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Wirksamkeit von Pulmozyme bei Säuglingen mit Mukoviszidose

18. April 2019 aktualisiert von: Nationwide Children's Hospital

Wirksamkeit von Pulmozyme bei Säuglingen und Kleinkindern mit Mukoviszidose

Dies ist eine Studie, um herauszufinden, ob Pulmozyme bei der Entfernung von Schleim aus den Atemwegen von Kindern mit zystischer Fibrose unter 3 ½ Jahren wirksam ist.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Pulmozyme wird mit einem Vernebler verabreicht und ist heute weit verbreitet bei älteren Kindern und Erwachsenen mit zystischer Fibrose. Bei Erwachsenen und älteren Kindern haben Studien gezeigt, dass die tägliche Anwendung von Pulmozyme die Lungenfunktion verbessert und die Anzahl von Lungeninfektionen verringert, die eine Krankenhausbehandlung erfordern. Pulmozyme wurde von der Food and Drug Administration für die Anwendung bei Kindern über 5 Jahren und Erwachsenen mit zystischer Fibrose zugelassen. Pulmozyme wurde auch von der FDA für die Anwendung bei Kindern mit zystischer Fibrose unter 5 Jahren zugelassen, basierend auf Studien, die zeigen, dass es in dieser Altersgruppe sicher ist und dass es bei Säuglingen und Kleinkindern genauso gut in die Atemwege gelangt bei älteren Kindern und Erwachsenen. Gegenwärtig wird Pulmozyme bei Kindern unter 5 Jahren mit zystischer Fibrose nicht häufig angewendet, da keine Studie eindeutig gezeigt hat, dass die tägliche Inhalation von Pulmozyme die Lungenfunktion verbessert oder die Entfernung von Schleim aus den Atemwegen bei sehr jungen Kindern verbessert. Diese Studie wird messen, ob Pulmozyme die Lungenfunktion und die Schleimentfernung aus der Lunge bei Kindern mit zystischer Fibrose unter 3 ½ Jahren verbessert.

Diese Studie wird Pulmozyme mit einem Placebo vergleichen. Während der Studie werden Säuglinge und Kleinkinder mit Mukoviszidose 6 Monate lang mit Pulmozyme und 6 Monate lang mit Placebo behandelt. Die Studienmedikamente werden zu Hause einmal täglich aus einem Vernebler über einen Zeitraum von einem Jahr inhaliert. Die Hälfte der Kinder wird in den ersten 6 Monaten der Studie mit Pulmozyme behandelt und die andere Hälfte erhält das Placebo. Nach 6 Monaten wird die Gruppe, die Pulmozyme erhält, auf Placebo und die Gruppe, die Placebo erhält, auf Pulmozyme umgestellt. Die Reihenfolge der 6-monatigen Behandlungsperioden ist randomisiert. Diese Studie ist verblindet. Der Prüfarzt und sein Personal wissen zu keinem Zeitpunkt während der Studie, wer Pulmozyme oder Placebo erhält.

