Inhaloidun mannitolin ja rhDNaasin vertailu lapsilla, joilla on kystinen fibroosi
sunnuntai 31. tammikuuta 2010 päivittänyt: Pharmaxis
Cross-over vertaileva tutkimus inhaloidusta mannitolista, yksinään ja yhdessä päivittäisen rhDNaasin kanssa, lapsilla, joilla on kystinen fibroosi
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää inhaloitavan mannitolin keskipitkän aikavälin teho- ja turvallisuusprofiili sellaisenaan ja myös rhDNaasin (pulmotsyymin) lisähoitona.
Arvioimme erityisesti vaikutuksia: keuhkojen toimintaan; hengitysteiden tulehdus; ysköksen mikrobiologia; pahenemisvaiheet; elämänlaatu; vastoinkäymiset; harjoituksen sietokyky; sairaala- ja yhteisöhoidon kokonaiskustannukset; ja kustannustehokkuus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Brompton Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Great Ormond Hospital for Children
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tunnettu kystisen fibroosin diagnoosi (hikoilutesti tai genotyyppi)
- Kummasta tahansa sukupuolesta
- Ikä 8-18 vuotta
- Perustason FEV1 on < 70 % ennustetusta normaaliarvosta
- Tällä hetkellä rhDNasea käytetään vähintään 4 viikkoa
Poissulkemiskriteerit:
- Tällä hetkellä aktiivinen astma, hallitsematon verenpainetauti, kolonisoitunut Burkholderia cepacia tai MRSA
- Listattu siirtoa varten
- Tunnettu intoleranssi mannitolille, rhDNaasille tai keuhkoputkia laajentaville aineille
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 1
|
400 mg BD 12 viikon ajan
|
|
Active Comparator: 2
DNaasi päivittäin 12 viikon ajan
|
2,5 mg päivässä 2 viikon ajan
Muut nimet:
|
|
Muut: 3
yhdistelmä
|
yhdistelmä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
FEV1 12 viikon jälkeen kunkin seuraavista hoito-ohjelmista: *vain mannitoli *vain rhDNaasi *mannitoli + rhDNaasi
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
verrata mannitolia rhDNaasiin FVC:ssä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
12 viikkoa
|
|
sen arvioimiseksi, ovatko mannitolin vaikutukset additiivisia rhDNaasille
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
12 viikkoa
|
|
osoittamaan, että mannitoli ei aiheuta hengitystietulehduksen pahenemista
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
12 viikkoa
|
|
arvioida, vähentääkö mannitoli bakteerikuormaa keuhkoissa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
12 viikkoa
|
|
arvioida, ovatko mannitolin vaikutukset hyödyllisiä elämänlaadulle
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
12 viikkoa
|
|
arvioida, ovatko mannitoli tai mannitoli + rhDNaasi kustannustehokkaita verrattuna pelkkään rhDNaasiin
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Andrew Bush, FRCPCH, Royal Brompton and Harefiled NHS Trust
- Päätutkija: Colin Wallis, FRCPCH, Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Suri R, Metcalfe C, Lees B, Grieve R, Flather M, Normand C, Thompson S, Bush A, Wallis C. Comparison of hypertonic saline and alternate-day or daily recombinant human deoxyribonuclease in children with cystic fibrosis: a randomised trial. Lancet. 2001 Oct 20;358(9290):1316-21. doi: 10.1016/S0140-6736(01)06412-1.
- Robinson M, Daviskas E, Eberl S, Baker J, Chan HK, Anderson SD, Bye PT. The effect of inhaled mannitol on bronchial mucus clearance in cystic fibrosis patients: a pilot study. Eur Respir J. 1999 Sep;14(3):678-85. doi: 10.1034/j.1399-3003.1999.14c30.x.
- Daviskas E, Anderson SD, Brannan JD, Chan HK, Eberl S, Bautovich G. Inhalation of dry-powder mannitol increases mucociliary clearance. Eur Respir J. 1997 Nov;10(11):2449-54. doi: 10.1183/09031936.97.10112449.
- Daviskas E, Anderson SD, Eberl S, Chan HK, Bautovich G. Inhalation of dry powder mannitol improves clearance of mucus in patients with bronchiectasis. Am J Respir Crit Care Med. 1999 Jun;159(6):1843-8. doi: 10.1164/ajrccm.159.6.9809074.
- Daviskas E, Anderson SD, Eberl S, Chan HK, Young IH. The 24-h effect of mannitol on the clearance of mucus in patients with bronchiectasis. Chest. 2001 Feb;119(2):414-21. doi: 10.1378/chest.119.2.414.
- Daviskas E, Anderson SD, Gomes K, Briffa P, Cochrane B, Chan HK, Young IH, Rubin BK. Inhaled mannitol for the treatment of mucociliary dysfunction in patients with bronchiectasis: effect on lung function, health status and sputum. Respirology. 2005 Jan;10(1):46-56. doi: 10.1111/j.1440-1843.2005.00659.x.
- Minasian C, Wallis C, Metcalfe C, Bush A. Comparison of inhaled mannitol, daily rhDNase and a combination of both in children with cystic fibrosis: a randomised trial. Thorax. 2010 Jan;65(1):51-6. doi: 10.1136/thx.2009.116970. Epub 2009 Dec 8.
- Minasian C, Wallis C, Metcalfe C, Bush A. Bronchial provocation testing with dry powder mannitol in children with cystic fibrosis. Pediatr Pulmonol. 2008 Nov;43(11):1078-1084. doi: 10.1002/ppul.20903.
- Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3(3):CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.pub5.
- Enderby B, Doull I. Hypertonic saline inhalation in cystic fibrosis--salt in the wound, or sweet success? Arch Dis Child. 2007 Mar;92(3):195-6. doi: 10.1136/adc.2006.094979.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. marraskuuta 2005
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. helmikuuta 2008
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. helmikuuta 2008
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 30. kesäkuuta 2005
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. heinäkuuta 2005
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 4. heinäkuuta 2005
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 2. helmikuuta 2010
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 31. tammikuuta 2010
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. tammikuuta 2010
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Natriureettiset aineet
- Diureetit, Osmoottiset
- Diureetit
- Mannitoli
Muut tutkimustunnusnumerot
- DPM-CF-203
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis