Comparação de manitol inalatório e rhDNase em crianças com fibrose cística
31 de janeiro de 2010 atualizado por: Pharmaxis
Um estudo comparativo cruzado de manitol inalado, sozinho e em combinação com rhDNase diário, em crianças com fibrose cística
O objetivo deste estudo é determinar o perfil de eficácia e segurança a médio prazo do manitol inalatório, isoladamente e também como terapia adicional à rhDNase (pulmozima).
Em particular, avaliaremos o impacto em: função pulmonar; inflamação das vias aéreas; microbiologia do escarro; exacerbações; qualidade de vida; eventos adversos; tolerância ao exercício; custos totais de cuidados hospitalares e comunitários; e custo-eficácia.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
20
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
London, Reino Unido
- Royal Brompton Hospital
-
London, Reino Unido
- Great Ormond Hospital for Children
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos a 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico conhecido de fibrose cística (teste do suor ou genótipo)
- De qualquer gênero
- Com idade entre 8 e 18 anos
- Ter um VEF1 basal de <70% do valor normal previsto
- Atualmente tomando rhDNase por pelo menos 4 semanas
Critério de exclusão:
- Asma atualmente ativa, hipertensão não controlada, colonizada com Burkholderia cepacia ou MRSA
- Listado para transplante
- Intolerância conhecida ao manitol, rhDNase ou broncodilatadores
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: 1
|
400mg BD por 12 semanas
|
|
Comparador Ativo: 2
DNase diariamente por 12 semanas
|
2,5 mg por dia durante 2 semanas
Outros nomes:
|
|
Outro: 3
combinação
|
combinação
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
VEF1 após 12 semanas de cada um dos seguintes regimes de tratamento: *manitol apenas *rhDNase apenas *manitol + rhDNase
Prazo: 12 semanas
|
12 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
comparar manitol com rhDNase em FVC
Prazo: 12 semanas
|
12 semanas
|
|
para avaliar se os efeitos do manitol são aditivos ao rhDNase
Prazo: 12 semanas
|
12 semanas
|
|
demonstrar que o manitol não causa deterioração na inflamação das vias aéreas
Prazo: 12 semanas
|
12 semanas
|
|
avaliar se o manitol reduz a carga bacteriana no pulmão
Prazo: 12 semanas
|
12 semanas
|
|
avaliar se os efeitos do manitol são benéficos para a qualidade de vida
Prazo: 12 semanas
|
12 semanas
|
|
avaliar se manitol ou manitol + rhDNase são custo-efetivos em comparação com rhDNase sozinho
Prazo: 12 semanas
|
12 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Andrew Bush, FRCPCH, Royal Brompton and Harefiled NHS Trust
- Investigador principal: Colin Wallis, FRCPCH, Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Suri R, Metcalfe C, Lees B, Grieve R, Flather M, Normand C, Thompson S, Bush A, Wallis C. Comparison of hypertonic saline and alternate-day or daily recombinant human deoxyribonuclease in children with cystic fibrosis: a randomised trial. Lancet. 2001 Oct 20;358(9290):1316-21. doi: 10.1016/S0140-6736(01)06412-1.
- Robinson M, Daviskas E, Eberl S, Baker J, Chan HK, Anderson SD, Bye PT. The effect of inhaled mannitol on bronchial mucus clearance in cystic fibrosis patients: a pilot study. Eur Respir J. 1999 Sep;14(3):678-85. doi: 10.1034/j.1399-3003.1999.14c30.x.
- Daviskas E, Anderson SD, Brannan JD, Chan HK, Eberl S, Bautovich G. Inhalation of dry-powder mannitol increases mucociliary clearance. Eur Respir J. 1997 Nov;10(11):2449-54. doi: 10.1183/09031936.97.10112449.
- Daviskas E, Anderson SD, Eberl S, Chan HK, Bautovich G. Inhalation of dry powder mannitol improves clearance of mucus in patients with bronchiectasis. Am J Respir Crit Care Med. 1999 Jun;159(6):1843-8. doi: 10.1164/ajrccm.159.6.9809074.
- Daviskas E, Anderson SD, Eberl S, Chan HK, Young IH. The 24-h effect of mannitol on the clearance of mucus in patients with bronchiectasis. Chest. 2001 Feb;119(2):414-21. doi: 10.1378/chest.119.2.414.
- Daviskas E, Anderson SD, Gomes K, Briffa P, Cochrane B, Chan HK, Young IH, Rubin BK. Inhaled mannitol for the treatment of mucociliary dysfunction in patients with bronchiectasis: effect on lung function, health status and sputum. Respirology. 2005 Jan;10(1):46-56. doi: 10.1111/j.1440-1843.2005.00659.x.
- Minasian C, Wallis C, Metcalfe C, Bush A. Comparison of inhaled mannitol, daily rhDNase and a combination of both in children with cystic fibrosis: a randomised trial. Thorax. 2010 Jan;65(1):51-6. doi: 10.1136/thx.2009.116970. Epub 2009 Dec 8.
- Minasian C, Wallis C, Metcalfe C, Bush A. Bronchial provocation testing with dry powder mannitol in children with cystic fibrosis. Pediatr Pulmonol. 2008 Nov;43(11):1078-1084. doi: 10.1002/ppul.20903.
- Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3(3):CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.pub5.
- Enderby B, Doull I. Hypertonic saline inhalation in cystic fibrosis--salt in the wound, or sweet success? Arch Dis Child. 2007 Mar;92(3):195-6. doi: 10.1136/adc.2006.094979.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2005
Conclusão Primária (Real)
1 de fevereiro de 2008
Conclusão do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2008
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de junho de 2005
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de julho de 2005
Primeira postagem (Estimativa)
4 de julho de 2005
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
2 de fevereiro de 2010
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de janeiro de 2010
Última verificação
1 de janeiro de 2010
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- DPM-CF-203
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .