Эффективность пульмозима у детей раннего возраста с муковисцидозом
Эффективность пульмозима у младенцев и детей раннего возраста с кистозным фиброзом
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Пульмозим вводится с помощью небулайзера и в настоящее время широко используется у детей старшего возраста и взрослых с муковисцидозом. Исследования показали, что у взрослых и детей старшего возраста ежедневное применение Пульмозима улучшает функцию легких и снижает количество легочных инфекций, требующих стационарного лечения. Пульмозим одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для применения у детей старше 5 лет и взрослых с муковисцидозом. Pulmozyme также был одобрен FDA для использования у детей с муковисцидозом в возрасте до 5 лет на основании исследований, показывающих, что он безопасен в этой возрастной группе и что он проникает в дыхательные пути, а также у младенцев и детей младшего возраста. у детей старшего возраста и взрослых. В настоящее время Пульмозим не используется широко у детей с муковисцидозом в возрасте до 5 лет, поскольку ни одно исследование не показало, что ежедневное вдыхание Пульмозима улучшает функцию легких или очищает дыхательные пути от слизи у очень маленьких детей. В этом исследовании будет определено, улучшает ли Пульмозим функцию легких и очистку от слизи из легких у детей с муковисцидозом в возрасте до 3,5 лет.
В этом исследовании Pulmozyme будет сравниваться с плацебо. Во время исследования младенцев и детей младшего возраста с муковисцидозом будут лечить Пульмозимом в течение 6 месяцев и плацебо в течение 6 месяцев. Исследуемые лекарства будут вдыхаться дома один раз в день из небулайзера в течение одного года. Половину детей будут лечить пульмозимом в течение первых 6 месяцев исследования, а половине — плацебо. Через 6 месяцев группа, получающая пульмозим, будет переведена на плацебо, а группа, получающая плацебо, будет заменена на пульмозим. Порядок 6-месячных периодов лечения является рандомизированным. Это исследование слепое. Врач-исследователь и его персонал не будут знать, кто получает Pulmozyme или плацебо в любое время в течение исследования.
Эффективность Pulmozyme будет измеряться с помощью функциональных тестов легких младенцев и специальной трехмерной рентгенографии грудной клетки ребенка (КТ высокого разрешения или HRCT) в начале исследования, через 6 месяцев и через 12 месяцев после начала исследования. изучать. Исследование не изменит регулярную клиническую помощь.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Возраст < 30 месяцев
- Диагноз МВ основан на клинических признаках, соответствующих МВ, а также 1 из 2 следующих критериев: а) два хлорида пота > 60 мЭкв/л (путем количественного ионофореза пилокарпина), б) генотип с 2 идентифицируемыми мутациями, соответствующими МВ.
- Информированное согласие родителя или законного опекуна
Критерий исключения:
- Предшествующее лечение Пульмозимом
- Госпитализация или лечение внутривенными антибиотиками в течение 14 дней после первоначального визита в рамках исследования
- Острая интеркуррентная респираторная инфекция, определяемая как любой из следующих симптомов в течение предшествующих 48 часов: 1) лихорадка > 38°C, 2) новое появление насморка или других симптомов со стороны верхних дыхательных путей, 3) усиление кашля, хрипов или частоты дыхания
- История побочных реакций на седацию
- Насыщение оксигемоглобина <90% на комнатном воздухе
- Тяжелая обструкция верхних дыхательных путей, определяемая по локализации PI (тяжелая ларингомаляция, заметное увеличение миндалин, выраженный храп, диагностированное обструктивное апноэ во сне)
- Гемодинамически значимые врожденные пороки сердца или диагностированные аритмии
- История кровохарканья
- История предыдущей утечки легочного воздуха (пневмоторакс)
- Диагностированное судорожное расстройство, требующее текущей противосудорожной терапии. Наличие в анамнезе фебрильных судорог не является критерием исключения.
- Использование исследуемого(ых) препарата(ов) в течение 60 дней или 5 периодов полувыведения с момента включения в данное исследование.
- Известная аллергия на биологические продукты, полученные из яичников китайского хомячка, или на любой компонент плацебо или активных лекарственных препаратов.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: КРОССОВЕР
- Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Рекомбинантная ДНКаза человека (пульмозим), затем плацебо
один раз в день распыляемая рчДНКаза
|
2,5 мг в 3 мл разбавителя, доставляемого через распылитель, ежедневно в течение 6 месяцев с 3 мл разбавителя плацебо, доставляемого через распылитель, ежедневно в течение 6 месяцев.
Другие имена:
2,5 мл стерильного раствора (8,77 мг/мл хлорида натрия, 0,15 мг/мл хлорида кальция, pH 7,0 +/- 2,0), вводимые ежедневно с помощью распылителя в течение 6 месяцев либо до, либо после 6 месяцев лечения пульмозимом в зависимости от рандомизации субъекта
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо (распыляемый физиологический раствор), затем рчДНКаза
распыляемый носитель один раз в день
|
2,5 мг в 3 мл разбавителя, доставляемого через распылитель, ежедневно в течение 6 месяцев с 3 мл разбавителя плацебо, доставляемого через распылитель, ежедневно в течение 6 месяцев.
Другие имена:
2,5 мл стерильного раствора (8,77 мг/мл хлорида натрия, 0,15 мг/мл хлорида кальция, pH 7,0 +/- 2,0), вводимые ежедневно с помощью распылителя в течение 6 месяцев либо до, либо после 6 месяцев лечения пульмозимом в зависимости от рандомизации субъекта
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
КТ грудной клетки (оценка компьютерной томографии высокого разрешения (HRCT))
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение общего балла HRCT от начала вмешательства до 6 месяцев Модифицированная система оценки Maffessanti HRCT дыхательные пути
паренхима
Общий балл = дыхательные пути + паренхиматозные баллы для разделов RUL, LUL, RLL и LLL. Общий балл колеблется от 12 до 92, причем более высокие баллы указывают на большее ухудшение. Максимальный балл = 4 х 23 = 92 |
6 месяцев
|
|
Легочные функциональные тесты младенцев (ОФВ0,5)
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение ОФВ0,5 от начала вмешательства до 6 мес.
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Дни лечения антибиотиками
Временное ограничение: за 6-месячный интервал
|
Общее количество дней лечения внутривенными, пероральными или небулайзерными антибиотиками в течение начального 6-месячного интервала
|
за 6-месячный интервал
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Robert G Castile, MD, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Z2910s
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .