Eficácia de Pulmozyme em lactentes com fibrose cística
Eficácia de Pulmozyme em bebês e crianças pequenas com fibrose cística
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O Pulmozyme é administrado por meio de um nebulizador e agora é amplamente utilizado em crianças mais velhas e adultos com fibrose cística. Em adultos e crianças mais velhas, estudos demonstraram que o uso diário de Pulmozyme melhora a função pulmonar e diminui o número de infecções pulmonares que requerem tratamento hospitalar. Pulmozyme foi aprovado pela Food and Drug Administration para uso em crianças com mais de 5 anos de idade e adultos com fibrose cística. O Pulmozyme também foi aprovado pelo FDA para uso em crianças com fibrose cística com menos de 5 anos de idade, com base em estudos que mostram que é seguro nessa faixa etária e que penetra nos tubos das vias aéreas também em bebês e crianças pequenas. em crianças maiores e adultos. Atualmente Pulmozyme não é amplamente utilizado em crianças com fibrose cística com menos de 5 anos porque nenhum estudo demonstrou claramente que a inalação diária de Pulmozyme melhora a função pulmonar ou melhora a depuração do muco dos tubos das vias aéreas em crianças muito pequenas. Este estudo avaliará se Pulmozyme melhora a função pulmonar e a depuração da mucosa dos pulmões em crianças com fibrose cística com menos de 3 anos e meio de idade.
Este estudo irá comparar o Pulmozyme com um placebo. Durante o estudo, bebês e crianças pequenas com fibrose cística serão tratados com Pulmozyme por 6 meses e placebo por 6 meses. Os medicamentos do estudo serão inalados em casa uma vez ao dia a partir de um nebulizador por um período de um ano. Metade das crianças será tratada com Pulmozyme durante os primeiros 6 meses do estudo e metade receberá o placebo. No ponto de 6 meses, o grupo recebendo Pulmozyme será alterado para placebo e o grupo recebendo placebo será alterado para Pulmozyme. A ordem dos períodos de tratamento de 6 meses é aleatória. Este estudo é cego. O médico do estudo e sua equipe não saberão quem está recebendo Pulmozyme ou placebo em nenhum momento durante o estudo.
O funcionamento de Pulmozyme será medido usando testes de função pulmonar infantil e fazendo uma radiografia 3-D especial do tórax da criança (uma TC ou TCAR de alta resolução) no início do estudo, aos 6 meses e 12 meses após o início estudar. O estudo não alterará os cuidados clínicos regulares.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade < 30 meses
- Diagnóstico de FC com base em características clínicas consistentes com FC, bem como 1 dos 2 critérios a seguir: a) dois cloretos no suor >60 mEq/L (por iontoforese quantitativa de pilocarpina), b) genótipo com 2 mutações identificáveis consistentes com FC.
- Consentimento informado dos pais ou responsável legal
Critério de exclusão:
- Tratamento anterior com Pulmozyme
- Hospitalização ou tratamento com antibióticos IV com 14 dias da consulta inicial do estudo
- Infecção respiratória intercorrente aguda, definida como qualquer um dos seguintes sintomas nas últimas 48 horas: 1) febre > 38 graus C, 2) novo aparecimento de coriza ou outros sintomas respiratórios superiores, 3) aumento da tosse, sibilância ou frequência respiratória
- História de reação adversa à sedação
- Saturação de oxihemoglobina <90% em ar ambiente
- Obstrução grave das vias aéreas superiores, conforme determinado pelo IP do local (laringomalácia grave, amígdalas acentuadamente aumentadas, ronco significativo, diagnóstico de apneia obstrutiva do sono)
- Doença cardíaca congênita hemodinamicamente significativa ou arritmias diagnosticadas
- História de hemoptise
- História de vazamento de ar pulmonar prévio (pneumotórax)
- Transtorno convulsivo diagnosticado necessitando de terapia anticonvulsiva atual. Uma história de convulsões febris não é um critério de exclusão.
- Uso de medicamento(s) em investigação dentro de 60 dias ou 5 meias-vidas após a inscrição neste estudo.
- Alergia conhecida a produtos biológicos derivados de ovário de hamster chinês ou a qualquer componente do placebo ou formulações de medicamentos ativos.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: CROSSOVER
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATOR: DNase Humana Recombinante (Pulmozyme) depois Placebo
rhDNase nebulizado uma vez ao dia
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2,5 mg em 3 ml de diluente administrado por nebulização administrado diariamente durante 6 meses com 3 ml de diluente placebo administrado por nebulização administrado diariamente durante 6 meses
Outros nomes:
2,5 ml de solução estéril (8,77 mg/ml de cloreto de sódio, 0,15 mg/ml de cloreto de cálcio, pH 7,0 +/- 2,0) administrado diariamente por nebulização durante 6 meses, antes ou após 6 meses de Pulmozyme, dependendo da randomização do indivíduo
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo (nebulização salina) e depois rhDNase
veículo nebulizado uma vez por dia
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2,5 mg em 3 ml de diluente administrado por nebulização administrado diariamente durante 6 meses com 3 ml de diluente placebo administrado por nebulização administrado diariamente durante 6 meses
Outros nomes:
2,5 ml de solução estéril (8,77 mg/ml de cloreto de sódio, 0,15 mg/ml de cloreto de cálcio, pH 7,0 +/- 2,0) administrado diariamente por nebulização durante 6 meses, antes ou após 6 meses de Pulmozyme, dependendo da randomização do indivíduo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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TC de tórax (pontuação de tomografia computadorizada de alta resolução (TCAR))
Prazo: 6 meses
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Mudança na pontuação total da TCAR desde o início da intervenção até 6 meses Sistema de pontuação Maffessanti HRCT modificado vias aéreas
Parênquima
Pontuação total = Pontuações das vias aéreas + parenquimatosas para as seções RUL, LUL, RLL e LLL. A pontuação total varia de 12 a 92, com pontuações mais altas indicando maior comprometimento. Pontuação Máxima = 4 x 23 = 92 |
6 meses
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Testes de função pulmonar infantil (FEV0,5)
Prazo: 6 meses
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Alteração no VEF0,5 desde o início da intervenção até 6 meses
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Dias de tratamento com antibióticos
Prazo: por intervalo de 6 meses
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Número total de dias tratados com antibióticos IV, orais ou nebulizados durante o intervalo inicial de 6 meses
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por intervalo de 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Robert G Castile, MD, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Z2910s
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