Effektiviteten af ​​Pulmozyme hos spædbørn med cystisk fibrose

Pulmozyme gives ved hjælp af en forstøver og er nu meget brugt til ældre børn og voksne med cystisk fibrose. Hos voksne og ældre børn har undersøgelser vist, at daglig brug af Pulmozyme forbedrer lungefunktionen og reducerer antallet af lungeinfektioner, der kræver hospitalsbehandling. Pulmozyme er godkendt af Food and Drug Administration til brug hos børn over 5 år og voksne med cystisk fibrose. Pulmozyme er også blevet godkendt af FDA til brug hos børn med cystisk fibrose under 5 år baseret på undersøgelser, der viser, at det er sikkert i denne aldersgruppe, og at det kommer ind i luftvejsrørene lige så godt hos spædbørn og småbørn, som det gør. hos større børn og voksne. I øjeblikket er Pulmozyme ikke udbredt til børn med cystisk fibrose yngre end 5 år, fordi ingen undersøgelse klart har vist, at inhalering af Pulmozyme dagligt forbedrer lungefunktionen eller forbedrer clearance af slim fra luftvejsrørene hos meget små børn. Denne undersøgelse vil måle, om Pulmozyme forbedrer lungefunktionen og slimhinden fra lungerne hos børn med cystisk fibrose under 3 ½ år.

Denne undersøgelse vil sammenligne Pulmozyme med en placebo. I løbet af undersøgelsen vil spædbørn og småbørn med cystisk fibrose blive behandlet med Pulmozyme i 6 måneder og placebo i 6 måneder. Studiemedicinen vil blive inhaleret derhjemme én gang om dagen fra en forstøver i en periode på et år. Halvdelen af ​​børnene vil blive behandlet med Pulmozyme i de første 6 måneder af undersøgelsen, og halvdelen vil modtage placebo. Efter 6 måneder vil gruppen, der får Pulmozyme, blive ændret til placebo, og gruppen, der får placebo, vil blive ændret til Pulmozyme. Rækkefølgen af ​​de 6 måneders behandlingsperioder er randomiseret. Denne undersøgelse er blindet. Undersøgelseslægen og hans personale vil ikke vide, hvem der får Pulmozyme eller placebo på noget tidspunkt under undersøgelsen.

Hvorvidt Pulmozyme virker, vil blive målt ved hjælp af spædbørns lungefunktionstest og ved at lave en speciel 3-D røntgen af ​​barnets bryst (en høj opløsning CT eller HRCT) i begyndelsen af ​​undersøgelsen, 6 måneder og 12 måneder efter start undersøgelse. Undersøgelsen vil ikke ændre den almindelige kliniske pleje.