Efficacia di Pulmozyme nei neonati con fibrosi cistica

Pulmozyme viene somministrato utilizzando un nebulizzatore ed è ora ampiamente utilizzato nei bambini più grandi e negli adulti con fibrosi cistica. Negli adulti e nei bambini più grandi, gli studi hanno dimostrato che l'uso quotidiano di Pulmozyme migliora la funzionalità polmonare e riduce il numero di infezioni polmonari che richiedono un trattamento ospedaliero. Pulmozyme è stato approvato dalla Food and Drug Administration per l'uso nei bambini di età superiore ai 5 anni e negli adulti con fibrosi cistica. Pulmozyme è stato anche approvato dalla FDA per l'uso nei bambini con fibrosi cistica di età inferiore a 5 anni sulla base di studi che dimostrano che è sicuro in questa fascia di età e che penetra nei tubi delle vie aeree anche nei neonati e nei bambini piccoli. nei bambini più grandi e negli adulti. Attualmente Pulmozyme non è ampiamente utilizzato nei bambini con fibrosi cistica di età inferiore ai 5 anni perché nessuno studio ha chiaramente dimostrato che l'inalazione quotidiana di Pulmozyme migliora la funzionalità polmonare o migliora la rimozione del muco dalle vie aeree nei bambini molto piccoli. Questo studio valuterà se Pulmozyme migliora la funzione polmonare e la clearance della mucosa dai polmoni nei bambini con fibrosi cistica di età inferiore a 3 anni e mezzo.

Questo studio confronterà Pulmozyme con un placebo. Durante lo studio neonati e bambini con fibrosi cistica saranno trattati con Pulmozyme per 6 mesi e placebo per 6 mesi. I medicinali oggetto dello studio verranno inalati a casa una volta al giorno da un nebulizzatore per un periodo di un anno. La metà dei bambini sarà trattata con Pulmozyme per i primi 6 mesi dello studio e l'altra metà riceverà il placebo. Al termine dei 6 mesi il gruppo che riceve Pulmozyme passerà al placebo e il gruppo che riceve il placebo passerà a Pulmozyme. L'ordine dei periodi di trattamento di 6 mesi è randomizzato. Questo studio è cieco. Il medico dello studio e il suo staff non sapranno chi sta ricevendo Pulmozyme o il placebo in nessun momento durante lo studio.

L'efficacia di Pulmozyme verrà misurata mediante test di funzionalità polmonare infantile ed eseguendo una speciale radiografia 3-D del torace del bambino (TC o HRCT ad alta risoluzione) all'inizio dello studio, a 6 mesi e a 12 mesi dopo l'inizio studio. Lo studio non cambierà le normali cure cliniche.