Ob Pulmozyme wirkt, wird anhand von Lungenfunktionstests bei Säuglingen und durch Anfertigen einer speziellen 3-D-Röntgenaufnahme des Brustkorbs des Kindes (hochauflösendes CT oder HRCT) zu Beginn der Studie, 6 Monate und 12 Monate nach Beginn der Studie gemessen lernen. Die Studie wird die reguläre klinische Versorgung nicht verändern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 2 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter < 30 Monate
  • Diagnose von CF basierend auf klinischen Merkmalen, die mit CF übereinstimmen, sowie 1 der 2 folgenden Kriterien: a) zwei Schweißchloride > 60 mEq/L (durch quantitative Pilocarpin-Iontophorese), b) Genotyp mit 2 identifizierbaren Mutationen, die mit CF übereinstimmen.
  • Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Behandlung mit Pulmozyme
  • Krankenhausaufenthalt oder Behandlung mit IV-Antibiotika mit 14 Tagen vor dem ersten Studienbesuch
  • Akute interkurrente Atemwegsinfektion, definiert als eines der folgenden Symptome innerhalb der letzten 48 Stunden: 1) Fieber > 38 Grad C, 2) Neuauftreten von Schnupfen oder anderen Symptomen der oberen Atemwege, 3) Zunahme von Husten, Keuchen oder Atemfrequenz
  • Vorgeschichte von Nebenwirkungen auf Sedierung
  • Oxyhämoglobinsättigung < 90 % in der Raumluft
  • Schwere Obstruktion der oberen Atemwege, bestimmt durch Standort-PI (schwere Laryngomalazie, deutlich vergrößerte Mandeln, signifikantes Schnarchen, diagnostizierte obstruktive Schlafapnoe)
  • Hämodynamisch signifikante angeborene Herzfehler oder diagnostizierte Arrhythmien
  • Geschichte der Hämoptyse
  • Geschichte eines früheren Lungenluftlecks (Pneumothorax)
  • Diagnostiziertes Anfallsleiden, das eine aktuelle antikonvulsive Therapie erfordert. Fieberkrämpfe in der Anamnese sind kein Ausschlusskriterium.
  • Verwendung von Prüfpräparaten innerhalb von 60 Tagen oder 5 Halbwertszeiten nach Aufnahme in diese Studie.
  • Bekannte Allergie gegen aus Ovarien des chinesischen Hamsters stammende biologische Produkte oder einen Bestandteil der Placebo- oder Wirkstoffformulierungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
ACTIVE_COMPARATOR: Rekombinante menschliche DNase (Pulmozyme) dann Placebo
einmal täglich vernebelte rhDNAse
2,5 mg in 3 ml Verdünnungsmittel, verabreicht durch Vernebelung, täglich für 6 Monate mit 3 ml Verdünnungsmittel, Placebo, verabreicht durch Vernebelung, täglich für 6 Monate
Andere Namen:
  • Pulmozym
2,5 ml sterile Lösung (8,77 mg/ml Natriumchlorid, 0,15 mg/ml Calciumchlorid, pH 7,0 +/- 2,0), die 6 Monate lang täglich durch Vernebelung verabreicht wird, entweder vor oder nach 6 Monaten Pulmozyme, je nach Randomisierung des Probanden
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo (zerstäubte Kochsalzlösung) dann rhDNase
einmal täglich Fahrzeug vernebelt
2,5 mg in 3 ml Verdünnungsmittel, verabreicht durch Vernebelung, täglich für 6 Monate mit 3 ml Verdünnungsmittel, Placebo, verabreicht durch Vernebelung, täglich für 6 Monate
Andere Namen:
  • Pulmozym
2,5 ml sterile Lösung (8,77 mg/ml Natriumchlorid, 0,15 mg/ml Calciumchlorid, pH 7,0 +/- 2,0), die 6 Monate lang täglich durch Vernebelung verabreicht wird, entweder vor oder nach 6 Monaten Pulmozyme, je nach Randomisierung des Probanden

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Thorax-CT (High Resolution Computed Tomography (HRCT) Score)
Zeitfenster: 6 Monate

Veränderung des HRCT-Gesamtscores vom Beginn der Intervention bis zu 6 Monaten

Modifiziertes Maffessanti HRCT-Bewertungssystem

Atemwege

  1. Bronchialwandverdickung: 1 = leicht, 2 = mäßig, 3 = stark
  2. Bronchiektasen: 1 = leicht, 2 = mäßig, 3 = schwer
  3. Axiale Ausdehnung von 1 oder 2: 1 = zentral/mittig, 2 = auch peripher
  4. Regionale Ausdehnung von 1 oder 2: x 1 wenn < 50 %, x 2 wenn > 50 %
  5. Gas Trapping Score: 0 wenn 1 Teilsegment, 1 wenn < 25 %, 2 wenn 25 - 50 %, 3 wenn 50 - 75 %, 4 wenn > 75 % Multiplizieren Sie (# 1 + # 2 + # 3) mit # 4 dann füge # 5 hinzu

Parenchym

  1. Luftraumkrankheit: 0 = keine, 1 = vorhanden
  2. Mattglastrübung: 0 = keine, 1 = vorhanden
  3. Schleimverstopfung: 0 = keine, 1 = vorhanden

Gesamtpunktzahl = Airway + Parenchymal Scores für RUL-, LUL-, RLL- und LLL-Abschnitte. Die Gesamtpunktzahl reicht von 12 bis 92, wobei höhere Punktzahlen eine stärkere Beeinträchtigung anzeigen.

Maximale Punktzahl = 4 x 23 = 92

6 Monate
Lungenfunktionstests bei Säuglingen (FEV0.5)
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung des FEV0,5 vom Beginn der Intervention bis 6 Monate
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Antibiotika-Behandlungstage
Zeitfenster: pro 6-Monats-Intervall
Gesamtzahl der Tage, die mit intravenösen, oralen oder zerstäubten Antibiotika über ein anfängliches 6-Monats-Intervall behandelt wurden
pro 6-Monats-Intervall

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Mitarbeiter

Ermittler

  • Hauptermittler: Robert G Castile, MD, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2005

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2008

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juli 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. September 2005

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

16. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

9. Mai 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. April 2019

Zuletzt verifiziert

1. April 2019

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukoviszidose

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