- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00179998
Wirksamkeit von Pulmozyme bei Säuglingen mit Mukoviszidose
Wirksamkeit von Pulmozyme bei Säuglingen und Kleinkindern mit Mukoviszidose
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Pulmozyme wird mit einem Vernebler verabreicht und ist heute weit verbreitet bei älteren Kindern und Erwachsenen mit zystischer Fibrose. Bei Erwachsenen und älteren Kindern haben Studien gezeigt, dass die tägliche Anwendung von Pulmozyme die Lungenfunktion verbessert und die Anzahl von Lungeninfektionen verringert, die eine Krankenhausbehandlung erfordern. Pulmozyme wurde von der Food and Drug Administration für die Anwendung bei Kindern über 5 Jahren und Erwachsenen mit zystischer Fibrose zugelassen. Pulmozyme wurde auch von der FDA für die Anwendung bei Kindern mit zystischer Fibrose unter 5 Jahren zugelassen, basierend auf Studien, die zeigen, dass es in dieser Altersgruppe sicher ist und dass es bei Säuglingen und Kleinkindern genauso gut in die Atemwege gelangt bei älteren Kindern und Erwachsenen. Gegenwärtig wird Pulmozyme bei Kindern unter 5 Jahren mit zystischer Fibrose nicht häufig angewendet, da keine Studie eindeutig gezeigt hat, dass die tägliche Inhalation von Pulmozyme die Lungenfunktion verbessert oder die Entfernung von Schleim aus den Atemwegen bei sehr jungen Kindern verbessert. Diese Studie wird messen, ob Pulmozyme die Lungenfunktion und die Schleimentfernung aus der Lunge bei Kindern mit zystischer Fibrose unter 3 ½ Jahren verbessert.
Diese Studie wird Pulmozyme mit einem Placebo vergleichen. Während der Studie werden Säuglinge und Kleinkinder mit Mukoviszidose 6 Monate lang mit Pulmozyme und 6 Monate lang mit Placebo behandelt. Die Studienmedikamente werden zu Hause einmal täglich aus einem Vernebler über einen Zeitraum von einem Jahr inhaliert. Die Hälfte der Kinder wird in den ersten 6 Monaten der Studie mit Pulmozyme behandelt und die andere Hälfte erhält das Placebo. Nach 6 Monaten wird die Gruppe, die Pulmozyme erhält, auf Placebo und die Gruppe, die Placebo erhält, auf Pulmozyme umgestellt. Die Reihenfolge der 6-monatigen Behandlungsperioden ist randomisiert. Diese Studie ist verblindet. Der Prüfarzt und sein Personal wissen zu keinem Zeitpunkt während der Studie, wer Pulmozyme oder Placebo erhält.
Ob Pulmozyme wirkt, wird anhand von Lungenfunktionstests bei Säuglingen und durch Anfertigen einer speziellen 3-D-Röntgenaufnahme des Brustkorbs des Kindes (hochauflösendes CT oder HRCT) zu Beginn der Studie, 6 Monate und 12 Monate nach Beginn der Studie gemessen lernen. Die Studie wird die reguläre klinische Versorgung nicht verändern.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
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Ohio
-
Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter < 30 Monate
- Diagnose von CF basierend auf klinischen Merkmalen, die mit CF übereinstimmen, sowie 1 der 2 folgenden Kriterien: a) zwei Schweißchloride > 60 mEq/L (durch quantitative Pilocarpin-Iontophorese), b) Genotyp mit 2 identifizierbaren Mutationen, die mit CF übereinstimmen.
- Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten
Ausschlusskriterien:
- Vorherige Behandlung mit Pulmozyme
- Krankenhausaufenthalt oder Behandlung mit IV-Antibiotika mit 14 Tagen vor dem ersten Studienbesuch
- Akute interkurrente Atemwegsinfektion, definiert als eines der folgenden Symptome innerhalb der letzten 48 Stunden: 1) Fieber > 38 Grad C, 2) Neuauftreten von Schnupfen oder anderen Symptomen der oberen Atemwege, 3) Zunahme von Husten, Keuchen oder Atemfrequenz
- Vorgeschichte von Nebenwirkungen auf Sedierung
- Oxyhämoglobinsättigung < 90 % in der Raumluft
- Schwere Obstruktion der oberen Atemwege, bestimmt durch Standort-PI (schwere Laryngomalazie, deutlich vergrößerte Mandeln, signifikantes Schnarchen, diagnostizierte obstruktive Schlafapnoe)
- Hämodynamisch signifikante angeborene Herzfehler oder diagnostizierte Arrhythmien
- Geschichte der Hämoptyse
- Geschichte eines früheren Lungenluftlecks (Pneumothorax)
- Diagnostiziertes Anfallsleiden, das eine aktuelle antikonvulsive Therapie erfordert. Fieberkrämpfe in der Anamnese sind kein Ausschlusskriterium.
- Verwendung von Prüfpräparaten innerhalb von 60 Tagen oder 5 Halbwertszeiten nach Aufnahme in diese Studie.
- Bekannte Allergie gegen aus Ovarien des chinesischen Hamsters stammende biologische Produkte oder einen Bestandteil der Placebo- oder Wirkstoffformulierungen.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: ZUFÄLLIG
- Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
- Maskierung: VERVIERFACHEN
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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ACTIVE_COMPARATOR: Rekombinante menschliche DNase (Pulmozyme) dann Placebo
einmal täglich vernebelte rhDNAse
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2,5 mg in 3 ml Verdünnungsmittel, verabreicht durch Vernebelung, täglich für 6 Monate mit 3 ml Verdünnungsmittel, Placebo, verabreicht durch Vernebelung, täglich für 6 Monate
Andere Namen:
2,5 ml sterile Lösung (8,77 mg/ml Natriumchlorid, 0,15 mg/ml Calciumchlorid, pH 7,0 +/- 2,0), die 6 Monate lang täglich durch Vernebelung verabreicht wird, entweder vor oder nach 6 Monaten Pulmozyme, je nach Randomisierung des Probanden
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo (zerstäubte Kochsalzlösung) dann rhDNase
einmal täglich Fahrzeug vernebelt
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2,5 mg in 3 ml Verdünnungsmittel, verabreicht durch Vernebelung, täglich für 6 Monate mit 3 ml Verdünnungsmittel, Placebo, verabreicht durch Vernebelung, täglich für 6 Monate
Andere Namen:
2,5 ml sterile Lösung (8,77 mg/ml Natriumchlorid, 0,15 mg/ml Calciumchlorid, pH 7,0 +/- 2,0), die 6 Monate lang täglich durch Vernebelung verabreicht wird, entweder vor oder nach 6 Monaten Pulmozyme, je nach Randomisierung des Probanden
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Thorax-CT (High Resolution Computed Tomography (HRCT) Score)
Zeitfenster: 6 Monate
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Veränderung des HRCT-Gesamtscores vom Beginn der Intervention bis zu 6 Monaten Modifiziertes Maffessanti HRCT-Bewertungssystem Atemwege
Parenchym
Gesamtpunktzahl = Airway + Parenchymal Scores für RUL-, LUL-, RLL- und LLL-Abschnitte. Die Gesamtpunktzahl reicht von 12 bis 92, wobei höhere Punktzahlen eine stärkere Beeinträchtigung anzeigen. Maximale Punktzahl = 4 x 23 = 92 |
6 Monate
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Lungenfunktionstests bei Säuglingen (FEV0.5)
Zeitfenster: 6 Monate
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Änderung des FEV0,5 vom Beginn der Intervention bis 6 Monate
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6 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Antibiotika-Behandlungstage
Zeitfenster: pro 6-Monats-Intervall
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Gesamtzahl der Tage, die mit intravenösen, oralen oder zerstäubten Antibiotika über ein anfängliches 6-Monats-Intervall behandelt wurden
|
pro 6-Monats-Intervall
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Robert G Castile, MD, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- Z2910s
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Klinische Studien zur Mukoviszidose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen