囊性纤维化患儿吸入甘露醇和 rhDNase 的比较
2010年1月31日 更新者：Pharmaxis
囊性纤维化儿童吸入甘露醇单独和联合日常 rhDNase 的交叉比较研究
本研究的目的是确定吸入甘露醇本身以及作为 rhDNase（pulmozyme）的附加疗法的中期疗效和安全性概况。
特别是，我们将评估对以下方面的影响： 肺功能；气道炎症;痰微生物学；恶化;生活质量;不良事件;运动耐量；医院和社区护理的总费用；和成本效益。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
London、英国
- Royal Brompton Hospital
-
London、英国
- Great Ormond Hospital for Children
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 囊性纤维化的已知诊断（汗液试验或基因型）
- 无论性别
- 8至18岁
- 基线 FEV1 小于预测正常值的 70%
- 目前服用 rhDNase 至少 4 周
排除标准：
- 目前患有哮喘病、未控制的高血压、洋葱伯克霍尔德菌或 MRSA 定植
- 移植上市
- 已知对甘露醇、rhDNase 或支气管扩张剂不耐受
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：1个
|
400mg BD 持续 12 周
|
|
有源比较器：2个
每天 DNase 持续 12 周
|
每天 2.5 毫克，持续 2 周
其他名称：
|
|
其他：3个
组合
|
组合
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
以下每种治疗方案 12 周后的 FEV1：*仅甘露醇 *仅 rhDNase *甘露醇 + rhDNase
大体时间：12周
|
12周
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
比较甘露醇和 rhDNase 对 FVC 的影响
大体时间：12周
|
12周
|
|
评估甘露醇的作用是否与 rhDNase 相加
大体时间：12周
|
12周
|
|
证明甘露醇不会导致气道炎症恶化
大体时间：12周
|
12周
|
|
评估甘露醇是否减少肺部细菌负荷
大体时间：12周
|
12周
|
|
评估甘露醇的作用是否有益于生活质量
大体时间：12周
|
12周
|
|
评估与单独使用 rhDNase 相比，甘露醇或甘露醇 + rhDNase 是否具有成本效益
大体时间：12周
|
12周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Andrew Bush, FRCPCH、Royal Brompton and Harefiled NHS Trust
- 首席研究员：Colin Wallis, FRCPCH、Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Suri R, Metcalfe C, Lees B, Grieve R, Flather M, Normand C, Thompson S, Bush A, Wallis C. Comparison of hypertonic saline and alternate-day or daily recombinant human deoxyribonuclease in children with cystic fibrosis: a randomised trial. Lancet. 2001 Oct 20;358(9290):1316-21. doi: 10.1016/S0140-6736(01)06412-1.
- Robinson M, Daviskas E, Eberl S, Baker J, Chan HK, Anderson SD, Bye PT. The effect of inhaled mannitol on bronchial mucus clearance in cystic fibrosis patients: a pilot study. Eur Respir J. 1999 Sep;14(3):678-85. doi: 10.1034/j.1399-3003.1999.14c30.x.
- Daviskas E, Anderson SD, Brannan JD, Chan HK, Eberl S, Bautovich G. Inhalation of dry-powder mannitol increases mucociliary clearance. Eur Respir J. 1997 Nov;10(11):2449-54. doi: 10.1183/09031936.97.10112449.
- Daviskas E, Anderson SD, Eberl S, Chan HK, Bautovich G. Inhalation of dry powder mannitol improves clearance of mucus in patients with bronchiectasis. Am J Respir Crit Care Med. 1999 Jun;159(6):1843-8. doi: 10.1164/ajrccm.159.6.9809074.
- Daviskas E, Anderson SD, Eberl S, Chan HK, Young IH. The 24-h effect of mannitol on the clearance of mucus in patients with bronchiectasis. Chest. 2001 Feb;119(2):414-21. doi: 10.1378/chest.119.2.414.
- Daviskas E, Anderson SD, Gomes K, Briffa P, Cochrane B, Chan HK, Young IH, Rubin BK. Inhaled mannitol for the treatment of mucociliary dysfunction in patients with bronchiectasis: effect on lung function, health status and sputum. Respirology. 2005 Jan;10(1):46-56. doi: 10.1111/j.1440-1843.2005.00659.x.
- Minasian C, Wallis C, Metcalfe C, Bush A. Comparison of inhaled mannitol, daily rhDNase and a combination of both in children with cystic fibrosis: a randomised trial. Thorax. 2010 Jan;65(1):51-6. doi: 10.1136/thx.2009.116970. Epub 2009 Dec 8.
- Minasian C, Wallis C, Metcalfe C, Bush A. Bronchial provocation testing with dry powder mannitol in children with cystic fibrosis. Pediatr Pulmonol. 2008 Nov;43(11):1078-1084. doi: 10.1002/ppul.20903.
- Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3(3):CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.pub5.
- Enderby B, Doull I. Hypertonic saline inhalation in cystic fibrosis--salt in the wound, or sweet success? Arch Dis Child. 2007 Mar;92(3):195-6. doi: 10.1136/adc.2006.094979.
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2005年11月1日
初级完成 (实际的)
2008年2月1日
研究完成 (实际的)
2008年2月1日
研究注册日期
首次提交
2005年6月30日
首先提交符合 QC 标准的
2005年7月1日
首次发布 (估计)
2005年7月4日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2010年2月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2010年1月31日
最后验证
2010年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.