Účinnost Pulmozymu u kojenců s cystickou fibrózou

Pulmozyme se podává pomocí nebulizéru a nyní se široce používá u starších dětí a dospělých s cystickou fibrózou. U dospělých a starších dětí studie prokázaly, že každodenní užívání přípravku Pulmozyme zlepšuje plicní funkce a snižuje počet plicních infekcí vyžadujících nemocniční léčbu. Pulmozyme byl schválen Food and Drug Administration pro použití u dětí starších 5 let a dospělých s cystickou fibrózou. Pulmozyme byl také schválen FDA pro použití u dětí s cystickou fibrózou mladší 5 let na základě studií, které prokázaly, že je v této věkové skupině bezpečný a že se dostává do dýchacích cest i u kojenců a batolat. u starších dětí a dospělých. V současné době se Pulmozyme široce nepoužívá u dětí s cystickou fibrózou mladších 5 let, protože žádná studie jasně neprokázala, že denní inhalace Pulmozymu zlepšuje plicní funkce nebo zlepšuje odstraňování hlenu z dýchacích cest u velmi malých dětí. Tato studie bude měřit, zda přípravek Pulmozyme zlepšuje plicní funkce a odstraňování hlenů z plic u dětí s cystickou fibrózou mladších než 3 ½ let.

Tato studie porovná přípravek Pulmozyme s placebem. Během studie budou kojenci a malé děti s cystickou fibrózou léčeny přípravkem Pulmozyme po dobu 6 měsíců a placebem po dobu 6 měsíců. Studované léky budou inhalovány doma jednou denně z rozprašovače po dobu jednoho roku. Polovina dětí bude léčena přípravkem Pulmozyme po dobu prvních 6 měsíců studie a polovina bude dostávat placebo. V 6. měsíci bude skupina dostávající Pulmozyme změněna na placebo a skupina užívající placebo bude změněna na Pulmozyme. Pořadí 6měsíčních léčebných období je randomizováno. Tato studie je zaslepená. Lékař studie a jeho zaměstnanci nebudou vědět, kdo dostává Pulmozyme nebo placebo během studie.

Zda Pulmozyme funguje, bude měřeno pomocí testů funkce plic u kojenců a provedením speciálního 3D rentgenového snímku hrudníku dítěte (CT nebo HRCT s vysokým rozlišením) na začátku studie, v 6 měsících a 12 měsících po zahájení studie. Studie nezmění běžnou klinickou péči.