- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT00117208
Sammenligning av inhalert mannitol og rhDNase hos barn med cystisk fibrose
31. januar 2010 oppdatert av: Pharmaxis
En cross-over sammenlignende studie av inhalert mannitol, alene og i kombinasjon med daglig rhDNase, hos barn med cystisk fibrose
Hensikten med denne studien er å bestemme mellomlang sikt effekt og sikkerhetsprofil for inhalert mannitol, alene og også som en tilleggsterapi til rhDNase (pulmozyme).
Spesielt vil vi vurdere innvirkningen på: lungefunksjon; luftveisbetennelse; sputum mikrobiologi; eksacerbasjoner; livskvalitet; uønskede hendelser; treningstoleranse; totale kostnader for sykehus- og samfunnsomsorg; og kostnadseffektivitet.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
20
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
London, Storbritannia
- Royal Brompton Hospital
-
London, Storbritannia
- Great Ormond Hospital for Children
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
8 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kjent diagnose av cystisk fibrose (svettetest eller genotype)
- Av begge kjønn
- Alder mellom 8 og 18 år
- Ha en baseline FEV1 på <70 % av den anslåtte normalverdien
- Tar for tiden rhDNase i minst 4 uker
Ekskluderingskriterier:
- For tiden aktiv astma, ukontrollert hypertensjon, kolonisert med Burkholderia cepacia eller MRSA
- Oppført for transplantasjon
- Kjent intoleranse mot mannitol, rhDNase eller bronkodilatatorer
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: 1
|
400mg BD i 12 uker
|
Aktiv komparator: 2
DNase daglig i 12 uker
|
2,5 mg daglig i 2 uker
Andre navn:
|
Annen: 3
kombinasjon
|
kombinasjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
FEV1 etter 12 uker av hvert av følgende behandlingsregimer: *kun mannitol *kun rhDNase *mannitol + rhDNase
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
å sammenligne mannitol med rhDNase på FVC
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
for å vurdere om effekten av mannitol er additiv til rhDNase
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
for å demonstrere at mannitol ikke forårsaker forverring av luftveisbetennelse
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
for å vurdere om mannitol reduserer bakteriebelastningen i lungen
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
for å vurdere om effekten av mannitol er gunstig for livskvaliteten
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
å vurdere om mannitol eller mannitol + rhDNase er kostnadseffektive sammenlignet med rhDNase alene
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Andrew Bush, FRCPCH, Royal Brompton and Harefiled NHS Trust
- Hovedetterforsker: Colin Wallis, FRCPCH, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Suri R, Metcalfe C, Lees B, Grieve R, Flather M, Normand C, Thompson S, Bush A, Wallis C. Comparison of hypertonic saline and alternate-day or daily recombinant human deoxyribonuclease in children with cystic fibrosis: a randomised trial. Lancet. 2001 Oct 20;358(9290):1316-21. doi: 10.1016/S0140-6736(01)06412-1.
- Robinson M, Daviskas E, Eberl S, Baker J, Chan HK, Anderson SD, Bye PT. The effect of inhaled mannitol on bronchial mucus clearance in cystic fibrosis patients: a pilot study. Eur Respir J. 1999 Sep;14(3):678-85. doi: 10.1034/j.1399-3003.1999.14c30.x.
- Daviskas E, Anderson SD, Brannan JD, Chan HK, Eberl S, Bautovich G. Inhalation of dry-powder mannitol increases mucociliary clearance. Eur Respir J. 1997 Nov;10(11):2449-54. doi: 10.1183/09031936.97.10112449.
- Daviskas E, Anderson SD, Eberl S, Chan HK, Bautovich G. Inhalation of dry powder mannitol improves clearance of mucus in patients with bronchiectasis. Am J Respir Crit Care Med. 1999 Jun;159(6):1843-8. doi: 10.1164/ajrccm.159.6.9809074.
- Daviskas E, Anderson SD, Eberl S, Chan HK, Young IH. The 24-h effect of mannitol on the clearance of mucus in patients with bronchiectasis. Chest. 2001 Feb;119(2):414-21. doi: 10.1378/chest.119.2.414.
- Daviskas E, Anderson SD, Gomes K, Briffa P, Cochrane B, Chan HK, Young IH, Rubin BK. Inhaled mannitol for the treatment of mucociliary dysfunction in patients with bronchiectasis: effect on lung function, health status and sputum. Respirology. 2005 Jan;10(1):46-56. doi: 10.1111/j.1440-1843.2005.00659.x.
- Minasian C, Wallis C, Metcalfe C, Bush A. Comparison of inhaled mannitol, daily rhDNase and a combination of both in children with cystic fibrosis: a randomised trial. Thorax. 2010 Jan;65(1):51-6. doi: 10.1136/thx.2009.116970. Epub 2009 Dec 8.
- Minasian C, Wallis C, Metcalfe C, Bush A. Bronchial provocation testing with dry powder mannitol in children with cystic fibrosis. Pediatr Pulmonol. 2008 Nov;43(11):1078-1084. doi: 10.1002/ppul.20903.
- Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3(3):CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.pub5.
- Enderby B, Doull I. Hypertonic saline inhalation in cystic fibrosis--salt in the wound, or sweet success? Arch Dis Child. 2007 Mar;92(3):195-6. doi: 10.1136/adc.2006.094979.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. november 2005
Primær fullføring (Faktiske)
1. februar 2008
Studiet fullført (Faktiske)
1. februar 2008
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. juni 2005
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. juli 2005
Først lagt ut (Anslag)
4. juli 2005
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
2. februar 2010
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
31. januar 2010
Sist bekreftet
1. januar 2010
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- DPM-CF-203
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cystisk fibrose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Fullført
Kliniske studier på mannitol
-
Seoul National University HospitalUkjent
-
University of North Carolina, Chapel HillChiesi USA, Inc.RekrutteringCystisk fibroseForente stater
-
University of British ColumbiaFullført
-
Kuopio University HospitalJohn Hunter HospitalRekruttering
-
Abela Pharmaceuticals, Inc.Ohio State University; University of California, Irvine; Dr. Mahajan's Hospital...UkjentAlvorlig hodetraumeForente stater
-
PharmaxisFullført
-
PharmaxisTilbaketrukketKOLS | ForverringAustralia
-
University of Wisconsin, MadisonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); PharmaxisFullført