Effektiviteten av Pulmozyme hos spädbarn med cystisk fibros

Pulmozyme ges med en nebulisator och används nu i stor utsträckning till äldre barn och vuxna med cystisk fibros. Hos vuxna och äldre barn har studier visat att daglig användning av Pulmozyme förbättrar lungfunktionen och minskar antalet lunginfektioner som kräver sjukhusvård. Pulmozyme har godkänts av Food and Drug Administration för användning hos barn över 5 år och vuxna med cystisk fibros. Pulmozyme har också godkänts av FDA för användning hos barn med cystisk fibros under 5 år baserat på studier som visar att det är säkert i denna åldersgrupp och att det kommer in i luftvägsrören lika bra hos spädbarn och småbarn som det gör. hos äldre barn och vuxna. För närvarande används Pulmozyme inte i stor utsträckning hos barn med cystisk fibros yngre än 5 år eftersom ingen studie tydligt har visat att inandning av Pulmozyme dagligen förbättrar lungfunktionen eller förbättrar elimineringen av slem från luftvägsrören hos mycket små barn. Denna studie kommer att mäta om Pulmozyme förbättrar lungfunktionen och slemclearance från lungorna hos barn med cystisk fibros under 3 ½ år.

Denna studie kommer att jämföra Pulmozyme med placebo. Under studien kommer spädbarn och småbarn med cystisk fibros att behandlas med Pulmozyme i 6 månader och placebo i 6 månader. Studieläkemedlen kommer att inhaleras hemma en gång om dagen från en nebulisator under en period av ett år. Hälften av barnen kommer att behandlas med Pulmozyme under de första 6 månaderna av studien och hälften kommer att få placebo. Efter 6 månader kommer gruppen som får Pulmozyme att ändras till placebo och gruppen som får placebo kommer att ändras till Pulmozyme. Ordningen på de 6 månader långa behandlingsperioderna är randomiserad. Denna studie är förblindad. Studieläkaren och hans personal kommer inte att veta vem som får Pulmozyme eller placebo vid något tillfälle under studien.

Huruvida Pulmozyme fungerar kommer att mätas med hjälp av spädbarnslungfunktionstester och genom att göra en speciell 3D-röntgenbild av barnets bröst (en högupplöst CT eller HRCT) i början av studien, 6 månader och 12 månader efter start studie. Studien kommer inte att förändra den vanliga kliniska vården.