Eficacia de Pulmozyme en lactantes con fibrosis quística
Eficacia de Pulmozyme en lactantes y niños pequeños con fibrosis quística
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Pulmozyme se administra con un nebulizador y ahora se usa ampliamente en niños mayores y adultos con fibrosis quística. En adultos y niños mayores, los estudios han demostrado que el uso diario de Pulmozyme mejora la función pulmonar y disminuye la cantidad de infecciones pulmonares que requieren tratamiento hospitalario. Pulmozyme ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos para su uso en niños mayores de 5 años y adultos con fibrosis quística. Pulmozyme también ha sido aprobado por la FDA para su uso en niños menores de 5 años con fibrosis quística en base a estudios que muestran que es seguro en este grupo de edad y que entra en los conductos de las vías respiratorias también en bebés y niños pequeños. en niños mayores y adultos. Actualmente, Pulmozyme no se usa ampliamente en niños con fibrosis quística menores de 5 años porque ningún estudio ha demostrado claramente que la inhalación diaria de Pulmozyme mejore la función pulmonar o mejore la eliminación de la mucosidad de las vías respiratorias en niños muy pequeños. Este estudio medirá si Pulmozyme mejora la función pulmonar y la eliminación de la mucosidad de los pulmones en niños menores de 3 años y medio con fibrosis quística.
Este estudio comparará Pulmozyme con un placebo. Durante el estudio, los bebés y niños pequeños con fibrosis quística serán tratados con Pulmozyme durante 6 meses y con placebo durante 6 meses. Los medicamentos del estudio se inhalarán en casa una vez al día desde un nebulizador durante un período de un año. La mitad de los niños serán tratados con Pulmozyme durante los primeros 6 meses del estudio y la otra mitad recibirá el placebo. En el punto de 6 meses, el grupo que recibe Pulmozyme se cambiará a placebo y el grupo que recibe placebo se cambiará a Pulmozyme. El orden de los períodos de tratamiento de 6 meses es aleatorio. Este estudio es ciego. El médico del estudio y su personal no sabrán quién recibe Pulmozyme o el placebo en ningún momento durante el estudio.
Se determinará si Pulmozyme funciona mediante pruebas de función pulmonar infantil y mediante una radiografía tridimensional especial del tórax del niño (una TC o TCAR de alta resolución) al comienzo del estudio, a los 6 meses y a los 12 meses después de comenzar. estudiar. El estudio no cambiará la atención clínica habitual.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad < 30 meses
- Diagnóstico de FQ basado en características clínicas compatibles con FQ, así como 1 de los 2 criterios siguientes: a) dos cloruros en el sudor >60 mEq/L (mediante iontoforesis cuantitativa de pilocarpina), b) genotipo con 2 mutaciones identificables compatibles con FQ.
- Consentimiento informado del padre o tutor legal
Criterio de exclusión:
- Tratamiento previo con Pulmozyme
- Hospitalización o tratamiento con antibióticos IV con 14 días de la visita inicial del estudio
- Infección respiratoria intercurrente aguda, definida como cualquiera de los siguientes síntomas dentro de las 48 horas anteriores: 1) fiebre > 38 °C, 2) nueva aparición de coriza u otros síntomas de las vías respiratorias superiores, 3) aumento de la tos, sibilancias o frecuencia respiratoria
- Antecedentes de reacción adversa a la sedación
- Saturación de oxihemoglobina <90% en aire ambiente
- Obstrucción grave de las vías respiratorias superiores según lo determinado por el sitio PI (laringomalacia grave, amígdalas marcadamente agrandadas, ronquidos significativos, apnea obstructiva del sueño diagnosticada)
- Cardiopatía congénita hemodinámicamente significativa o arritmias diagnosticadas
- Historia de la hemoptisis
- Antecedentes de fuga de aire pulmonar previa (neumotórax)
- Trastorno convulsivo diagnosticado que requiere tratamiento anticonvulsivo actual. Una historia de convulsiones febriles no es un criterio de exclusión.
- Uso de fármacos en investigación dentro de los 60 días o 5 semividas posteriores a la inscripción en este estudio.
- Alergia conocida a los productos biológicos derivados del ovario de hámster chino o a cualquier componente del placebo o de las formulaciones de fármacos activos.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
COMPARADOR_ACTIVO: ADNasa humana recombinante (Pulmozyme) y luego placebo
rhDNAse nebulizada una vez al día
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2,5 mg en 3 ml de diluyente administrado por nebulización administrado diariamente durante 6 meses con 3 ml de diluyente placebo administrado por nebulización administrado diariamente durante 6 meses
Otros nombres:
2,5 ml de solución estéril (8,77 mg/ml de cloruro de sodio, 0,15 mg/ml de cloruro de calcio, pH 7,0 +/- 2,0) administrados diariamente por nebulización durante 6 meses, ya sea antes o después de 6 meses de Pulmozyme, según la aleatorización del sujeto
|
|
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo (solución salina nebulizada) y luego rhDNase
vehículo nebulizado una vez al día
|
2,5 mg en 3 ml de diluyente administrado por nebulización administrado diariamente durante 6 meses con 3 ml de diluyente placebo administrado por nebulización administrado diariamente durante 6 meses
Otros nombres:
2,5 ml de solución estéril (8,77 mg/ml de cloruro de sodio, 0,15 mg/ml de cloruro de calcio, pH 7,0 +/- 2,0) administrados diariamente por nebulización durante 6 meses, ya sea antes o después de 6 meses de Pulmozyme, según la aleatorización del sujeto
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
TAC de tórax (puntuación de tomografía computarizada de alta resolución (HRCT))
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Cambio en la puntuación total de HRCT desde el inicio de la intervención hasta los 6 meses Sistema de puntuación Maffessanti HRCT modificado vías aéreas
Parénquima
Puntaje total = Puntajes de vía aérea + parénquima para las secciones RUL, LUL, RLL y LLL. El puntaje total varía de 12 a 92, y los puntajes más altos indican un mayor deterioro. Puntuación máxima = 4 x 23 = 92 |
6 meses
|
|
Pruebas de función pulmonar infantil (FEV0.5)
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Cambio en FEV0.5 desde el inicio de la intervención hasta los 6 meses
|
6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Días de tratamiento con antibióticos
Periodo de tiempo: por intervalo de 6 meses
|
Número total de días tratados con antibióticos intravenosos, orales o nebulizados durante el intervalo inicial de 6 meses
|
por intervalo de 6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Robert G Castile, MD, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Z2910s
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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