嚢胞性線維症の乳児におけるパルモザイムの有効性

パルモザイムはネブライザーを使用して投与され、現在では嚢胞性線維症の年長児や成人に広く使用されています。 成人および年長の子供では、プルモザイムを毎日使用することで肺機能が改善され、病院での治療が必要な肺感染症の数が減少することが研究で示されています。 Pulmozyme は、5 歳以上の小児および嚢胞性線維症の成人での使用が米国食品医薬品局によって承認されています。 パルモザイムは、5 歳未満の嚢胞性線維症の子供に使用することも FDA によって承認されています。これは、この年齢層で安全であり、幼児や幼児と同様に気道チューブに入ることが示されていることを示す研究に基づいています。年長の子供と大人で。 現在、パルモザイムは 5 歳未満の嚢胞性線維症の子供には広く使用されていません。これは、パルモザイムを毎日吸入することで、非常に幼い子供の肺機能が改善されたり、気道チューブからの粘液の排出が改善されたりすることを明確に示した研究がないためです。 この研究では、パルモザイムが 3 歳半未満の嚢胞性線維症の小児の肺機能と肺からの粘液除去を改善するかどうかを測定します。

この研究では、パルモザイムとプラセボを比較します。 研究中、嚢胞性線維症の乳児および幼児は、パルモザイムで6か月間、プラセボで6か月間治療されます。 治験薬は、ネブライザーから 1 日 1 回、自宅で 1 年間吸入されます。 子供たちの半分は研究の最初の 6 ヶ月間 Pulmozyme で治療され、残りの半分はプラセボを受けます。 6 ヶ月の時点で、Pulmozyme を投与されたグループはプラセボに変更され、プラセボを投与されたグループは Pulmozyme に変更されます。 6 か月の治療期間の順序は無作為化されます。 この研究は盲検化されています。 治験担当医師とそのスタッフは、治験中いつでも誰がパルモザイムまたはプラセボを投与されているかを知りません。

パルモザイムが機能するかどうかは、乳児の肺機能検査を使用し、研究の開始時、6 か月後、および開始後 12 か月時に子供の胸部の特別な 3D X 線 (高解像度 CT または HRCT) を行うことによって測定されます。勉強。 この研究は、通常の臨床ケアを変更しません。