Сравнение вдыхаемого маннитола и рчДНазы у детей с кистозным фиброзом
31 января 2010 г. обновлено: Pharmaxis
Перекрестное сравнительное исследование ингаляционного маннита отдельно и в комбинации с ежедневной рчДНазой у детей с кистозным фиброзом
Целью данного исследования является определение среднесрочной эффективности и профиля безопасности ингаляционного маннитола как самого по себе, так и в качестве дополнительной терапии к рчДНазе (пульмозим).
В частности, мы будем оценивать влияние на: функцию легких; воспаление дыхательных путей; микробиология мокроты; обострения; качество жизни; неблагоприятные события; толерантность к физической нагрузке; общие расходы на стационарное и общественное лечение; и экономичность.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
20
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Royal Brompton Hospital
-
London, Соединенное Королевство
- Great Ormond Hospital for Children
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 8 лет до 18 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Известный диагноз муковисцидоза (анализ пота или генотип)
- любого пола
- Возраст от 8 до 18 лет
- Иметь исходный ОФВ1 <70% от прогнозируемого нормального значения
- В настоящее время принимает рчДНазу не менее 4 недель.
Критерий исключения:
- Текущая активная астма, неконтролируемая гипертензия, колонизация Burkholderia cepacia или MRSA.
- Внесен в список для трансплантации
- Известная непереносимость маннитола, рчДНазы или бронходилататоров.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: 1
|
400 мг 2 раза в день в течение 12 недель
|
|
Активный компаратор: 2
ДНКазы ежедневно в течение 12 недель
|
2,5 мг в день в течение 2 недель
Другие имена:
|
|
Другой: 3
комбинация
|
комбинация
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
ОФВ1 после 12 недель каждого из следующих режимов лечения: *только маннитол *только рчДНаза *маннитол + рчДНаза
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
сравнить маннитол с рчДНазой на ФЖЕЛ
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
|
чтобы оценить, являются ли эффекты маннита аддитивными к рчДНКазе
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
|
чтобы продемонстрировать, что маннитол не вызывает ухудшения воспаления дыхательных путей
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
|
оценить, снижает ли маннитол бактериальную нагрузку в легких
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
|
оценить, благотворно ли влияние маннитола на качество жизни
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
|
чтобы оценить, являются ли маннит или маннит + рчДНаза экономически эффективными по сравнению с одной рчДНазой
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Andrew Bush, FRCPCH, Royal Brompton and Harefiled NHS Trust
- Главный следователь: Colin Wallis, FRCPCH, Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Suri R, Metcalfe C, Lees B, Grieve R, Flather M, Normand C, Thompson S, Bush A, Wallis C. Comparison of hypertonic saline and alternate-day or daily recombinant human deoxyribonuclease in children with cystic fibrosis: a randomised trial. Lancet. 2001 Oct 20;358(9290):1316-21. doi: 10.1016/S0140-6736(01)06412-1.
- Robinson M, Daviskas E, Eberl S, Baker J, Chan HK, Anderson SD, Bye PT. The effect of inhaled mannitol on bronchial mucus clearance in cystic fibrosis patients: a pilot study. Eur Respir J. 1999 Sep;14(3):678-85. doi: 10.1034/j.1399-3003.1999.14c30.x.
- Daviskas E, Anderson SD, Brannan JD, Chan HK, Eberl S, Bautovich G. Inhalation of dry-powder mannitol increases mucociliary clearance. Eur Respir J. 1997 Nov;10(11):2449-54. doi: 10.1183/09031936.97.10112449.
- Daviskas E, Anderson SD, Eberl S, Chan HK, Bautovich G. Inhalation of dry powder mannitol improves clearance of mucus in patients with bronchiectasis. Am J Respir Crit Care Med. 1999 Jun;159(6):1843-8. doi: 10.1164/ajrccm.159.6.9809074.
- Daviskas E, Anderson SD, Eberl S, Chan HK, Young IH. The 24-h effect of mannitol on the clearance of mucus in patients with bronchiectasis. Chest. 2001 Feb;119(2):414-21. doi: 10.1378/chest.119.2.414.
- Daviskas E, Anderson SD, Gomes K, Briffa P, Cochrane B, Chan HK, Young IH, Rubin BK. Inhaled mannitol for the treatment of mucociliary dysfunction in patients with bronchiectasis: effect on lung function, health status and sputum. Respirology. 2005 Jan;10(1):46-56. doi: 10.1111/j.1440-1843.2005.00659.x.
- Minasian C, Wallis C, Metcalfe C, Bush A. Comparison of inhaled mannitol, daily rhDNase and a combination of both in children with cystic fibrosis: a randomised trial. Thorax. 2010 Jan;65(1):51-6. doi: 10.1136/thx.2009.116970. Epub 2009 Dec 8.
- Minasian C, Wallis C, Metcalfe C, Bush A. Bronchial provocation testing with dry powder mannitol in children with cystic fibrosis. Pediatr Pulmonol. 2008 Nov;43(11):1078-1084. doi: 10.1002/ppul.20903.
- Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3(3):CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.pub5.
- Enderby B, Doull I. Hypertonic saline inhalation in cystic fibrosis--salt in the wound, or sweet success? Arch Dis Child. 2007 Mar;92(3):195-6. doi: 10.1136/adc.2006.094979.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 ноября 2005 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 февраля 2008 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 февраля 2008 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 июня 2005 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 июля 2005 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
4 июля 2005 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
2 февраля 2010 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
31 января 2010 г.
Последняя проверка
1 января 2010 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Патологические процессы
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания поджелудочной железы
- Фиброз
- Муковисцидоз
- Физиологические эффекты лекарств
- Натрийуретические агенты
- Диуретики, осмотические
- Диуретики
- Маннитол
Другие идентификационные номера исследования
- DPM-CF-203
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .