Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effectiviteit van Pulmozyme bij zuigelingen met cystische fibrose

18 april 2019 bijgewerkt door: Nationwide Children's Hospital

Werkzaamheid van Pulmozyme bij zuigelingen en jonge kinderen met cystische fibrose

Dit is een onderzoek om uit te zoeken of Pulmozyme effectief is voor het verwijderen van slijm uit de luchtwegen van kinderen met cystic fibrosis jonger dan 3 ½ jaar.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Pulmozyme wordt toegediend met behulp van een vernevelaar en wordt nu veel gebruikt bij oudere kinderen en volwassenen met cystische fibrose. Onderzoeken bij volwassenen en oudere kinderen hebben aangetoond dat dagelijks gebruik van Pulmozyme de longfunctie verbetert en het aantal longinfecties vermindert dat ziekenhuisbehandeling vereist. Pulmozyme is goedgekeurd door de Food and Drug Administration voor gebruik bij kinderen ouder dan 5 jaar en volwassenen met cystische fibrose. Pulmozyme is ook goedgekeurd door de FDA voor gebruik bij kinderen met cystische fibrose jonger dan 5 jaar op basis van studies die aantonen dat het veilig is in deze leeftijdsgroep en dat het zowel in de luchtwegen terechtkomt als bij zuigelingen en peuters. bij oudere kinderen en volwassenen. Momenteel wordt Pulmozyme niet veel gebruikt bij kinderen met cystische fibrose jonger dan 5 jaar, omdat geen enkele studie duidelijk heeft aangetoond dat het dagelijks inademen van Pulmozyme de longfunctie verbetert of de klaring van slijm uit de luchtwegen verbetert bij zeer jonge kinderen. Deze studie zal meten of Pulmozyme de longfunctie en slijmopruiming uit de longen verbetert bij kinderen met cystic fibrosis jonger dan 3 ½ jaar.

Deze studie zal Pulmozyme vergelijken met een placebo. Tijdens het onderzoek zullen zuigelingen en jonge kinderen met cystische fibrose gedurende 6 maanden met Pulmozyme en gedurende 6 maanden met placebo worden behandeld. De studiegeneesmiddelen worden gedurende een jaar eenmaal per dag thuis geïnhaleerd uit een vernevelaar. De helft van de kinderen zal gedurende de eerste 6 maanden van de studie met Pulmozyme worden behandeld en de andere helft zal de placebo krijgen. Na 6 maanden wordt de groep die Pulmozyme krijgt, overgezet op de placebo en de groep die de placebo krijgt, wordt overgezet op Pulmozyme. De volgorde van de behandelingsperioden van 6 maanden is willekeurig. Deze studie is geblindeerd. De onderzoeksarts en zijn medewerkers weten op geen enkel moment tijdens het onderzoek wie Pulmozyme of placebo krijgt.

Of Pulmozyme werkt, zal worden gemeten met behulp van longfunctietests bij zuigelingen en door een speciale 3D-röntgenfoto van de borst van het kind (een CT of HRCT met hoge resolutie) aan het begin van het onderzoek, 6 maanden en 12 maanden na aanvang van het onderzoek. studie. De studie verandert niets aan de reguliere klinische zorg.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

24

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 2 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd < 30 maanden
  • Diagnose van CF op basis van klinische kenmerken die overeenkomen met CF en 1 van de 2 volgende criteria: a) twee zweetchloriden >60 mEq/L (door kwantitatieve pilocarpine-iontoforese), b) genotype met 2 identificeerbare mutaties die overeenkomen met CF.
  • Geïnformeerde toestemming van ouder of wettelijke voogd

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere behandeling met Pulmozyme
  • Ziekenhuisopname of behandeling met IV-antibiotica met 14 dagen na het eerste studiebezoek
  • Acute bijkomende luchtweginfectie, gedefinieerd als een van de volgende symptomen binnen de voorgaande 48 uur: 1) koorts > 38 graden C, 2) nieuw begin van coryza of andere symptomen van de bovenste luchtwegen, 3) toename van hoesten, piepende ademhaling of ademhalingsfrequentie
  • Geschiedenis van bijwerkingen op sedatie
  • Oxyhemoglobineverzadiging <90% op kamerlucht
  • Ernstige obstructie van de bovenste luchtwegen zoals bepaald door de PI van de plaats (ernstige laryngomalacie, duidelijk vergrote amandelen, aanzienlijk snurken, gediagnosticeerde obstructieve slaapapneu)
  • Hemodynamisch significante aangeboren hartziekte of gediagnosticeerde aritmieën
  • Geschiedenis van bloedspuwing
  • Geschiedenis van eerder longluchtlek (pneumothorax)
  • Gediagnosticeerde convulsiestoornis die huidige anticonvulsieve therapie noodzakelijk maakt. Een voorgeschiedenis van koortsstuipen is geen uitsluitingscriterium.
  • Gebruik van onderzoeksgeneesmiddel(en) binnen 60 dagen of 5 halfwaardetijden na deelname aan dit onderzoek.
  • Bekende allergie voor van eierstok afgeleide biologische producten van de Chinese hamster of voor een bestanddeel van de placebo- of actieve geneesmiddelformuleringen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: OVERSLAG
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ACTIVE_COMPARATOR: Recombinant humaan DNase (Pulmozyme) en vervolgens Placebo
eenmaal daags verneveld rhDNAse
Geneesmiddel: Recombinant menselijk DNase (Pulmozyme)
2,5 mg in 3 ml verdunningsmiddel toegediend door verneveling dagelijks toegediend gedurende 6 maanden met 3 ml verdunningsmiddel placebo toegediend door verneveling dagelijks toegediend gedurende 6 maanden
Andere namen:
  • Pulmozyme
Geneesmiddel: Placebo's
2,5 ml steriele oplossing (8,77 mg/ml natriumchloride, 0,15 mg/ml calciumchloride, pH 7,0 +/- 2,0) dagelijks toegediend door middel van verneveling gedurende 6 maanden, voorafgaand aan of volgend op 6 maanden Pulmozyme, afhankelijk van randomisatie van de proefpersoon
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo (vernevelde zoutoplossing) en vervolgens rhDNase
eenmaal daags verneveld voertuig
Geneesmiddel: Recombinant menselijk DNase (Pulmozyme)
2,5 mg in 3 ml verdunningsmiddel toegediend door verneveling dagelijks toegediend gedurende 6 maanden met 3 ml verdunningsmiddel placebo toegediend door verneveling dagelijks toegediend gedurende 6 maanden
Andere namen:
  • Pulmozyme
Geneesmiddel: Placebo's
2,5 ml steriele oplossing (8,77 mg/ml natriumchloride, 0,15 mg/ml calciumchloride, pH 7,0 +/- 2,0) dagelijks toegediend door middel van verneveling gedurende 6 maanden, voorafgaand aan of volgend op 6 maanden Pulmozyme, afhankelijk van randomisatie van de proefpersoon

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Borst-CT (hoge resolutie computertomografie (HRCT)-score)
Tijdsspanne: 6 maanden

Verandering in de totale HRCT-score vanaf het begin van de interventie tot 6 maanden

Aangepast Maffessanti HRCT-scoresysteem

Luchtwegen

  1. Bronchiale wandverdikking: 1 = mild, 2 = matig, 3 = ernstig
  2. Bronchiëctasie:1 = licht, 2 = matig, 3 = ernstig
  3. Axiale omvang van 1 of 2: 1 = centraal/midden, 2 = ook periferie
  4. Regionale omvang van 1 of 2: x 1 indien < 50 %, x 2 indien > 50 %
  5. Gasopvangscore:0 als 1 subsegment, 1 als < 25 %, 2 als 25 - 50 %, 3 als 50 - 75 %, 4 als > 75 % Vermenigvuldig (# 1 + # 2 + # 3) met # 4 voeg dan # 5 toe

Parenchym

  1. Luchtruimziekte: 0 = geen, 1 = aanwezig
  2. Matglas opaciteit: 0 = geen, 1 = aanwezig
  3. Slijmophoping: 0 = geen, 1 = aanwezig

Totale score = Airway + parenchymale scores voor RUL-, LUL-, RLL- en LLL-secties. De totaalscore varieert van 12 tot 92, waarbij hogere scores duiden op een grotere beperking.

Maximale score = 4 x 23 = 92
6 maanden
Longfunctietesten voor zuigelingen (FEV0.5)
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering in FEV0,5 vanaf het begin van de interventie tot 6 maanden
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Antibioticabehandelingsdagen
Tijdsspanne: per interval van 6 maanden
Totaal aantal dagen behandeld met intraveneuze, orale of vernevelde antibiotica gedurende een interval van 6 maanden
per interval van 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Medewerkers

Genentech, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Robert G Castile, MD, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2005

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2008

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 juli 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 september 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 september 2005

Eerst geplaatst (SCHATTING)

16 september 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

9 mei 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 april 2019

Laatst geverifieerd

1 april 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Z2910s

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Recombinant menselijk DNase (Pulmozyme)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malta

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren