Pulmozyme 对囊性纤维化婴儿的疗效

Pulmozyme 使用雾化器给药，现在广泛用于患有囊性纤维化的大龄儿童和成人。 在成人和年龄较大的儿童中，研究表明每天使用 Pulmozyme 可改善肺功能并减少需要住院治疗的肺部感染的数量。 Pulmozyme 已获得美国食品和药物管理局的批准，可用于 5 岁以上的儿童和患有囊性纤维化的成人。 Pulmozyme 也已被 FDA 批准用于 5 岁以下患有囊性纤维化的儿童，研究表明它在这个年龄段是安全的，并且它确实会进入气道管以及婴儿和幼儿在年龄较大的儿童和成人中。 目前，Pulmozyme 并未广泛用于 5 岁以下的囊性纤维化儿童，因为尚无研究明确表明每天吸入 Pulmozyme 可改善幼儿的肺功能或改善呼吸道粘液的清除。 本研究将测量 Pulmozyme 是否能改善 3.5 岁以下患有囊性纤维化的儿童的肺功能和肺部粘液清除率。

本研究将 Pulmozyme 与安慰剂进行比较。 在研究期间，患有囊性纤维化的婴幼儿将接受 Pulmozyme 治疗 6 个月，安慰剂治疗 6 个月。 研究药物将在家中每天从雾化器吸入一次，为期一年。 一半的儿童将在研究的前 6 个月接受 Pulmozyme 治疗，另一半将接受安慰剂。 在第 6 个月时，接受 Pulmozyme 的组将更改为安慰剂，接受安慰剂的组将更改为 Pulmozyme。 6 个月治疗期的顺序是随机的。 这项研究是盲的。 研究医生及其工作人员在研究期间的任何时候都不知道谁正在接受 Pulmozyme 或安慰剂。

Pulmozyme 是否有效将通过婴儿肺功能测试和在研究开始时、6 个月和开始后 12 个月对儿童胸部进行特殊 3-D X 射线检查（高分辨率 CT 或 HRCT）来测量学习。 该研究不会改变常规的临床护理。