH, Royal Brompton and Harefiled NHS Trust
- Ledende efterforsker: Colin Wallis, FRCPCH, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Suri R, Metcalfe C, Lees B, Grieve R, Flather M, Normand C, Thompson S, Bush A, Wallis C. Comparison of hypertonic saline and alternate-day or daily recombinant human deoxyribonuclease in children with cystic fibrosis: a randomised trial. Lancet. 2001 Oct 20;358(9290):1316-21. doi: 10.1016/S0140-6736(01)06412-1.
- Robinson M, Daviskas E, Eberl S, Baker J, Chan HK, Anderson SD, Bye PT. The effect of inhaled mannitol on bronchial mucus clearance in cystic fibrosis patients: a pilot study. Eur Respir J. 1999 Sep;14(3):678-85. doi: 10.1034/j.1399-3003.1999.14c30.x.
- Daviskas E, Anderson SD, Brannan JD, Chan HK, Eberl S, Bautovich G. Inhalation of dry-powder mannitol increases mucociliary clearance. Eur Respir J. 1997 Nov;10(11):2449-54. doi: 10.1183/09031936.97.10112449.
- Daviskas E, Anderson SD, Eberl S, Chan HK, Bautovich G. Inhalation of dry powder mannitol improves clearance of mucus in patients with bronchiectasis. Am J Respir Crit Care Med. 1999 Jun;159(6):1843-8. doi: 10.1164/ajrccm.159.6.9809074.
- Daviskas E, Anderson SD, Eberl S, Chan HK, Young IH. The 24-h effect of mannitol on the clearance of mucus in patients with bronchiectasis. Chest. 2001 Feb;119(2):414-21. doi: 10.1378/chest.119.2.414.
- Daviskas E, Anderson SD, Gomes K, Briffa P, Cochrane B, Chan HK, Young IH, Rubin BK. Inhaled mannitol for the treatment of mucociliary dysfunction in patients with bronchiectasis: effect on lung function, health status and sputum. Respirology. 2005 Jan;10(1):46-56. doi: 10.1111/j.1440-1843.2005.00659.x.
- Minasian C, Wallis C, Metcalfe C, Bush A. Comparison of inhaled mannitol, daily rhDNase and a combination of both in children with cystic fibrosis: a randomised trial. Thorax. 2010 Jan;65(1):51-6. doi: 10.1136/thx.2009.116970. Epub 2009 Dec 8.
- Minasian C, Wallis C, Metcalfe C, Bush A. Bronchial provocation testing with dry powder mannitol in children with cystic fibrosis. Pediatr Pulmonol. 2008 Nov;43(11):1078-1084. doi: 10.1002/ppul.20903.
- Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3(3):CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.pub5.
- Enderby B, Doull I. Hypertonic saline inhalation in cystic fibrosis--salt in the wound, or sweet success? Arch Dis Child. 2007 Mar;92(3):195-6. doi: 10.1136/adc.2006.094979.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. november 2005
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. februar 2008
Studieafslutning (Faktiske)
1. februar 2008
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. juni 2005
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
1. juli 2005
Først opslået (Skøn)
4. juli 2005
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
2. februar 2010
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
31. januar 2010
Sidst verificeret
1. januar 2010
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- DPM-CF-203
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .